Deficit di adesione leucocitaria
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
Deficit di adesione leucocitaria
Disturbi del sistema immunitarioPatologie congenite, familiari e genetiche
Catalogo delle malattie rare
Scopri le malattie rare su cui si fanno studi clinici – ui.ui_pager.title_page
Malattie rare nel catalogo: 619Studi collegati: 3 136Aggiornamento: oggi
Le 10 malattie rare più studiate
Le malattie rare con il maggior numero di studi attivi in questo momento.
I colori indicano l'apparato interessato dalla malattia – i toni più chiari corrispondono alle posizioni più basse in classifica.
- Patologie del sistema emolinfopoietico58%
- Patologie gastrointestinali20%
- Patologie dell'apparato riproduttivo e della mammella11%
- Patologie epatobiliari11%
N. 1 tra le più studiate
Mieloma plasmacellulare
Patologie del sistema emolinfopoieticoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
164studi attivi · 20% delle prime 10
- in reclutamento ora
- 50
- paesi
- 25
- per bambini
- 0
- principi attivi studiati
- 141
Le quote si riferiscono al totale degli studi attivi di queste dieci malattie.
Tutte le malattie rare
Vedi tutte le malattie rare su cui oggi si fanno studi clinici in Europa.
A–Z
619 malattie rare
Deficit di antitrombina III
1 studio clinico1 aperto8 paesi
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Deficit di antitrombina III
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema emolinfopoietico
- 8 paesi
- Principi attivi:Antithrombin Iii HumanHuman Plasma Derived Antithrombin
Deficit di biotinidasi
1 studio cliniconessuno aperto1 paesestudi per bambini: 1
1 principio attivo studiatoVedi
studi per bambini: 1
Deficit di biotinidasi
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 1 paese
- Principi attivi:Biotin
Degenerazione corticobasale
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
Degenerazione corticobasale
Disturbi psichiatriciPatologie del sistema nervoso
- 1 paese
- Principi attivi:PsilocybineGlycerol Phenylbutyrate
Deplezione del DNA mitocondriale
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
Deplezione del DNA mitocondriale
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 1 paese
- Principi attivi:DoxecitineDoxribtimine
Diabete insipido
1 studio clinico1 aperto2 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
- 2 paesi
- Principi attivi:Oxytocin
Diabete insipido nefrogenico congenito
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
Diabete insipido nefrogenico congenito
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 1 paese
- Principi attivi:Clotrimazole
Displasia ectodermica congenita
1 studio clinico1 aperto4 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
1 aperto
Displasia ectodermica congenita
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie della cute e del tessuto sottocutaneo
Displasia fibrosa dell'osso
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Displasia fibrosa dell'osso
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:DenosumabSodium Fluoride (18F)
Distrofia della coroide
1 studio cliniconessuno aperto2 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Distrofia della coroide
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie dell'occhio
- 2 paesi
- Principi attivi:Timrepigene Emparvovec
Disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi
1 studio cliniconessuno aperto4 paesistudi per bambini: 1
5 principi attivi studiatiVedi
studi per bambini: 1
Disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 4 paesi
- Principi attivi:Dl-Alpha-TocopherolDoconexent+3 in più
Disturbo vascolare porto-sinusoidale
1 studio clinico1 aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
- 1 paese
- Principi attivi:Edoxaban
Emiplegia alternante dell'infanzia
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
Emiplegia alternante dell'infanzia
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema nervoso
- 1 paese
- Principi attivi:Nitrous Oxide
Emofilia acquisita
1 studio cliniconessuno aperto4 paesi
Emofilia acquisita
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema emolinfopoietico
- 4 paesi
Encefalite di Rasmussen
1 studio clinico1 aperto1 paesestudi per bambini: 1
1 principio attivo studiatoVedi
1 apertostudi per bambini: 1
Encefalite di Rasmussen
Disturbi del sistema immunitarioPatologie del sistema nervoso
Ependimoma maligno
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Ependimoma maligno
Patologie del sistema nervosoTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
Epilessia con crisi mioclono-astatiche
1 studio cliniconessuno aperto1 paesestudi per bambini: 1
1 principio attivo studiatoVedi
studi per bambini: 1
Epilessia con crisi mioclono-astatiche
Patologie congenite, familiari e genetichePatologie del sistema nervoso
- 1 paese
- Principi attivi:Fenfluramine Hydrochloride
Errore congenito del metabolismo
1 studio cliniconessuno aperto5 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Errore congenito del metabolismo
Disturbi del metabolismo e della nutrizionePatologie congenite, familiari e genetiche
- 5 paesi
- Principi attivi:Hhalpc
Fibrosarcoma
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Fibrosarcoma
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Fibrosarcoma metastatico
1 studio clinico1 aperto1 paese
2 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Fibrosarcoma metastatico
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
- 1 paese
- Principi attivi:TrabectedinTtf-Ngr
Fibrosi retroperitoneale
1 studio clinico1 aperto1 paese
- 1 paese
Gastrite eosinofila
1 studio cliniconessuno aperto3 paesi
1 principio attivo studiatoVedi
Gastrite eosinofila
Patologie del sistema emolinfopoieticoPatologie gastrointestinali
- 3 paesi
- Principi attivi:Dupilumab
Glioma metastatico
1 studio clinico1 aperto2 paesi
5 principi attivi studiatiVedi
1 aperto
Glioma metastatico
Patologie del sistema nervosoPatologie dell'apparato riproduttivo e della mammella
- 2 paesi
- Principi attivi:Temozolomide6-Fluoro-5-[4-[(5-Fluoro-2-Methyl-3-Oxo-4H-Quinoxalin-6-Yl)Methyl]Piperazin-1-Yl]-N-Methylpyridine-2-Carboxamide+3 in più
Glioma ottico
1 studio cliniconessuno aperto1 paese
1 principio attivo studiatoVedi
Glioma ottico
Patologie dell'occhioTumori benigni, maligni e non specificati (incl cisti e polipi)
- 1 paese
- Principi attivi:Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E)
Le malattie rare negli studi clinici
Nell'UE una malattia è considerata rara quando colpisce meno di 5 persone su 10.000. Prese singolarmente sono poco comuni, ma insieme riguardano milioni di persone – e per la maggior parte di esse non esiste ancora una terapia approvata.
Poiché il numero di pazienti è piccolo, gli studi clinici sulle malattie rare spesso reclutano in più paesi contemporaneamente. Per questo può valere la pena prendere in considerazione uno studio elencato qui, anche quando si svolge molto lontano da Lei.