Un medicinale sperimentale è qualsiasi sostanza testata in uno studio clinico. Può essere del tutto nuovo, oppure un medicinale già autorizzato per un'altra patologia che i ricercatori stanno ora valutando altrove.

Il fatto che una sostanza compaia qui non significa che sia approvata, efficace o disponibile come trattamento. Significa che almeno uno studio registrato in Europa la sta valutando – che è esattamente la domanda a cui uno studio deve rispondere.

Che cos'è un medicinale sperimentale (IMP)?

In parole semplici, il medicinale sperimentale è il farmaco o il prodotto biologico testato in uno studio clinico. Vi rientrano anche i placebo e i prodotti di confronto usati come controllo.

La definizione ufficiale viene dal regolamento (UE) n. 536/2014, che definisce il medicinale sperimentale come «un medicinale oggetto di sperimentazione o utilizzato come riferimento, anche come placebo, in uno studio clinico».

Le linee guida ICH E6(R2) sulla buona pratica clinica descrivono il medicinale sperimentale in modo simile: «una forma farmaceutica di un principio attivo o di un placebo, testata o usata come riferimento in uno studio clinico».

In pratica, un medicinale sperimentale può essere un composto del tutto nuovo, una terapia già esistente o un placebo. La categoria comprende di tutto, dalle nuove terapie geniche alle terapie consolidate valutate per nuove indicazioni o per gruppi di pazienti diversi.

Un placebo o una terapia già autorizzata possono essere medicinali sperimentali?

Sì. Che un prodotto sia un medicinale sperimentale non dipende dal fatto che la terapia sia nuova, ma dal ruolo che svolge nello studio clinico. Anche i medicinali che hanno già un'autorizzazione all'immissione in commercio sono medicinali sperimentali quando vengono usati come prodotto in sperimentazione, prodotto di riferimento o placebo in uno studio clinico.

Questo vale, per esempio, quando una terapia autorizzata viene testata per un'indicazione non autorizzata, quando un farmaco autorizzato viene usato in una formulazione o confezione diversa, quando un trattamento esistente viene valutato in una nuova popolazione di pazienti, quando terapie autorizzate vengono associate in nuove combinazioni, o quando un prodotto serve come riferimento o placebo in uno studio comparativo.

Tipi di medicinali sperimentali

Medicinali sperimentali nuovi

Sono molecole del tutto nuove, che non hanno mai ricevuto un'autorizzazione. Richiedono una documentazione completa, con dati di tossicologia preclinica, di farmacocinetica e di produzione.

Medicinali sperimentali per un nuovo uso

Si tratta di terapie già esistenti, di cui si valutano nuove applicazioni terapeutiche. Anche se alcuni dati sulla sicurezza sono già disponibili, per la nuova indicazione servono in genere ulteriori studi clinici.

Medicinali sperimentali modificati

Si tratta di terapie approvate con modifiche alla forma farmaceutica o al dosaggio, alla via di somministrazione o alla popolazione target di pazienti, oppure di terapie combinate con altri principi attivi.

Il «via libera regolatorio»: le approvazioni necessarie prima che un medicinale sperimentale arrivi ai centri

Prima che i medicinali sperimentali vengano consegnati ai centri sperimentali, il promotore deve garantire che sussistano tre condizioni: la certificazione da parte di una persona qualificata (QP), l'approvazione dell'autorità competente e l'approvazione del comitato etico. Questo requisito è noto come «via libera normativo».

I medicinali sperimentali nelle diverse fasi degli studi clinici

Le descrizioni degli studi clinici di solito indicano in quale fase si trova lo studio. Ogni fase ha obiettivi diversi e i requisiti del medicinale sperimentale cambiano man mano che lo sviluppo avanza.

Fase I: primi studi sull'uomo

Gli obiettivi principali sono la valutazione della sicurezza, la definizione dell'intervallo di dosaggio e una valutazione farmacocinetica preliminare. Il medicinale sperimentale proviene da lotti di produzione limitati, il monitoraggio della sicurezza è rigoroso e si usano formulazioni flessibili per consentire l'aumento della dose.

Fase II: studi di prova di concetto

Gli obiettivi principali sono valutare l'efficacia, stabilire il dosaggio ottimale e ampliare la valutazione della sicurezza. In questa fase servono processi di produzione costanti, si ricorre a prodotti di riferimento per il confronto e le formulazioni sono pensate per essere facili da assumere.

Fase III: studi decisivi sull'efficacia

Gli obiettivi principali sono confermare l'efficacia su larga scala, una valutazione completa della sicurezza e la preparazione della domanda di autorizzazione. La produzione si concentra sulla convalida dei processi, sullo sviluppo di metodi di produzione commerciale, sulla creazione di una catena di fornitura globale e sul rispetto delle normative in più Paesi.

Chi è responsabile del medicinale sperimentale?

Il promotore dello studio ha la responsabilità ultima della qualità del medicinale sperimentale. Il promotore deve garantire che la produzione, la conservazione, il trasporto e il centro siano adeguati per tutta la durata dello studio clinico. La persona qualificata (QP) è responsabile del rilascio dei lotti.

Glossario

IMP (medicinale sperimentale): Un medicinale che viene studiato o usato come riferimento, anche come placebo, in uno studio clinico.
Placebo: Un prodotto usato come riferimento in uno studio clinico; anche questo è un medicinale sperimentale.
Prodotto di riferimento (comparatore): Un prodotto usato come riferimento o come controllo in uno studio clinico.
QP (persona qualificata): La persona responsabile di certificare e rilasciare i lotti del medicinale sperimentale.

Domande frequenti

Un medicinale sperimentale è qualsiasi preparazione farmaceutica utilizzata in uno studio clinico: farmaci nuovi, terapie già esistenti studiate per nuovi impieghi o prodotti con formulazioni diverse da quella autorizzata. I medicinali ordinari hanno un'autorizzazione all'immissione in commercio per usi specifici approvati.

Sì. Una terapia con autorizzazione all'immissione in commercio è un medicinale sperimentale quando in uno studio clinico viene usata come prodotto in studio, prodotto di riferimento o placebo.

Sì. Secondo il Regolamento (UE) n. 536/2014, un prodotto usato come riferimento in uno studio clinico, anche come placebo, è un medicinale sperimentale.

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