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Tadekinig Alfa

Tadekinig Alfa, noto anche come r-hIL-18BP, è un farmaco innovativo attualmente in fase di studio in studi clinici per varie condizioni autoinfiammatorie. Questo articolo esplora l’uso di Tadekinig Alfa nel trattamento di disturbi come la mutazione NLRC4, la deficienza di XIAP e la sindrome da rilascio di citochine (CRS) associata alla terapia con cellule CAR T. Approfondiremo la ricerca in corso, i potenziali benefici e cosa possono aspettarsi i pazienti da questi studi clinici.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Tadekinig Alfa?

Il Tadekinig alfa, noto anche come r-hIL-18BP o IL-18BP, è un farmaco innovativo in fase di studio per il trattamento di rare condizioni infiammatorie[1]. Si tratta di un tipo di proteina chiamata proteina di legame dell’interleuchina-18 umana ricombinante. Ciò significa che è una versione prodotta in laboratorio di una proteina che si trova naturalmente nel corpo umano[3].

Quali Condizioni Tratta il Tadekinig Alfa?

Il Tadekinig alfa è oggetto di studio per diverse condizioni rare caratterizzate da eccessiva infiammazione nel corpo. Queste includono:

  • NLRC4-MAS (Sindrome da Attivazione Macrofagica associata a mutazione NLRC4): Una condizione genetica che causa un’iperattività del sistema immunitario, portando a grave infiammazione[1].
  • Deficit di XIAP: Un raro disturbo genetico che colpisce il sistema immunitario e può causare una grave condizione infiammatoria chiamata linfoistiocitosi emofagocitica (HLH)[1].
  • Sindrome da Rilascio di Citochine (CRS): Una condizione che può verificarsi come effetto collaterale di alcuni trattamenti antitumorali, in particolare la terapia con cellule CAR-T[2].
  • Sindrome simil-HLH: Una grave condizione infiammatoria che può verificarsi come complicanza di altri trattamenti o malattie[2].

Come Funziona il Tadekinig Alfa?

Il Tadekinig alfa agisce legandosi e neutralizzando una sostanza nel corpo chiamata interleuchina-18 (IL-18). L’IL-18 è un attore chiave nella risposta infiammatoria del corpo. Nelle condizioni che il Tadekinig alfa è progettato per trattare, spesso c’è troppa IL-18, portando a un’eccessiva infiammazione[2]. Legandosi all’IL-18, il Tadekinig alfa aiuta a ridurre questa infiammazione e ad alleviare i sintomi.

Come Viene Somministrato il Tadekinig Alfa?

Il Tadekinig alfa viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle. I siti di iniezione vengono tipicamente alternati tra cosce, braccia e addome per minimizzare le reazioni nel sito di iniezione[2]. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della specifica condizione trattata e delle esigenze individuali del paziente.

Studi Clinici Attuali

Il Tadekinig alfa è attualmente oggetto di studio in diversi studi clinici:

  • Uno studio di Fase 3 per pazienti con NLRC4-MAS e deficit di XIAP[3].
  • Uno studio di estensione in aperto per monitorare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine in pazienti con mutazione NLRC4 e deficit di XIAP[1].
  • Uno studio pilota che valuta il suo uso come terapia di salvataggio per la sindrome da rilascio di citochine correlata alle cellule CAR-T e la sindrome simil-HLH[2].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, i ricercatori stanno monitorando attentamente la sicurezza del Tadekinig alfa. Le aree di attenzione comuni includono:

  • Eventi avversi (effetti collaterali)[3]
  • Cambiamenti nei risultati dell’esame fisico e nei segni vitali[3]
  • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio[3]
  • Sviluppo di anticorpi contro il farmaco (immunogenicità)[3]
  • Reazioni locali nel sito di iniezione[3]

È importante notare che poiché il Tadekinig alfa è ancora in fase di sperimentazione clinica, non tutti i potenziali effetti collaterali potrebbero essere noti. I pazienti che partecipano a questi studi sono attentamente monitorati da professionisti sanitari.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Tadekinig Alfa (r-hIL-18BP)
Meccanismo d’Azione Si lega e neutralizza l’IL-18, un mediatore chiave nelle condizioni infiammatorie sistemiche
Condizioni Studiate Mutazione NLRC4, deficienza di XIAP, CRS associata alla terapia con cellule CAR T
Somministrazione Iniezione sottocutanea, con rotazione del sito
Risultati Primari Prevenzione delle riacutizzazioni della malattia, sicurezza e tollerabilità
Risultati Secondari Miglioramento dei marcatori dell’infiammazione, dei sintomi clinici e della qualità della vita
Disegni dello Studio Estensione in aperto, sospensione randomizzata e studi pilota
Misurazioni Chiave CRP, livelli di ferritina, punteggio mAIDAI, eventi avversi

FAQ

  • Che cos’è Tadekinig Alfa? Tadekinig Alfa è una glicoproteina solubile che agisce come proteina legante l’interleuchina-18. È progettato per legare e neutralizzare l’IL-18, un mediatore chiave nelle condizioni infiammatorie sistemiche. Questo farmaco è in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di varie malattie autoinfiammatorie.
  • Per quali condizioni è in fase di studio Tadekinig Alfa? Tadekinig Alfa è in fase di studio per diverse condizioni, tra cui la mutazione NLRC4, la deficienza di XIAP e la sindrome da rilascio di citochine (CRS) associata alla terapia con cellule CAR T. Queste condizioni sono caratterizzate da un’eccessiva infiammazione e una disregolazione del sistema immunitario.
  • Come viene somministrato Tadekinig Alfa? Tadekinig Alfa viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. I siti di iniezione vengono tipicamente alternati tra la parte esterna delle cosce, delle braccia e vari quadranti della parete addominale anteriore per evitare reazioni nel sito di iniezione.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici che coinvolgono Tadekinig Alfa? Gli obiettivi principali di questi studi clinici sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Tadekinig Alfa nel trattamento delle condizioni autoinfiammatorie. I ricercatori sono particolarmente interessati alla sua capacità di prevenire le riacutizzazioni della malattia, migliorare i sintomi e ridurre i marcatori dell’infiammazione nei pazienti.
  • Ci sono effetti collaterali noti di Tadekinig Alfa? Mentre il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di studio, alcuni potenziali effetti collaterali monitorati includono reazioni nel sito di iniezione, immunogenicità (sviluppo di anticorpi contro il farmaco) e qualsiasi altro evento avverso che possa verificarsi durante il periodo di trattamento. Gli studi clinici sono progettati per valutare e segnalare attentamente qualsiasi effetto collaterale.

Sperimentazioni cliniche in corso su Tadekinig Alfa

  • Data di inizio: 2023-10-09

    Studio sull’uso di Tadekinig Alfa per pazienti con mutazione NLRC4 e carenza di XIAP

    Arruolamento concluso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su alcune malattie rare chiamate condizioni autoinfiammatorie monogeniche, che sono causate da mutazioni nei geni NLRC4 e XIAP. Queste condizioni possono portare a infiammazioni nel corpo che non sono causate da infezioni o altre malattie comuni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Tadekinig alfa, somministrato come soluzione per…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

Glossario

  • Tadekinig Alfa: Una glicoproteina solubile che agisce come proteina legante l'interleuchina-18, progettata per trattare condizioni autoinfiammatorie neutralizzando l'IL-18.
  • NLRC4 mutation: Una mutazione genetica che colpisce il gene NLRC4, che può portare a disturbi autoinfiammatori caratterizzati da febbre ricorrente e infiammazione.
  • XIAP deficiency: Un raro disturbo genetico causato da mutazioni nel gene XIAP, che porta a disfunzioni del sistema immunitario e aumentata suscettibilità a determinate infezioni.
  • Cytokine Release Syndrome (CRS): Una risposta infiammatoria sistemica che può verificarsi come effetto collaterale di alcune immunoterapie, in particolare della terapia con cellule CAR T.
  • CAR T cell therapy: Un tipo di immunoterapia in cui le cellule T del paziente vengono modificate per colpire e combattere le cellule tumorali in modo più efficace.
  • Interleukin-18 (IL-18): Una citochina pro-infiammatoria coinvolta nella risposta immunitaria e implicata in varie condizioni infiammatorie.
  • Autoinflammatory disease: Un gruppo di disturbi caratterizzati da infiammazione apparentemente non provocata dovuta ad anomalie del sistema immunitario innato.
  • Macrophage Activation Syndrome (MAS): Una grave complicanza di alcune malattie reumatiche, caratterizzata da eccessiva attivazione e proliferazione di cellule T e macrofagi.
  • C-reactive protein (CRP): Una proteina prodotta dal fegato in risposta all'infiammazione, utilizzata come marcatore dell'attività infiammatoria nel corpo.
  • Ferritin: Una proteina del sangue che immagazzina il ferro; livelli elevati possono indicare infiammazione o altre condizioni mediche.
  • Modified Autoinflammatory Disease Activity Index (mAIDAI): Uno strumento utilizzato per valutare l'attività della malattia nelle condizioni autoinfiammatorie, considerando vari parametri clinici e di laboratorio.
  • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione di farmaci mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
  • Immunogenicity: La capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria, che può talvolta portare alla produzione di anticorpi contro un farmaco.