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Valutazione di NS-863 in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare: studio di fase 2.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Pulmonary Arterial Hypertension, una condizione rara in cui la pressione nelle arterie dei polmoni è troppo alta, rendendo difficile la circolazione del sangue. Il farmaco in fase di valutazione è chiamato NS-863, una compressa da assumere per via orale, e viene confrontato con un placebo. Lo scopo è verificare se il nuovo farmaco può migliorare la salute dei pazienti rispetto al trattamento inattivo.

Nel periodo di circa 24 settimane i partecipanti assumono una compressa al giorno; alcuni ricevono NS-863, altri il placebo, senza sapere quale stanno prendendo. Vengono monitorati diversi aspetti: la pulmonary vascular resistance (una misura della resistenza al flusso sanguigno nei polmoni), la comparsa di adverse event, la distanza percorsa in 6 minuti (6-minute walk distance), la sensazione di mancanza di respiro secondo la scala di Borg dyspnea scale, e il livello di attività secondo la World Health Organization Functional Classification. Inoltre vengono eseguiti un echocardiogram per osservare il cuore, un questionario chiamato SYMPACT® per valutare i sintomi, e controlli di vital signs, physical examinations, electrocardiograms e clinical laboratory tests per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso e Consenso Informato

    Dopo l'ammissione nello studio, viene chiesto di firmare un modulo di consenso informato, che spiega lo scopo della ricerca, i possibili rischi e i benefici.

    Viene fornita una descrizione chiara del ruolo di NS‑863 e del placebo, specificando che non sarà possibile sapere a priori a quale gruppo si appartiene.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni Iniziali

    Vengono effettuati esami di base, inclusi segni vitali, esami del sangue, elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) e un ecocardiogramma per valutare la funzione cardiaca.

    Si misura la pressione arteriosa polmonare e la resistenza vascolare polmonare (PVR) per confermare la presenza di Pulmonary Arterial Hypertension (PAH).

    Viene registrata la distanza percorsa in 6 minuti (6‑minute walk distance) e la scala di dispnea di Borg per stabilire una linea di partenza.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione e Assegnazione al Trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: NS‑863 o placebo, senza conoscere la propria assegnazione (studio doppio cieco).

    L'assegnazione è gestita da personale di studio per garantire l'imparzialità.

  4. Passaggio 4

    Inizio della Terapia con NS‑863 o Placebo

    Il primo giorno di trattamento viene consegnata una confezione di compresse filmate da 232 mg da assumere per via orale.

    Il paziente riceve istruzioni su come ingerire la compressa con un bicchiere d'acqua, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione Quotidiana del Farmaco

    La compressa deve essere assunta una volta al giorno per un periodo di circa 24 settimane, salvo indicazione contraria del medico di studio.

    Se il paziente è assegnato al placebo, la procedura di assunzione è identica.

  6. Passaggio 6

    Visite di Controllo e Valutazioni Periodiche

    Durante le 24 settimane di trattamento, il paziente partecipa a visite di follow‑up ogni quattro settimane.

    Alle visite vengono nuovamente misurati segni vitali, esami di laboratorio, ECG e ecocardiogramma.

    Vengono valutati nuovamente la PVR, la distanza percorsa in 6 minuti, la scala di Borg, la classificazione funzionale dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO FC) e il questionario SYMPACT® per monitorare i sintomi della PAH.

    Qualsiasi evento avverso (AE) viene registrato e comunicato al team di studio.

  7. Passaggio 7

    Fine del Trattamento e Valutazione Finale

    Al termine delle circa 24 settimane, il paziente effettua una visita finale in cui vengono ripetute tutte le valutazioni di sicurezza ed efficacia.

    I dati raccolti includono il numero di AE occorsi, le variazioni della PVR e gli altri parametri di efficacia descritti negli obiettivi dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Consenso informato scritto: devi essere in grado di leggere, capire e firmare un documento che spiega lo studio.
  • Età compresa tra 18 e 75 anni (in Corea del Sud tra 19 e 75 anni); devi essere un adulto di sesso maschile o femminile.
  • Diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) di gruppo 1 confermata da una cateterizzazione cardiaca destra (RHC) effettuata al momento dello screening, includendo le forme idiopatica, ereditaria, legata a farmaci o tossine, associata a malattie del tessuto connettivo o a difetti cardiaci congeniti con riparazione chirurgica avvenuta almeno 6 mesi fa.
  • Essere classificato nella classe funzionale WHO II, III o IV mentre si è in terapia di base stabile, cioè con farmaci già in uso senza cambiamenti recenti.
  • Avere risultati recenti (entro 35 giorni) della RHC che mostrino: resistenza vascolare polmonare (PVR) superiore a 5 Wood units (WU); pressione di incavo (PAWP) o pressione diastolica del ventricolo sinistro (LVEDP) pari o inferiore a 15 mm Hg; pressione arteriosa polmonare media (mPAP) superiore a 20 mm Hg. Questi valori indicano la gravità della pressione nei polmoni.
  • Camminare tra 100 e 500 metri nel test di cammino di sei minuti (6MWD), eseguito due volte con almeno 4 ore di differenza e con risultati che differiscono meno del 15 % tra loro.
  • Essere in grado di partecipare alle visite programmate dello studio e di seguire le istruzioni del medico investigatore.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Diagnosi attuale di alcuni sottotipi di PAH del Gruppo 1: PAH legata a infezione da HIV, ipertensione portale, schistosomiasi, coinvolgimento venoso o capillare, sindrome di Eisenmenger o presenza di shunt (collegamenti anomali) tra circolazione sistemica e polmonare.
  • Ematuria (sangue nelle urine) superiore a 5 globuli rossi per campo ad alta potenza, oppure proteinuria (proteine nelle urine) con rapporto albumina‑creatinina >150 mg/g o rapporto proteina‑creatinina >400 mg/g.
  • Malattie o sintomi che impediscono di svolgere il test di camminata di 6 minuti (6MWT), come problemi vascolari periferici, disturbi muscoloscheletrici o obesità.
  • Expectativa di vita inferiore a un anno.
  • Essere incinta, allattare o avere intenzione di rimanere incinta durante lo studio.
  • Uso di terapia con doppio inibitore delle piastrine (due farmaci che impediscono la coagulazione del sangue).
  • Grave anomalia medica o di laboratorio, ad esempio storia di emorragia intracranica, sanguinamenti negli ultimi 6 mesi, conteggio neutrofili < 1 × 10⁹/L o conta piastrinica < 50 × 10⁹/L al momento dello screening.
  • Positività al test per HIV.
  • Epatite attiva da virus dell'epatite B o C.
  • Incapacità o rifiuto di seguire le istruzioni del protocollo dello studio.
  • Altre malattie o condizioni mediche che, secondo il medico, possono aumentare il rischio o influenzare i risultati dello studio o la capacità di completarlo.
  • Inizio di riabilitazione polmonare o cardiaca entro 12 settimane prima del primo test.
  • Presenza di 3 o più fattori di rischio per malattia o disfunzione del ventricolo sinistro: indice di massa corporea (BMI) ≥30 kg/m², ipertensione essenziale, diabete mellito (di qualsiasi tipo) o evidenza di malattia coronarica significativa (ad esempio infarto, intervento coronarico pereniale, stenosi > 50 % di un vaso coronarico, test da sforzo positivo, chirurgia coronarica o angina stabile/instabile).
  • Diagnosi di ipressione polmonare (PH) dei gruppi 2, 3, 4 o 5 della classificazione.
  • Malattia polmonare ostruttiva moderata o grave (rapporto FEV1/FVC < 0,6) o malattia polmonare restrittiva (capacità polmonare totale < 70 % del valore previsto o capacità di diffusione del monossido di carbonio < 45 %) durante lo screening.
  • Storia di abuso significativo di droghe o alcol negli ultimi 6 mesi.
  • Storia di calcoli renali (calcoli urinari).
  • Storia di danno renale acuto entro le 12 settimane precedenti lo screening.
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Farmaci in studio

NS-863 è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Nello studio viene valutato per capire se può migliorare la salute delle persone con ipertensione arteriosa polmonare, una condizione in cui la pressione nei vasi sanguigni dei polmoni è troppo alta. Il farmaco viene testato per vedere se riduce la resistenza vascolare polmonare, cioè la difficoltà con cui il sangue scorre nei polmoni, e per verificare che sia sicuro, monitorando gli eventuali effetti indesiderati che possono comparire durante il trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

NS-863 - è una compressa rivestita da assumere per via orale, dosata a 232 mg per compressa. Attualmente è una sostanza in fase di sperimentazione clinica (fase 2) e non è ancora approvata per uso generale. È studiata principalmente per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare, una condizione rara che aumenta la pressione nei vasi dei polmoni. Agisce rilassando le pareti dei vasi polmonari, riducendo la resistenza al flusso sanguigno, e rientra nella classe dei vasodilatatori utilizzati per le malattie respiratorie.

Malattie studiate

Ipertensione arteriosa polmonare - è una condizione caratterizzata da un aumento della pressione nel circolo arterioso dei polmoni, dovuto al restringimento o all'ostruzione dei vasi sanguigni polmonari. Questo aumento di pressione costringe il cuore destro a lavorare più intensamente per pompare il sangue verso i polmoni. Con il tempo, la resistenza vascolare può peggiorare, riducendo il flusso sanguigno e provocando affaticamento e difficoltà respiratorie durante l’attività. La malattia può evolvere gradualmente da forme lievi a forme più avanzate, con un progressivo peggioramento dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-525114-38-00Codice del protocolloNS863A-P2-01Partecipanti previsti114 personePromotoreNs Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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