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Studio sull'efficacia e la sicurezza di IKT-001 in adulti con ipertensione arteriosa polmonare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda l'ipertensione arteriosa polmonare, una malattia rara che colpisce le arterie che portano il sangue dai polmoni al cuore, rendendo difficile la circolazione. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale IkT-001 rispetto al placebo, somministrato insieme alle terapie standard già in uso per questa condizione.

Il trattamento viene somministrato tramite un compresso rivestito per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco in esame o un placebo. La ricerca è strutturata in due fasi che permettono di monitorare i cambiamenti nel tempo rispetto alle condizioni iniziali dei pazienti.

Verranno osservati diversi parametri, tra cui la resistenza vascolare polmonare, ovvero la difficoltà che il sangue incontra nel passare attraverso i vasi dei polmoni, e la distanza percorsa nel test del cammino di sei minuti, un esame che misura la capacità di movimento e resistenza fisica. Vengono inoltre monitorati livelli di sostanze nel sangue come il NT-proBNP, un indicatore utilizzato per valutare la salute del cuore, e la capacità generale di svolgere le attività quotidiane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'adesione allo studio per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare, una condizione che riguarda la pressione nei polmoni, comporta l'assunzione di un farmaco sperimentale chiamato ikt-001pro o di un placebo, ovvero una sostanza senza effetto terapeutico che ha lo stesso aspetto del farmaco reale.

    La somministrazione avviene tramite l'assunzione orale di compresse rivestite.

  2. Passaggio 2

    Fase a

    Durante la fase a, l'obiettivo è monitorare i cambiamenti nella resistenza vascolare polmonare, che rappresenta la resistenza al flusso sanguigno nei polmoni, e nella distanza percorsa in 6 minuti, che misura la capacità fisica attraverso una camminata.

  3. Passaggio 3

    Fase B

    La fase B prevede la valutazione della distanza percorsa in 6 minuti e della resistenza vascolare polmonare al raggiungimento della settimana 24.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Alla settimana 24, vengono analizzati diversi parametri clinici, tra cui la concentrazione di NT-probnp, un indicatore presente nel sangue per lo stato del cuore, e la classe funzionale WHO, che indica il livello di limitazione nelle attività quotidiane.

    Vengono inoltre valutati la qualità della vita correlata alla salute e i punteggi di rischio per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere in grado di fornire un consenso informato firmato, il che significa dare il proprio permesso ufficiale dopo aver compreso tutte le informazioni e accettare le regole dello studio.
  • Avere un valore di NT-proBNP superiore a 300 ng/L; l'NT-proBNP è una sostanza presente nel sangue che viene misurata per capire come sta funzionando il cuore.
  • Gli uomini con una partner in gravidanza o una partner in età fertile devono accettare di usare il preservativo dall'inizio del trattamento fino a 7 giorni dopo l'ultima dose.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace, non donare ovociti (le cellule che permettono la gravidanza) e avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare.
  • Avere una diagnosi confermata di Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) di Gruppo 1, una condizione in cui la pressione nelle arterie che portano il sangue ai polmoni è troppo alta.
  • Avere un'età compresa tra i 18 e i 75 anni al momento della firma del consenso.
  • Avere un Indice di Massa Corporea (BMI) compreso tra 18,5 e 35,0, che è un valore calcolato per capire se il peso è adeguato rispetto all'altezza.
  • Presentare risultati specifici derivanti da un cateterismo cardiaco destro (una procedura che usa un tubicino sottile per misurare le pressioni nel cuore), tra cui una resistenza vascolare polmonare (PVR) elevata, una pressione nei polmoni e nel cuore sinistro entro certi limiti.
  • Assumere dosaggi stabili di terapie abituali per l'ipertensione polmonare (fino a un massimo di 3 medicinali specifici) da almeno 90 giorni, ma non utilizzare il farmaco chiamato sotatercept.
  • Essere in grado di completare il test del cammino in 6 minuti, una prova che misura quanto si riesce a camminare in un tempo stabilito per valutare la resistenza fisica.
  • Raggiungere una distanza percorsa nel test del cammino compresa tra 100 e 475 metri, con due misurazioni molto simili tra loro effettuate durante la fase di selezione.

Chi non può partecipare allo studio?

34 criteri

  • La diagnosi di altre forme di ipertensione polmonare (pressione alta nelle arterie dei polmoni) che non siano del Gruppo 1.
  • Presenza di apnea ostruttiva del sonno (interruzioni del respiro durante il sonno) che non sia stata trattata correttamente.
  • Infezione da Epatite B o Epatite C (malattie del fegato causate da virus).
  • Sottotipi specifici di ipertensione polmonare legati a problemi del fegato (ipertensione portale), alla schistosomiasi (una malattia causata da parassiti) o alla malattia veno-occlusiva polmonare (un problema delle vene dei polmoni).
  • Presenza di disturbi del sangue, come l'emofilia o la piastrinopenia (basso numero di piastrine, che aiutano la coagulazione), o una storia di sanguinamenti importanti che hanno richiesto interventi medici come una trasfusione.
  • Assunzione di determinati farmaci, tra cui induttori o inibitori del CYP3A (sostanze che alterano il modo in cui il corpo elabora i farmaci), anticoagulanti (farmaci che fluidificano il sangue) o il farmaco sotatercept.
  • Inizio di un programma di riabilitazione cardiopolmonare (esercizio fisico guidato per cuore e polmoni) nei 90 giorni precedenti o durante lo studio.
  • Storia di atrial septostomy (una procedura per creare un foro nel setto tra le camere del cuore) avvenuta negli ultimi 180 giorni.
  • Partecipazione attuale ad altri studi clinici con farmaci sperimentali.
  • Essere stati precedentemente inclusi in questo o in altri studi che utilizzano il farmaco IKT-001.
  • Qualsiasi altro motivo medico o sociale che, secondo il medico, impedisca di completare lo studio.
  • Problemi ai polmoni rilevati tramite test della funzione polmonare, come una capacità vitale forzata (FVC) troppo bassa (che indica un volume d'aria ridotto nei polmoni) o la presenza di malattia polmonare interstiziale (infiammazione del tessuto polmonare).
  • Valori alterati degli esami del sangue, come livelli troppo alti di enzimi del fegato (ALT o AST) o della bilirubina, o livelli troppo bassi di globuli bianchi (ANC), emoglobina, ematocrito o piastrine.
  • Funzione renale ridotta, misurata attraverso il valore di eGFR (che indica quanto bene i reni filtrano il sangue).
  • Stato di gravidanza, allattamento o intenzioni di rimanere incinta durante lo studio.
  • Storia di trapianto di organi solidi o di cellule staminali.
  • Uso di sostanze come la metanfetamina o la cocaina negli ultimi 24 mesi.
  • Interventi chirurgici programmati che richiedano di sospendere il farmaco o che interferiscano con le valutazioni dello studio.
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni (tranne alcuni tipi molto specifici e controllati).
  • Diabete non controllato, misurato tramite il valore dell'emoglobina glicata (HbA1c).
  • Problemi di pressione sanguigna, come pressione troppo alta (ipertensione), pressione troppo bassa (ipotensione) o episodi di sincope (perdita improvvisa di coscienza).
  • Storia di malattie del muscolo cardiaco, come la cardiomiopatia.
  • Alterazioni dell'elettrocardiogramma (ECG), in particolare l'allungamento dell'intervallo QTcF (un parametro che misura il tempo elettrico del battito cardiaco).
  • Evidenza di una ridotta capacità di pompaggio del cuore, misurata tramite frazione di eiezione (LVEF) o problemi di rilassamento del cuore durante l'ecocardiogramma (un'ecografia del cuore).
  • Storia personale o familiare di sindrome del QT lungo o di morte cardiaca improvvisa.
  • Presenza di dispositivi impiantati per il monitoraggio del cuore, come il CardioMEMS.
  • Malattie degli occhi significative, come l'edema maculare (accumulo di liquido nella retina), il glaucoma (pressione alta nell'occhio) o la neuropatia ottica (danno al nervo ottico).
  • Allergia o ipersensibilità a IKT-001 o ai suoi componenti (escipienti).
  • Storia di fibrillazione atriale o flutter atriale (ritmi cardiaci irregolari).
  • Storia di ictus (accidente cerebrovascolare), emorragia intracranica o ematoma subdurale (accumulo di sangue nel cranio), o traumi alla testa negli ultimi 3 mesi.
  • Eventi legati a malattie delle arterie coronarie, come un infarto del miocardio (attacco di cuore) o interventi chirurgici al cuore, negli ultimi 6 mesi.
  • Scompenso cardiaco destro acuto (una condizione in cui il lato destro del cuore non pompa bene il sangue) nei 30 giorni precedenti lo studio.
  • Altre malattie cardiache significative, come problemi alle valvole cardiache o malattie cardiache ischemiche.
  • Storia di pneumonectomia (intervento chirurgico per rimuovere un polmone).
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Farmaci in studio

IkT-001Pro è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Il suo scopo in questo studio è quello di valutare se possa essere efficace e sicuro nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare, agendo in aggiunta alle terapie che i pazienti stanno già seguendo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • IkT-001Pro

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compressa rivestita. È una sostanza in fase di studio clinico progettata per trattare l'ipertensione arteriosa polmonare, una condizione che aumenta la pressione nelle arterie dei polmoni. A livello molecolare, agisce bloccando specifici segnali chimici che causano il restringimento dei vasi sanguigni, aiutando così a migliorare il flusso del sangue. Appartiene alla classe dei farmaci sperimentali mirati a migliorare la funzione cardiovascolare.

  • Placebo

    Questo prodotto viene somministrato per via orale in forma di compressa per simulare il trattamento attivo durante lo studio. Non contiene alcun principio attivo e non ha un effetto terapeutico diretto sulle malattie. Viene utilizzato nella ricerca scientifica come termine di confronto per verificare se il farmaco in esame funzioni realmente. È classificato come una sostanza inerte utilizzata esclusivamente per scopi di controllo sperimentale.

Malattie studiate

Ipertensione arteriosa polmonare - Questa condizione si verifica quando le arterie che collegano il cuore ai polmoni si restringono o si bloccano. Questo restringimento aumenta la pressione all'interno di tali vasi sanguigni. Di conseguenza, il cuore deve lavorare con maggiore intensità per pompare il sangue attraverso i polmoni. Con il passare del tempo, le pareti delle arterie possono ispessirsi ulteriormente a causa della pressione elevata. Questo processo può portare a una riduzione graduale del flusso sanguigno in tutto il corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-520218-23-00Codice del protocolloIKT-001-201Partecipanti previsti508 personePromotoreInhibikase Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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