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Studio sull'uso di sonidegib per il carcinoma basocellulare localmente avanzato in pazienti con risposta completa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il carcinoma basocellulare localmente avanzato, una forma di cancro della pelle che può essere difficile da trattare con la chirurgia. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato sonidegib, disponibile in capsule rigide da 200 mg, noto anche con il nome commerciale Odomzo. Questo farmaco agisce bloccando una via di segnalazione cellulare chiamata Hedgehog, che è spesso attiva in questo tipo di cancro. L'obiettivo dello studio è valutare come i pazienti rispondono a un regime di trattamento personalizzato con sonidegib, dopo aver già ottenuto una risposta completa con un altro inibitore della via Hedgehog.

Durante lo studio, i partecipanti che hanno già mostrato una risposta completa al trattamento precedente continueranno a prendere sonidegib seguendo un programma specifico. Questo programma può prevedere periodi di assunzione del farmaco alternati a periodi di pausa. Lo studio mira a capire quanto bene i pazienti riescono a seguire questo regime e se riescono a mantenere i risultati ottenuti nel tempo. Inoltre, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e l'impatto del trattamento sulla qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio si propone di osservare i pazienti per un periodo di tempo prolungato, fino a due anni, per valutare la durata della risposta al trattamento e la sicurezza del regime personalizzato di sonidegib. I risultati aiuteranno a determinare se questo approccio può essere un'opzione efficace per gestire il carcinoma basocellulare localmente avanzato in pazienti che hanno già risposto positivamente a trattamenti simili in passato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione di Odomzo 200 mg, capsule rigide contenenti il principio attivo sonidegib.

    Le capsule devono essere assunte per via orale secondo uno dei due schemi di somministrazione: schema 1 prevede 14 giorni di trattamento seguiti da 14 giorni di pausa, mentre schema 2 prevede 7 giorni di trattamento seguiti da 21 giorni di pausa.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al farmaco e la sicurezza del trattamento.

    Le immagini dermoscopiche dell'area della lesione verranno acquisite utilizzando un videodermatoscopio per descrivere i cambiamenti durante il periodo di trattamento e correlare con la risposta al farmaco.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita verrà misurata mensilmente utilizzando le scale di valutazione dei sintomi di Edmonton (ESAS).

    I punteggi della qualità della vita per ciascun dominio e la qualità della vita complessiva verranno descritti e analizzati.

  4. Passaggio 4

    Analisi traslazionale

    Verranno effettuate analisi delle caratteristiche delle mutazioni nei geni del percorso Hedgehog del carcinoma basocellulare (BCC) prima e dopo il trattamento.

    Verrà valutato anche il microambiente nei BCC non trattati e pre-trattati.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento con sonidegib continuerà fino a 12 mesi dopo l'arruolamento nello studio, con l'obiettivo di mantenere il trattamento personalizzato.

    La proporzione di pazienti che mantengono il trattamento 2 anni dopo aver raggiunto una risposta completa (CR) verrà valutata.

Chi può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Consenso informato scritto e firmato, incluso il consenso a fotografie delle lesioni.
  • Per le donne in età fertile, è richiesto un test di gravidanza negativo entro 7 giorni dall'inizio della terapia.
  • Il partecipante deve accettare di non allattare durante lo studio e per 20 mesi dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Per i pazienti maschi con partner femminili in età fertile, accordo di usare un preservativo, anche dopo una vasectomia, durante i rapporti sessuali mentre si è trattati con sonidegib, e per 6 mesi dopo l'ultima dose ricevuta.
  • Accordo a non donare sangue o prodotti ematici durante lo studio e per almeno 20 mesi dopo l'ultima dose ricevuta.
  • Per i pazienti maschi, accordo a non donare sperma durante il trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose ricevuta.
  • Età di almeno 18 anni.
  • Conferma istologica di una lesione di carcinoma basocellulare (BCC) localmente avanzato.
  • Pazienti con BCC già in trattamento con inibitore di Hedgehog per:
    • BCC che è ricomparso nello stesso luogo dopo tre o più interventi chirurgici e/o la resezione curativa è considerata improbabile
    • BCC multifocale o tumori estesi con aree sanguinanti o infette
    • Prevista morbilità sostanziale e/o deformità dall'intervento chirurgico (ad esempio, rimozione di tutta o parte di una struttura facciale, come naso, orecchio, palpebra, occhio; o necessità di amputazione di un arto)
    • Molteplici BCC non trattabili chirurgicamente per ragioni oncologiche o cliniche
    • Paziente che ha mostrato una risposta completa (CR) all'inibitore di Hedgehog nei 3 mesi precedenti lo screening. Nel BCC, ogni sforzo dovrebbe essere fatto per ottenere la conferma istologica della CR, principalmente in caso di dubbio, eseguendo diverse biopsie nei siti dove era presente la malattia. La CR deve essere stata confermata da 2 esami radiologici consecutivi e da esami visivi e dermoscopici.
    • Stato di performance secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) da 0 a 2. Questo è un modo per valutare quanto bene un paziente può svolgere le attività quotidiane.
    • Capacità ematopoietica adeguata, definita come:
      • Emoglobina superiore a 8,5 g/dl
      • Conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) di almeno 1000/mmc
      • Conteggio delle piastrine di almeno 75.000/mmc
      • Funzione epatica e renale adeguata, definita come:
        • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) fino a 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
        • Bilirubina totale fino a 1,5 volte ULN o entro 3 volte ULN per i pazienti con sindrome di Gilbert documentata
        • Clearance della creatinina sierica calcolata (CrCl) di almeno 30 mL/min
        • Per le donne in età fertile, è richiesto un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell'inizio della somministrazione.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno ottenuto una risposta completa (CR) con un inibitore della via di segnalazione Hedgehog. Gli inibitori della via di segnalazione Hedgehog sono farmaci che bloccano un percorso specifico nel corpo che può influenzare la crescita delle cellule tumorali.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire il regime personalizzato di sonidegib. Sonidegib è un farmaco usato per trattare alcuni tipi di cancro della pelle.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. I gruppi vulnerabili sono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Sonidegib: Questo farmaco è utilizzato per trattare il carcinoma basocellulare localmente avanzato. Agisce inibendo una via di segnalazione cellulare chiamata Hedgehog, che è spesso attiva in questo tipo di cancro. L'obiettivo del trattamento con sonidegib è ridurre la crescita del tumore e migliorare la risposta al trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Sonidegib – Sonidegib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento del carcinoma basocellulare localmente avanzato. Attualmente è oggetto di studi clinici per migliorare la compliance e il tempo di trattamento nei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa. Il farmaco agisce inibendo la via di segnalazione Hedgehog, che è spesso attiva in questo tipo di tumore. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della via Hedgehog, ed è riconosciuto nella letteratura medica come un'opzione terapeutica per specifici tipi di cancro della pelle.

Malattie studiate

Carcinoma basocellulare localmente avanzato – È un tipo di cancro della pelle che si sviluppa nelle cellule basali, che si trovano nello strato più profondo dell'epidermide. Questo carcinoma tende a crescere lentamente e raramente si diffonde ad altre parti del corpo, ma può diventare localmente invasivo se non trattato. Si manifesta spesso come una lesione cutanea che può essere di colore rosa, rosso o marrone, e può sanguinare o formare croste. Con il tempo, la lesione può ingrandirsi e penetrare nei tessuti circostanti, causando danni significativi. È più comune nelle aree della pelle esposte al sole, come il viso e il collo. La diagnosi precoce è importante per prevenire complicazioni dovute alla crescita locale del tumore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516797-29-00Partecipanti previsti21 personePromotoreFondazione GONO Plus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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