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Studio sull'uso di Risedronato per la cardiomiopatia dilatativa nei pazienti con alterazione della Troponina T dovuta a delezione K210

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La cardiomiopatia dilatativa è una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco si indebolisce e si allarga, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Questo studio si concentra su una forma specifica di cardiomiopatia dilatativa causata da una mutazione nel gene della Troponina T, nota come delezione K210. La troponina T è una proteina importante per la contrazione del muscolo cardiaco.

Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Risedronato, somministrato in compresse rivestite da 10 mg al giorno. Il Risedronato è comunemente usato per trattare altre condizioni, ma in questo studio si vuole capire se può migliorare la funzione del cuore nei pazienti con questa specifica mutazione genetica. L'obiettivo principale è osservare se il trattamento con Risedronato porta a un cambiamento nella funzione del ventricolo sinistro del cuore, misurato tramite un esame chiamato ecocardiogramma.

Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un periodo di 6 mesi, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione cardiaca e la capacità funzionale, anche attraverso un test da sforzo. I risultati aiuteranno a capire se il Risedronato può essere un'opzione di trattamento efficace per le persone con questa forma di cardiomiopatia dilatativa. Un gruppo di partecipanti riceverà il farmaco, mentre un altro gruppo potrebbe ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di risedronato sodico, un farmaco in compresse rivestite con film, noto come Actonel 5 mg.

    Il farmaco viene assunto per via orale.

  2. Passaggio 2

    Dosaggio e frequenza

    La dose giornaliera di risedronato è di 10 mg.

    Il farmaco deve essere assunto ogni giorno.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Il trattamento con risedronato continua per un periodo di 6 mesi.

    Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della funzione ventricolare sinistra

    La funzione del ventricolo sinistro verrà valutata tramite un'ecocardiografia.

    Questa valutazione avverrà alla fine del periodo di 6 mesi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della capacità funzionale

    La capacità funzionale sarà misurata attraverso un test da sforzo con consumo di ossigeno.

    Anche questa valutazione avverrà alla fine dei 6 mesi di trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere maggiori di 18 anni.
  • Avere una cardiomiopatia dilatativa causata da una mutazione chiamata delezione K210 nel gene Troponina T. La cardiomiopatia dilatativa è una condizione in cui il cuore diventa più grande e non pompa il sangue come dovrebbe.
  • Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) pari o inferiore al 50%. La frazione di eiezione è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Aver dato il consenso informato scritto. Questo significa che il paziente ha letto e compreso le informazioni sullo studio e ha accettato di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia dilatativa. Questa è una condizione in cui il cuore diventa più grande e non pompa il sangue come dovrebbe.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la mutazione genetica specifica chiamata delezione K210 nel gene Troponina T. Questa è una modifica nel DNA che può influenzare il funzionamento del cuore.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con particolari necessità di protezione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Risedronato è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per trattare la cardiomiopatia dilatativa causata da un'alterazione della Troponina T dovuta alla delezione K210. L'obiettivo è vedere se l'assunzione di Risedronato può influenzare la funzione del ventricolo sinistro del cuore, che viene misurata tramite un ecocardiogramma.

Che cosa si sa già del trattamento

Risedronato – Risedronato è un farmaco somministrato per via orale, solitamente in compresse. Attualmente è in fase di studio per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa causata da una mutazione nel gene della Troponina T. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della funzione ventricolare sinistra nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge l'inibizione del riassorbimento osseo, ma nel contesto di questo studio, si sta esplorando il suo potenziale effetto sul cuore. Appartiene alla classe farmacologica dei bisfosfonati.

Malattie studiate

Cardiomiopatia dilatativa – È una malattia del muscolo cardiaco caratterizzata dall'allargamento e dall'indebolimento del ventricolo sinistro, che è la principale camera di pompaggio del cuore. Questo allargamento riduce la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale della funzione cardiaca. La cardiomiopatia dilatativa può essere causata da fattori genetici, infezioni virali o altre condizioni mediche. In alcuni casi, la malattia può essere associata a mutazioni genetiche specifiche, come la mutazione di delezione K210 nel gene della Troponina T.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-509431-29-00Codice del protocolloIMIB-TRISMD-2023-02Partecipanti previsti5 personePromotoreFundacion Para La Formacion E Investigacion Sanitaria De La Region De Murcia

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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