Ab-1002

Ab-1002

Un trial clinico rivoluzionario è in corso per valutare il potenziale di AB-1002, una terapia genica innovativa per pazienti con insufficienza cardiaca non ischemica. Questo studio di Fase 2 mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di AB-1002 quando somministrato mediante infusione intracoronarica. Lo studio si concentra su adulti con sintomi di insufficienza cardiaca di Classe III secondo la New York Heart Association (NYHA), offrendo speranza per un miglioramento della funzione cardiaca e della qualità della vita.

Cos’è AB-1002?

AB-1002, noto anche come NAN-101, è un trattamento sperimentale di terapia genica attualmente in fase di studio per pazienti con un tipo specifico di insufficienza cardiaca^[1]. La terapia genica è un approccio medico che prevede l’introduzione di materiale genetico nelle cellule di una persona per trattare o prevenire una malattia. In questo caso, AB-1002 è in fase di sviluppo per aiutare i pazienti con insufficienza cardiaca, mirando a determinati processi nelle cellule cardiache.

Quale Condizione Tratta AB-1002?

AB-1002 è in fase di studio per il trattamento della cardiomiopatia non ischemica in pazienti con insufficienza cardiaca di classe III secondo la New York Heart Association (NYHA)^[1]. Vediamo cosa significa:

Cardiomiopatia non ischemica: È un tipo di malattia del muscolo cardiaco non causata da arterie ostruite o ristrette. Può essere dovuta a fattori come genetica, infezioni o determinati farmaci.
Insufficienza cardiaca di classe III NYHA: Questa classificazione indica che i pazienti hanno significative limitazioni nell’attività fisica. Sono a loro agio a riposo, ma un’attività meno che ordinaria causa affaticamento, palpitazioni o mancanza di respiro.

Come Funziona AB-1002?

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, il titolo dello studio suggerisce che AB-1002 funzioni attraverso l’inibizione delle fosfatasi^[1]. Le fosfatasi sono enzimi che svolgono un ruolo in vari processi cellulari. Inibendo certe fosfatasi, AB-1002 potrebbe aiutare a migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con insufficienza cardiaca.

Studio Clinico Attuale

AB-1002 è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase 2. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di AB-1002 nel trattamento di pazienti con insufficienza cardiaca non ischemica di classe III NYHA^[1]. Ecco alcuni punti chiave dello studio:

È uno studio adattivo, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato e multicentrico. Ciò significa che il disegno dello studio può essere modificato in base ai primi risultati, né i pazienti né i medici sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo, e i pazienti sono assegnati casualmente a diversi gruppi.
Il trattamento prevede una singola dose di AB-1002 somministrata attraverso un’infusione anterograda intracoronarica. Ciò significa che il farmaco viene somministrato direttamente nelle arterie coronarie che forniscono sangue al cuore.
Lo studio includerà pazienti maschi e femmine di età superiore ai 18 anni.
Lo studio durerà 52 settimane dopo la somministrazione, con ulteriori 4 anni di follow-up a lungo termine, per un totale di 5 anni^[1].

Gruppi di Trattamento

Lo studio clinico coinvolge tre gruppi di trattamento^[1]:

Gruppo a basso dosaggio: I pazienti ricevono 3,25E13 genomi virali (vg) di AB-1002
Gruppo ad alto dosaggio: I pazienti ricevono 6,5E13 vg di AB-1002
Gruppo placebo: I pazienti ricevono un placebo (una sostanza inattiva)

I pazienti sono assegnati casualmente a uno di questi gruppi in proporzioni uguali (rapporto 1:1:1). Lo studio mira a includere 30-50 pazienti in ciascun gruppo, per un totale di 90-150 partecipanti^[1].

Quali Risultati Vengono Misurati?

Lo studio clinico sta misurando diversi risultati importanti per determinare se AB-1002 è efficace e sicuro^[1]. Questi includono:

Morte correlata a cause cardiovascolari: Misura se il trattamento riduce i decessi causati da problemi cardiaci.
Cambiamento nella classificazione NYHA: Valuta se i sintomi di insufficienza cardiaca dei pazienti migliorano.
Cambiamento nella Frazione di Eiezione Ventricolare Sinistra (LVEF): Misura quanto bene il cuore sta pompando il sangue.
Cambiamento nel Picco di Consumo di Ossigeno (VO2): Valuta quanto efficacemente il corpo utilizza l’ossigeno durante l’esercizio, che può indicare la funzione cardiaca.
Cambiamento nella distanza del Test del Cammino dei Sei Minuti: Questo test misura quanto lontano un paziente può camminare in sei minuti, riflettendo la sua capacità di esercizio.
Ospedalizzazioni correlate all’insufficienza cardiaca: Monitora se il trattamento riduce il numero di volte in cui i pazienti devono essere ospedalizzati a causa dell’insufficienza cardiaca.

Potenziali Benefici di AB-1002

Sebbene sia importante notare che AB-1002 è ancora in fase sperimentale, i potenziali benefici in fase di studio includono^[1]:

Miglioramento della funzione cardiaca e della capacità di pompaggio
Riduzione dei sintomi di insufficienza cardiaca
Aumento della capacità di esercizio
Meno ospedalizzazioni legate all’insufficienza cardiaca
Potenziale riduzione del rischio di morte per cause cardiovascolari

Tuttavia, questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e la sicurezza e l’efficacia di AB-1002 non sono ancora state completamente stabilite. Lo studio clinico in corso mira a fornire maggiori informazioni su quanto bene funzioni questo nuovo trattamento per i pazienti con insufficienza cardiaca non ischemica di classe III NYHA.

Aspetto	Dettagli
Tipo di Studio	Studio di fase 2, adattivo, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, multicentrico
Farmaco	AB-1002 (conosciuto anche come NAN-101)
Somministrazione	Dose singola mediante infusione intracoronarica
Condizione Target	Insufficienza Cardiaca non ischemica di Classe III NYHA
Gruppi di Studio	3 gruppi: AB-1002 3.25E13vg, AB-1002 6.5E13vg, Placebo
Esiti Primari	Morte cardiovascolare, Classificazione NYHA, LVEF, Picco VO2, Test del cammino dei 6 minuti (6MWT)
Esiti Secondari	Ospedalizzazioni correlate all’insufficienza cardiaca
Durata dello Studio	Periodo iniziale di 52 settimane + 4 anni di follow-up a lungo termine

Studi clinici in corso su Ab-1002

Data di inizio: 2024-11-05

Studio sulla terapia genica AB-1002 somministrata per via intracoronarica in pazienti adulti con insufficienza cardiaca di classe III NYHA e cardiomiopatia non ischemica

Reclutamento in corso
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Questo studio clinico esamina una nuova terapia genica chiamata AB-1002 per il trattamento di pazienti adulti affetti da insufficienza cardiaca congestizia di classe III secondo la classificazione NYHA e cardiomiopatia non ischemica. La cardiomiopatia non ischemica è una condizione in cui il muscolo cardiaco è indebolito e non funziona correttamente, non a causa di problemi…
Malattie indagate:
- Cardiomiopatia dilatativa
Farmaci indagati:
- Ab-1002
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Glossario

Non-ischemic cardiomyopathy: Un tipo di malattia cardiaca in cui il muscolo cardiaco è indebolito e ingrossato, non a causa di arterie ostruite ma per altre cause come la genetica o le infezioni.
NYHA Class III: Una classificazione dei sintomi dell'insufficienza cardiaca in cui i pazienti sperimentano una limitazione evidente dell'attività fisica. Sono comodi a riposo, ma un'attività inferiore al normale causa affaticamento, palpitazioni o mancanza di respiro.
Intracoronary infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente nelle arterie coronarie che forniscono sangue al muscolo cardiaco.
Gene therapy: Una tecnica che utilizza i geni per trattare o prevenire le malattie. In questo caso, AB-1002 è un tipo di terapia genica per l'insufficienza cardiaca.
Placebo: Una sostanza senza effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo nel test di nuovi farmaci.
Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF): Una misurazione della quantità di sangue che il ventricolo sinistro pompa ad ogni contrazione. È un importante indicatore della funzione cardiaca.
Peak Oxygen Uptake (VO2): Il tasso massimo di consumo di ossigeno misurato durante l'esercizio, che riflette la forma cardiovascolare e la funzione cardiaca.
Six Minute Walk Test (6MWT): Un test che misura la distanza che un individuo può percorrere in 6 minuti, utilizzato per valutare la capacità funzionale nelle persone con condizioni cardiache.