Studio sulla terapia genica AB-1002 somministrata per via intracoronarica in pazienti adulti con insufficienza cardiaca di classe III NYHA e cardiomiopatia non ischemica
Questo studio clinico esamina una nuova terapia genica chiamata AB-1002 per il trattamento di pazienti adulti affetti da insufficienza cardiaca congestizia di classe III secondo la classificazione NYHA e cardiomiopatia non ischemica. La cardiomiopatia non ischemica è una condizione in cui il muscolo cardiaco è indebolito e non funziona correttamente, non a causa di problemi delle arterie coronarie.
Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola infusione di AB-1002 nelle arterie coronarie, confrontandola con un placebo. L’AB-1002 è un vettore speciale che trasporta materiale genetico progettato per migliorare la funzione cardiaca. Il farmaco viene somministrato attraverso una procedura chiamata infusione intracoronaria, che consiste nell’introdurre il medicinale direttamente nelle arterie che alimentano il cuore.
Durante lo studio, i pazienti verranno seguiti per 52 settimane dopo il trattamento. I medici monitoreranno diversi aspetti della salute cardiaca, tra cui la capacità di svolgere attività fisica, la funzione del cuore e la qualità della vita. Verranno effettuati vari esami, inclusi ecocardiogramma e test della capacità di camminare, per valutare come il trattamento influisce sulla salute del cuore.
1Valutazione iniziale
Dopo l’arruolamento nello studio, verrà effettuata una valutazione completa delle condizioni cardiache, inclusa un’ecocardiografia transtoracica per misurare la funzione cardiaca
Verrà eseguito un test del cammino di 6 minuti per valutare la capacità di esercizio fisico
Verranno effettuati esami del sangue per misurare i biomarcatori cardiaci
2Somministrazione del trattamento
Riceverai una singola infusione per via intracoronaria (direttamente nelle arterie del cuore) di AB-1002 o placebo
La procedura viene eseguita da un cardiologo interventista in ambiente ospedaliero
Durante la procedura verranno monitorate le funzioni vitali e l’elettrocardiogramma
3Periodo di osservazione
Il periodo di osservazione dura 52 settimane dopo il trattamento
Verranno effettuate visite di controllo alle settimane 4, 12, 24, 36 e 52
Durante le visite verranno valutati: classe NYHA (gravità dei sintomi dello scompenso cardiaco), ecocardiografia, test del cammino di 6 minuti
Verranno monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi
Verrà compilato un questionario sulla qualità della vita (KCCQ)
4Misure di sicurezza
È necessario utilizzare metodi contraccettivi di barriera per 6 mesi dopo il trattamento
Per le donne in età fertile: necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata dello studio
Per gli uomini: non è consentita la donazione di sperma per 6 mesi dopo il trattamento
Chi può partecipare allo studio?
Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato
Diagnosi di cardiomiopatia non ischemica cronica (una condizione che indebolisce il muscolo cardiaco non causata da problemi delle arterie coronarie)
Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) tra il 15% e il 35% verificata tramite ecocardiografia
Capacità di camminare per almeno 50 metri durante il test del cammino dei 6 minuti
Insufficienza cardiaca stabile di classe III NYHA (limitazione marcata dell’attività fisica) da almeno 4 settimane sotto terapia medica appropriata
Terapia farmacologica stabile da almeno 90 giorni con farmaci specifici per l’insufficienza cardiaca
Se presente un defibrillatore cardiaco impiantabile (ICD), deve essere stato impiantato da almeno 30 giorni
Per le donne in età fertile: utilizzo di un metodo contraccettivo efficace (dispositivo intrauterino, astinenza, sterilizzazione del partner o contraccettivi ormonali)
Per gli uomini in grado di procreare: accordo a non donare sperma per 6 mesi dopo il trattamento e utilizzo di metodi contraccettivi appropriati
Idoneità alla procedura di infusione intracoronaria secondo il giudizio del cardiologo interventista
I partecipanti sessualmente attivi devono utilizzare metodi contraccettivi di barriera per almeno 6 mesi dopo il trattamento
Chi non può partecipare allo studio?
Età inferiore ai 18 anni o superiore agli 80 anni
Presenza di cardiomiopatia ischemica (malattia cardiaca causata da problemi alle arterie coronarie)
Classificazione diversa da NYHA Classe III (limitazione marcata dell’attività fisica ma asintomatico a riposo)
Gravidanza o allattamento
Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
Presenza di malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca i tessuti sani)
Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
Presenza di infezioni attive o non controllate
Gravi disfunzioni di organi vitali come fegato o reni
Uso di farmaci immunosoppressori (medicinali che riducono le difese immunitarie)
Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
Dipendenza da alcol o droghe
Incapacità di fornire il consenso informato
Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?
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Nome del sito
Città
Paese
Stato
Bellvitge University Hospital
L'Hospitalet de Llobregat
Spagna
Hospital Universitario La Paz
Madrid
Spagna
Clinica Universidad De Navarra
città di Pamplona
Spagna
South West Hospital Ltd.
Sandanski
Bulgaria
Мultidisciplinary hospital for active treatment Saint George Pernik OOD
Pernik
Bulgaria
MHAT National Heart Hospital EAD
Bulgaria
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie
Lublino
Polonia
Narodowy Instytut Kardiologii Stefana Kardynala Wyszynskiego Panstwowy Instytut Badawczy
Varsavia
Polonia
1 Wojskowy Szpital Kliniczny Z Poliklinika samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej W Lublinie
Lublino
Polonia
Gornoslaskie Centrum Medyczne Im Prof. Leszka Gieca Sląskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach
Katowice
Polonia
Krakowski Szpital Specjalistyczny Im. Sw. Jana Pawla II
Cracovia
Polonia
Wojewodzki Szpital Zespolony Im.L.Rydygiera W Toruniu
AB-1002 è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite infusione intracoronaria (direttamente nelle arterie del cuore). Questo trattamento è studiato per aiutare i pazienti che soffrono di insufficienza cardiaca di classe III secondo la classificazione NYHA e cardiomiopatia non ischemica. Il farmaco viene somministrato in una singola infusione attraverso le arterie coronarie, con l’obiettivo di migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con questa condizione.
Il trattamento viene confrontato con un placebo per valutarne l’efficacia e la sicurezza. L’infusione viene effettuata in modo anterogrado, che significa che il farmaco viene somministrato nella direzione del flusso sanguigno normale attraverso le arterie coronarie.
Cardiomiopatia non ischemica – Una malattia del muscolo cardiaco che indebolisce la capacità del cuore di pompare sangue efficacemente. Si sviluppa senza essere causata da malattie delle arterie coronarie o da precedenti attacchi cardiaci. Il muscolo cardiaco si indebolisce e si dilata progressivamente, rendendo più difficile per il cuore svolgere la sua funzione di pompa. Questa condizione può portare a un accumulo di liquidi nei polmoni e in altre parti del corpo.
Insufficienza cardiaca congestizia – Una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo efficiente per soddisfare le necessità dell’organismo. Si manifesta con affaticamento, difficoltà respiratorie e gonfiore agli arti inferiori. La classificazione NYHA Classe III indica che i pazienti hanno una significativa limitazione dell’attività fisica, con sintomi che compaiono anche durante attività quotidiane leggere. I sintomi sono assenti solo a riposo.
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