Studio sulla terapia genica AB-1002 somministrata per via intracoronarica in pazienti adulti con insufficienza cardiaca di classe III NYHA e cardiomiopatia non ischemica

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina una nuova terapia genica chiamata AB-1002 per il trattamento di pazienti adulti affetti da insufficienza cardiaca congestizia di classe III secondo la classificazione NYHA e cardiomiopatia non ischemica. La cardiomiopatia non ischemica รจ una condizione in cui il muscolo cardiaco รจ indebolito e non funziona correttamente, non a causa di problemi delle arterie coronarie.

Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola infusione di AB-1002 nelle arterie coronarie, confrontandola con un placebo. L’AB-1002 รจ un vettore speciale che trasporta materiale genetico progettato per migliorare la funzione cardiaca. Il farmaco viene somministrato attraverso una procedura chiamata infusione intracoronaria, che consiste nell’introdurre il medicinale direttamente nelle arterie che alimentano il cuore.

Durante lo studio, i pazienti verranno seguiti per 52 settimane dopo il trattamento. I medici monitoreranno diversi aspetti della salute cardiaca, tra cui la capacitร  di svolgere attivitร  fisica, la funzione del cuore e la qualitร  della vita. Verranno effettuati vari esami, inclusi ecocardiogramma e test della capacitร  di camminare, per valutare come il trattamento influisce sulla salute del cuore.

1 Valutazione iniziale

Dopo l’arruolamento nello studio, verrร  effettuata una valutazione completa delle condizioni cardiache, inclusa un’ecocardiografia transtoracica per misurare la funzione cardiaca

Verrร  eseguito un test del cammino di 6 minuti per valutare la capacitร  di esercizio fisico

Verranno effettuati esami del sangue per misurare i biomarcatori cardiaci

2 Somministrazione del trattamento

Riceverai una singola infusione per via intracoronaria (direttamente nelle arterie del cuore) di AB-1002 o placebo

La procedura viene eseguita da un cardiologo interventista in ambiente ospedaliero

Durante la procedura verranno monitorate le funzioni vitali e l’elettrocardiogramma

3 Periodo di osservazione

Il periodo di osservazione dura 52 settimane dopo il trattamento

Verranno effettuate visite di controllo alle settimane 4, 12, 24, 36 e 52

Durante le visite verranno valutati: classe NYHA (gravitร  dei sintomi dello scompenso cardiaco), ecocardiografia, test del cammino di 6 minuti

Verranno monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi

Verrร  compilato un questionario sulla qualitร  della vita (KCCQ)

4 Misure di sicurezza

รˆ necessario utilizzare metodi contraccettivi di barriera per 6 mesi dopo il trattamento

Per le donne in etร  fertile: necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata dello studio

Per gli uomini: non รจ consentita la donazione di sperma per 6 mesi dopo il trattamento

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Diagnosi di cardiomiopatia non ischemica cronica (una condizione che indebolisce il muscolo cardiaco non causata da problemi delle arterie coronarie)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) tra il 15% e il 35% verificata tramite ecocardiografia
  • Capacitร  di camminare per almeno 50 metri durante il test del cammino dei 6 minuti
  • Insufficienza cardiaca stabile di classe III NYHA (limitazione marcata dell’attivitร  fisica) da almeno 4 settimane sotto terapia medica appropriata
  • Terapia farmacologica stabile da almeno 90 giorni con farmaci specifici per l’insufficienza cardiaca
  • Se presente un defibrillatore cardiaco impiantabile (ICD), deve essere stato impiantato da almeno 30 giorni
  • Per le donne in etร  fertile: utilizzo di un metodo contraccettivo efficace (dispositivo intrauterino, astinenza, sterilizzazione del partner o contraccettivi ormonali)
  • Per gli uomini in grado di procreare: accordo a non donare sperma per 6 mesi dopo il trattamento e utilizzo di metodi contraccettivi appropriati
  • Idoneitร  alla procedura di infusione intracoronaria secondo il giudizio del cardiologo interventista
  • I partecipanti sessualmente attivi devono utilizzare metodi contraccettivi di barriera per almeno 6 mesi dopo il trattamento

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  inferiore ai 18 anni o superiore agli 80 anni
  • Presenza di cardiomiopatia ischemica (malattia cardiaca causata da problemi alle arterie coronarie)
  • Classificazione diversa da NYHA Classe III (limitazione marcata dell’attivitร  fisica ma asintomatico a riposo)
  • Gravidanza o allattamento
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca i tessuti sani)
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Presenza di infezioni attive o non controllate
  • Gravi disfunzioni di organi vitali come fegato o reni
  • Uso di farmaci immunosoppressori (medicinali che riducono le difese immunitarie)
  • Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Dipendenza da alcol o droghe
  • Incapacitร  di fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Clinica Universidad De Navarra Madrid Spagna
South West Hospital Ltd. Sandanski Bulgaria
ะœultidisciplinary hospital for active treatment Saint George Pernik OOD Pernik Bulgaria
MHAT National Heart Hospital EAD Sofia Bulgaria
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie Lublino Polonia
Narodowy Instytut Kardiologii Stefana Kardynala Wyszynskiego Panstwowy Instytut Badawczy Varsavia Polonia
1 Wojskowy Szpital Kliniczny Z Poliklinika samodzielny publiczny zakล‚ad opieki zdrowotnej W Lublinie Lublino Polonia
Gornoslaskie Centrum Medyczne Im Prof. Leszka Gieca Slฤ…skiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach Katowice Polonia
Krakowski Szpital Specjalistyczny Im. Sw. Jana Pawla II Cracovia Polonia
Wojewodzki Szpital Zespolony Im.L.Rydygiera W Toruniu Toruล„ Polonia
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Aeaiieyri Uwm Sxwxvmats Amsterdam Paesi Bassi
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Ncb Lpy Gttiavszij Rlmzel Mxnbc Gwxs Sankt Pรถlten Austria
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
17.03.2025
Belgio Belgio
Non reclutando
13.11.2025
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
05.11.2025
Germania Germania
Non reclutando
05.03.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
17.01.2025
Polonia Polonia
Non reclutando
04.11.2025
Romania Romania
Non reclutando
08.10.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
13.12.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
10.07.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

AB-1002 รจ un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite infusione intracoronaria (direttamente nelle arterie del cuore). Questo trattamento รจ studiato per aiutare i pazienti che soffrono di insufficienza cardiaca di classe III secondo la classificazione NYHA e cardiomiopatia non ischemica. Il farmaco viene somministrato in una singola infusione attraverso le arterie coronarie, con l’obiettivo di migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con questa condizione.

Il trattamento viene confrontato con un placebo per valutarne l’efficacia e la sicurezza. L’infusione viene effettuata in modo anterogrado, che significa che il farmaco viene somministrato nella direzione del flusso sanguigno normale attraverso le arterie coronarie.

Malattie in studio:

Cardiomiopatia non ischemica – Una malattia del muscolo cardiaco che indebolisce la capacitร  del cuore di pompare sangue efficacemente. Si sviluppa senza essere causata da malattie delle arterie coronarie o da precedenti attacchi cardiaci. Il muscolo cardiaco si indebolisce e si dilata progressivamente, rendendo piรน difficile per il cuore svolgere la sua funzione di pompa. Questa condizione puรฒ portare a un accumulo di liquidi nei polmoni e in altre parti del corpo.

Insufficienza cardiaca congestizia – Una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo efficiente per soddisfare le necessitร  dell’organismo. Si manifesta con affaticamento, difficoltร  respiratorie e gonfiore agli arti inferiori. La classificazione NYHA Classe III indica che i pazienti hanno una significativa limitazione dell’attivitร  fisica, con sintomi che compaiono anche durante attivitร  quotidiane leggere. I sintomi sono assenti solo a riposo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:44

ID della sperimentazione:
2024-510581-17-00
Codice del protocollo:
ASK-CHF2-CS201
NCT ID:
NCT05598333
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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