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Studio sulla terapia genica AB-1002 somministrata per via intracoronarica in pazienti adulti con insufficienza cardiaca di classe III NYHA e cardiomiopatia non ischemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina una nuova terapia genica chiamata AB-1002 per il trattamento di pazienti adulti affetti da insufficienza cardiaca congestizia di classe III secondo la classificazione NYHA e cardiomiopatia non ischemica. La cardiomiopatia non ischemica è una condizione in cui il muscolo cardiaco è indebolito e non funziona correttamente, non a causa di problemi delle arterie coronarie.

Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola infusione di AB-1002 nelle arterie coronarie, confrontandola con un placebo. L'AB-1002 è un vettore speciale che trasporta materiale genetico progettato per migliorare la funzione cardiaca. Il farmaco viene somministrato attraverso una procedura chiamata infusione intracoronaria, che consiste nell'introdurre il medicinale direttamente nelle arterie che alimentano il cuore.

Durante lo studio, i pazienti verranno seguiti per 52 settimane dopo il trattamento. I medici monitoreranno diversi aspetti della salute cardiaca, tra cui la capacità di svolgere attività fisica, la funzione del cuore e la qualità della vita. Verranno effettuati vari esami, inclusi ecocardiogramma e test della capacità di camminare, per valutare come il trattamento influisce sulla salute del cuore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Dopo l'arruolamento nello studio, verrà effettuata una valutazione completa delle condizioni cardiache, inclusa un'ecocardiografia transtoracica per misurare la funzione cardiaca

    Verrà eseguito un test del cammino di 6 minuti per valutare la capacità di esercizio fisico

    Verranno effettuati esami del sangue per misurare i biomarcatori cardiaci

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Riceverai una singola infusione per via intracoronaria (direttamente nelle arterie del cuore) di AB-1002 o placebo

    La procedura viene eseguita da un cardiologo interventista in ambiente ospedaliero

    Durante la procedura verranno monitorate le funzioni vitali e l'elettrocardiogramma

  3. Passaggio 3

    Periodo di osservazione

    Il periodo di osservazione dura 52 settimane dopo il trattamento

    Verranno effettuate visite di controllo alle settimane 4, 12, 24, 36 e 52

    Durante le visite verranno valutati: classe NYHA (gravità dei sintomi dello scompenso cardiaco), ecocardiografia, test del cammino di 6 minuti

    Verranno monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi

    Verrà compilato un questionario sulla qualità della vita (KCCQ)

  4. Passaggio 4

    Misure di sicurezza

    È necessario utilizzare metodi contraccettivi di barriera per 6 mesi dopo il trattamento

    Per le donne in età fertile: necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata dello studio

    Per gli uomini: non è consentita la donazione di sperma per 6 mesi dopo il trattamento

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Diagnosi di cardiomiopatia non ischemica cronica (una condizione che indebolisce il muscolo cardiaco non causata da problemi delle arterie coronarie)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) tra il 15% e il 35% verificata tramite ecocardiografia
  • Capacità di camminare per almeno 50 metri durante il test del cammino dei 6 minuti
  • Insufficienza cardiaca stabile di classe III NYHA (limitazione marcata dell'attività fisica) da almeno 4 settimane sotto terapia medica appropriata
  • Terapia farmacologica stabile da almeno 90 giorni con farmaci specifici per l'insufficienza cardiaca
  • Se presente un defibrillatore cardiaco impiantabile (ICD), deve essere stato impiantato da almeno 30 giorni
  • Per le donne in età fertile: utilizzo di un metodo contraccettivo efficace (dispositivo intrauterino, astinenza, sterilizzazione del partner o contraccettivi ormonali)
  • Per gli uomini in grado di procreare: accordo a non donare sperma per 6 mesi dopo il trattamento e utilizzo di metodi contraccettivi appropriati
  • Idoneità alla procedura di infusione intracoronaria secondo il giudizio del cardiologo interventista
  • I partecipanti sessualmente attivi devono utilizzare metodi contraccettivi di barriera per almeno 6 mesi dopo il trattamento

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età inferiore ai 18 anni o superiore agli 80 anni
  • Presenza di cardiomiopatia ischemica (malattia cardiaca causata da problemi alle arterie coronarie)
  • Classificazione diversa da NYHA Classe III (limitazione marcata dell'attività fisica ma asintomatico a riposo)
  • Gravidanza o allattamento
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca i tessuti sani)
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Presenza di infezioni attive o non controllate
  • Gravi disfunzioni di organi vitali come fegato o reni
  • Uso di farmaci immunosoppressori (medicinali che riducono le difese immunitarie)
  • Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Dipendenza da alcol o droghe
  • Incapacità di fornire il consenso informato
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Farmaci in studio

AB-1002 è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite infusione intracoronaria (direttamente nelle arterie del cuore). Questo trattamento è studiato per aiutare i pazienti che soffrono di insufficienza cardiaca di classe III secondo la classificazione NYHA e cardiomiopatia non ischemica. Il farmaco viene somministrato in una singola infusione attraverso le arterie coronarie, con l'obiettivo di migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con questa condizione. Il trattamento viene confrontato con un placebo per valutarne l'efficacia e la sicurezza. L'infusione viene effettuata in modo anterogrado, che significa che il farmaco viene somministrato nella direzione del flusso sanguigno normale attraverso le arterie coronarie.

Che cosa si sa già del trattamento

AB-1002 – Questo è un farmaco sperimentale somministrato tramite infusione intracoronaria (direttamente nelle arterie del cuore) attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2. Il medicinale viene studiato per il trattamento di pazienti adulti con insufficienza cardiaca congestizia di classe III secondo la classificazione NYHA e cardiomiopatia non ischemica. La sperimentazione è condotta come studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco attraverso una singola infusione nelle arterie coronarie. Poiché si tratta di un farmaco sperimentale, il suo meccanismo d'azione specifico e la classificazione farmacologica completa non sono ancora stati resi pubblici attraverso la letteratura medica.

Malattie studiate

  • Cardiomiopatia non ischemica

    Una malattia del muscolo cardiaco che indebolisce la capacità del cuore di pompare sangue efficacemente. Si sviluppa senza essere causata da malattie delle arterie coronarie o da precedenti attacchi cardiaci. Il muscolo cardiaco si indebolisce e si dilata progressivamente, rendendo più difficile per il cuore svolgere la sua funzione di pompa. Questa condizione può portare a un accumulo di liquidi nei polmoni e in altre parti del corpo.

  • Insufficienza cardiaca congestizia

    Una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo efficiente per soddisfare le necessità dell'organismo. Si manifesta con affaticamento, difficoltà respiratorie e gonfiore agli arti inferiori. La classificazione NYHA Classe III indica che i pazienti hanno una significativa limitazione dell'attività fisica, con sintomi che compaiono anche durante attività quotidiane leggere. I sintomi sono assenti solo a riposo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-510581-17-00Codice del protocolloASK-CHF2-CS201Partecipanti previsti323 personePromotoreAskbio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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