Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sull'efficacia e la sicurezza di danicamtiv in pazienti con cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare sintomatica

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare sintomatica. La cardiomiopatia dilatativa è una malattia del muscolo cardiaco in cui il cuore si ingrossa e si indebolisce, rendendo più difficile pompare il sangue in modo efficace. In questo caso specifico, la malattia è causata da cambiamenti genetici ereditari che colpiscono il funzionamento del cuore. I partecipanti riceveranno danicamtiv in forma di compresse oppure placebo. Il danicamtiv è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per valutare se può migliorare la funzione del cuore nelle persone con questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare se il danicamtiv può migliorare la funzione cardiaca e la capacità di fare esercizio fisico nelle persone con cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte si valuterà come il farmaco influisce sulla funzione del cuore utilizzando un ecocardiogramma transtoracico, che è un esame che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore, mentre nella seconda parte si misurerà la capacità di esercizio attraverso un test da sforzo cardiopolmonare, che valuta quanto bene il cuore e i polmoni lavorano insieme durante l'attività fisica.

Durante lo studio, che durerà circa 26 settimane, i partecipanti assumeranno le compresse assegnate e saranno sottoposti a visite regolari per monitorare la loro condizione. Verranno effettuati diversi esami per misurare come funziona il cuore e quanto bene i partecipanti riescono a svolgere attività fisiche. Lo studio confronterà i risultati tra le persone che assumono danicamtiv e quelle che assumono placebo per determinare se il farmaco è efficace e sicuro nel trattamento di questa forma di cardiomiopatia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a ricevere danicamtiv oppure placebo. Il placebo è una compressa che non contiene il principio attivo.

    Entrambi i trattamenti vengono assunti per via orale sotto forma di compresse.

    Né il paziente né il medico sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni iniziali

    Al giorno 1 verranno effettuate le valutazioni iniziali che serviranno come punto di partenza per confrontare i risultati futuri.

    Verrà eseguito un ecocardiogramma transtoracico, un esame che utilizza gli ultrasuoni per visualizzare il cuore e valutarne la funzione.

    Verrà effettuato un test da sforzo cardiopolmonare, un esame che misura la capacità del cuore e dei polmoni durante l'esercizio fisico su un dispositivo per l'attività fisica in posizione eretta.

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento principale

    Il trattamento assegnato verrà assunto regolarmente secondo le indicazioni fornite.

    Durante questo periodo verranno effettuate visite di controllo programmate per monitorare le condizioni di salute e la risposta al trattamento.

    Verranno eseguiti esami e valutazioni periodiche per verificare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione alla settimana 26

    Alla settimana 26 verranno ripetuti gli stessi esami effettuati all'inizio dello studio.

    Verrà eseguito un nuovo ecocardiogramma transtoracico per misurare l'indice di funzione atriale sinistra, un parametro che indica quanto bene funziona la parte superiore sinistra del cuore.

    Verrà ripetuto il test da sforzo cardiopolmonare per misurare il consumo massimo di ossigeno, che indica la capacità di esercizio fisico.

    Questi risultati verranno confrontati con le valutazioni iniziali per determinare eventuali cambiamenti.

  5. Passaggio 5

    Proseguimento dello studio

    Lo studio prevede un periodo di osservazione più lungo per valutare gli effetti del trattamento nel tempo.

    Continueranno le visite di controllo programmate con esami e valutazioni periodiche.

    Verrà monitorata costantemente la sicurezza del trattamento attraverso controlli regolari.

  6. Passaggio 6

    Completamento del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento programmato, verrà interrotta l'assunzione del farmaco o del placebo.

    Verranno effettuate le valutazioni finali per raccogliere tutti i dati necessari.

    Verrà programmato un periodo di follow-up per monitorare le condizioni di salute dopo la sospensione del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Deve avere almeno 18 anni di età al momento della visita iniziale
  • Deve avere una diagnosi di cardiomiopatia dilatativa, che è una malattia del muscolo cardiaco che rende il cuore ingrossato e più debole, causata da varianti genetiche o presente in famiglia
  • Deve avere sintomi di insufficienza cardiaca di classe NYHA II-IV, che è una scala che misura quanto i sintomi del cuore limitano le attività quotidiane, con sintomi stabili da almeno 1 mese
  • Deve avere un ingrandimento del ventricolo sinistro, che è la camera principale del cuore che pompa il sangue, confermato tramite un esame chiamato ecocardiogramma, che è un'ecografia del cuore
  • Deve avere una cardiomiopatia dilatativa cronica, che significa che la malattia non è causata da condizioni acute o reversibili come problemi alla tiroide, infezioni o ritmi cardiaci anormali
  • Deve avere una cardiomiopatia dilatativa non causata da abuso di sostanze, amiloidosi, sarcoidosi o altre forme secondarie di malattia del cuore
  • Deve avere un ritmo sinusale, che è il ritmo normale del cuore, oppure un pacemaker stabile o fibrillazione atriale parossistica, che è un ritmo cardiaco irregolare controllato adeguatamente
  • Deve essere in grado di eseguire un test da sforzo cardiopolmonare, che misura come il cuore e i polmoni lavorano durante l'esercizio fisico, con un consumo di ossigeno non superiore all'80% del valore normale previsto
  • Se sessualmente attivo, deve utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dalla visita iniziale fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco dello studio
  • Deve essere in grado di comprendere e seguire le procedure dello studio e fornire il consenso informato scritto

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare alla ricerca.
  • Per sapere se potete partecipare allo studio, sarà necessario che il medico dello studio valuti la vostra situazione specifica durante la visita di selezione.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Danicamtiv

    è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento di persone con cardiomiopatia dilatativa, una malattia del cuore che rende il muscolo cardiaco più debole e meno capace di pompare il sangue in modo efficace. Questo medicinale agisce direttamente sul muscolo del cuore per aiutarlo a contrarsi con più forza e migliorare la sua funzione. Durante lo studio, i ricercatori vogliono capire se questo farmaco può migliorare la capacità del cuore di pompare sangue e se può aiutare i pazienti a fare esercizio fisico con meno difficoltà.

  • Placebo

    è una sostanza che non contiene alcun principio attivo e viene utilizzata negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco vero. Sembra identico al farmaco in studio ma non ha alcun effetto terapeutico. Questo permette ai ricercatori di capire se i miglioramenti osservati nei pazienti sono dovuti al farmaco vero oppure ad altri fattori.

Che cosa si sa già del trattamento

Danicamtiv – Danicamtiv è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 2b/3 per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare sintomatica, una condizione in cui il muscolo cardiaco si indebolisce e non riesce a pompare il sangue in modo efficace. Il meccanismo d'azione di questo medicinale si basa sul miglioramento della funzione contrattile del cuore a livello molecolare, aiutando le cellule del muscolo cardiaco a lavorare in modo più efficiente. Gli studi clinici stanno valutando la sua efficacia nel migliorare la funzione cardiaca e la capacità di esercizio fisico dei pazienti affetti da questa malattia. La forma di somministrazione e il dosaggio specifico sono ancora in fase di determinazione attraverso questa ricerca clinica controllata con placebo.

Malattie studiate

Cardiomiopatia dilatativa – La cardiomiopatia dilatativa è una malattia del muscolo cardiaco in cui il cuore si allarga e si indebolisce. Il ventricolo sinistro, la camera principale del cuore, diventa dilatato e perde la capacità di pompare il sangue in modo efficace. Questa condizione può essere ereditata geneticamente o svilupparsi in famiglia. Con il progredire della malattia, il cuore fatica sempre di più a fornire sangue sufficiente al corpo. I pazienti possono sperimentare affaticamento, mancanza di respiro e ridotta capacità di esercizio fisico. La funzione dell'atrio sinistro può essere compromessa, influenzando ulteriormente la capacità del cuore di funzionare correttamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2025-522553-19-00Codice del protocolloDAN-301Partecipanti previsti332 personePromotoreKardigan Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.