Studio sull’efficacia e la sicurezza di danicamtiv in pazienti con cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare sintomatica

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda la cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare sintomatica. La cardiomiopatia dilatativa è una malattia del muscolo cardiaco in cui il cuore si ingrossa e si indebolisce, rendendo più difficile pompare il sangue in modo efficace. In questo caso specifico, la malattia è causata da cambiamenti genetici ereditari che colpiscono il funzionamento del cuore. I partecipanti riceveranno danicamtiv in forma di compresse oppure placebo. Il danicamtiv è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per valutare se può migliorare la funzione del cuore nelle persone con questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare se il danicamtiv può migliorare la funzione cardiaca e la capacità di fare esercizio fisico nelle persone con cardiomiopatia dilatativa genetica e familiare. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte si valuterà come il farmaco influisce sulla funzione del cuore utilizzando un ecocardiogramma transtoracico, che è un esame che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore, mentre nella seconda parte si misurerà la capacità di esercizio attraverso un test da sforzo cardiopolmonare, che valuta quanto bene il cuore e i polmoni lavorano insieme durante l’attività fisica.

Durante lo studio, che durerà circa 26 settimane, i partecipanti assumeranno le compresse assegnate e saranno sottoposti a visite regolari per monitorare la loro condizione. Verranno effettuati diversi esami per misurare come funziona il cuore e quanto bene i partecipanti riescono a svolgere attività fisiche. Lo studio confronterà i risultati tra le persone che assumono danicamtiv e quelle che assumono placebo per determinare se il farmaco è efficace e sicuro nel trattamento di questa forma di cardiomiopatia.

1 Inizio del trattamento

Al momento dell’ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a ricevere danicamtiv oppure placebo. Il placebo è una compressa che non contiene il principio attivo.

Entrambi i trattamenti vengono assunti per via orale sotto forma di compresse.

Né il paziente né il medico sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio.

2 Valutazioni iniziali

Al giorno 1 verranno effettuate le valutazioni iniziali che serviranno come punto di partenza per confrontare i risultati futuri.

Verrà eseguito un ecocardiogramma transtoracico, un esame che utilizza gli ultrasuoni per visualizzare il cuore e valutarne la funzione.

Verrà effettuato un test da sforzo cardiopolmonare, un esame che misura la capacità del cuore e dei polmoni durante l’esercizio fisico su un dispositivo per l’attività fisica in posizione eretta.

3 Periodo di trattamento principale

Il trattamento assegnato verrà assunto regolarmente secondo le indicazioni fornite.

Durante questo periodo verranno effettuate visite di controllo programmate per monitorare le condizioni di salute e la risposta al trattamento.

Verranno eseguiti esami e valutazioni periodiche per verificare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

4 Valutazione alla settimana 26

Alla settimana 26 verranno ripetuti gli stessi esami effettuati all’inizio dello studio.

Verrà eseguito un nuovo ecocardiogramma transtoracico per misurare l’indice di funzione atriale sinistra, un parametro che indica quanto bene funziona la parte superiore sinistra del cuore.

Verrà ripetuto il test da sforzo cardiopolmonare per misurare il consumo massimo di ossigeno, che indica la capacità di esercizio fisico.

Questi risultati verranno confrontati con le valutazioni iniziali per determinare eventuali cambiamenti.

5 Proseguimento dello studio

Lo studio prevede un periodo di osservazione più lungo per valutare gli effetti del trattamento nel tempo.

Continueranno le visite di controllo programmate con esami e valutazioni periodiche.

Verrà monitorata costantemente la sicurezza del trattamento attraverso controlli regolari.

6 Completamento del trattamento

Al termine del periodo di trattamento programmato, verrà interrotta l’assunzione del farmaco o del placebo.

Verranno effettuate le valutazioni finali per raccogliere tutti i dati necessari.

Verrà programmato un periodo di follow-up per monitorare le condizioni di salute dopo la sospensione del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Deve avere almeno 18 anni di età al momento della visita iniziale
  • Deve avere una diagnosi di cardiomiopatia dilatativa, che è una malattia del muscolo cardiaco che rende il cuore ingrossato e più debole, causata da varianti genetiche o presente in famiglia
  • Deve avere sintomi di insufficienza cardiaca di classe NYHA II-IV, che è una scala che misura quanto i sintomi del cuore limitano le attività quotidiane, con sintomi stabili da almeno 1 mese
  • Deve avere un ingrandimento del ventricolo sinistro, che è la camera principale del cuore che pompa il sangue, confermato tramite un esame chiamato ecocardiogramma, che è un’ecografia del cuore
  • Deve avere una cardiomiopatia dilatativa cronica, che significa che la malattia non è causata da condizioni acute o reversibili come problemi alla tiroide, infezioni o ritmi cardiaci anormali
  • Deve avere una cardiomiopatia dilatativa non causata da abuso di sostanze, amiloidosi, sarcoidosi o altre forme secondarie di malattia del cuore
  • Deve avere un ritmo sinusale, che è il ritmo normale del cuore, oppure un pacemaker stabile o fibrillazione atriale parossistica, che è un ritmo cardiaco irregolare controllato adeguatamente
  • Deve essere in grado di eseguire un test da sforzo cardiopolmonare, che misura come il cuore e i polmoni lavorano durante l’esercizio fisico, con un consumo di ossigeno non superiore all’80% del valore normale previsto
  • Se sessualmente attivo, deve utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dalla visita iniziale fino a 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco dello studio
  • Deve essere in grado di comprendere e seguire le procedure dello studio e fornire il consenso informato scritto

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare alla ricerca.
  • Per sapere se potete partecipare allo studio, sarà necessario che il medico dello studio valuti la vostra situazione specifica durante la visita di selezione.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Odense University Hospital Odense Danimarca
Region Midtjylland Aarhus N Danimarca
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Francia
University Of Szeged Seghedino Ungheria
Semmelweis University Budapest Ungheria
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda città metropolitana di Milano Italia
Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico Bari Bari Italia
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Krakowski Szpital Specjalistyczny Im. Sw. Jana Pawla II Cracovia Polonia
4 Wojskowy Szpital Kliniczny Z Poliklinika Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej We Wroclawiu Polonia
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego W Lodzi Łódź Polonia
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spagna
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Spagna
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Hnegdwm Edmdzr Anderlecht Belgio
Rblwdtiyindgzc Copenaghen Danimarca
Ckmpzmn Uucwjrqbvt Hxzispel Firenze Italia
Cgnpgl Cjidhzltxarl Mnqpqsl Slsnht città metropolitana di Milano Italia
Anyxtfk Smacfutmq Uviamvgyxrxpn Gopxegfr Ijiskjsq Trieste Italia
Snoxlbexynsfgig Al Stoccolma Svezia
Egivmbj Uhjagmionyyr Mhmrqbk Cbjknwi Rndjldajb (injyaxm Mhg Rotterdam Paesi Bassi
Hxulkxha Slt Lcwyskq Palma di Maiorca Spagna
Adqo Smlakpsva Dk Clrzah E Cjr provincia della Coruña Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
Francia Francia
Non ancora reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
Svezia Svezia
Non ancora reclutando
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Danicamtiv è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento di persone con cardiomiopatia dilatativa, una malattia del cuore che rende il muscolo cardiaco più debole e meno capace di pompare il sangue in modo efficace. Questo medicinale agisce direttamente sul muscolo del cuore per aiutarlo a contrarsi con più forza e migliorare la sua funzione. Durante lo studio, i ricercatori vogliono capire se questo farmaco può migliorare la capacità del cuore di pompare sangue e se può aiutare i pazienti a fare esercizio fisico con meno difficoltà.

Placebo è una sostanza che non contiene alcun principio attivo e viene utilizzata negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco vero. Sembra identico al farmaco in studio ma non ha alcun effetto terapeutico. Questo permette ai ricercatori di capire se i miglioramenti osservati nei pazienti sono dovuti al farmaco vero oppure ad altri fattori.

Dilated Cardiomyopathy – La cardiomiopatia dilatativa è una malattia del muscolo cardiaco in cui il cuore si allarga e si indebolisce. Il ventricolo sinistro, la camera principale del cuore, diventa dilatato e perde la capacità di pompare il sangue in modo efficace. Questa condizione può essere ereditata geneticamente o svilupparsi in famiglia. Con il progredire della malattia, il cuore fatica sempre di più a fornire sangue sufficiente al corpo. I pazienti possono sperimentare affaticamento, mancanza di respiro e ridotta capacità di esercizio fisico. La funzione dell’atrio sinistro può essere compromessa, influenzando ulteriormente la capacità del cuore di funzionare correttamente.

ID della sperimentazione:
2025-522553-19-00
Codice del protocollo:
DAN-301
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

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