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Studio sull'uso di AG-946 in pazienti con anemia dovuta a sindromi mielodisplastiche a basso rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'anemia causata da sindromi mielodisplastiche a basso rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato AG-946, somministrato sotto forma di compresse rivestite. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di AG-946 nei partecipanti con questa forma di anemia.

Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di dimostrare che AG-946 può essere efficace nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio. Nella seconda fase, si valuta se il farmaco può aiutare i pazienti a diventare indipendenti dalle trasfusioni di sangue. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 180 giorni, durante il quale verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nei livelli di emoglobina e nella necessità di trasfusioni.

AG-946 è un composto chimico sviluppato da Agios Pharmaceuticals e viene assunto per via orale. Lo studio mira a determinare se questo farmaco può migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la necessità di trasfusioni e aumentando i livelli di emoglobina nel sangue. I risultati attesi includono un aumento dei livelli di emoglobina e una riduzione delle trasfusioni necessarie per i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione allo studio inizia con la somministrazione del farmaco AG-946, una compressa rivestita da assumere per via orale.

    Il farmaco è destinato a trattare l'anemia associata a sindromi mielodisplastiche a basso rischio.

  2. Passaggio 2

    Fase 2a

    Questa fase mira a stabilire la prova di concetto per l'efficacia del AG-946 nei partecipanti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio.

    Durante questa fase, l'obiettivo principale è osservare una risposta dell'emoglobina, definita come un aumento di almeno 1,5 g/dL rispetto al valore iniziale, e l'indipendenza dalle trasfusioni per almeno 8 settimane consecutive.

  3. Passaggio 3

    Fase 2b

    Questa fase valuta l'effetto del AG-946 sull'indipendenza dalle trasfusioni nei partecipanti.

    L'obiettivo principale è raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni per almeno 8 settimane consecutive durante il periodo principale dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante entrambe le fasi, vengono monitorati gli eventi avversi, le anomalie di laboratorio e le variazioni della concentrazione di emoglobina.

    Viene anche valutata la riduzione delle unità di globuli rossi trasfuse e la durata dell'indipendenza dalle trasfusioni.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 2 agosto 2026.

    I risultati finali aiuteranno a determinare l'efficacia e la sicurezza del AG-946 nel trattamento dell'anemia associata a sindromi mielodisplastiche a basso rischio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi documentata di sindrome mielodisplastica (MDS), che è un tipo di malattia del sangue, secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • La tua malattia deve essere classificata come a basso rischio secondo un sistema di punteggio chiamato IPSS-R, con un punteggio di rischio di 3,5 o meno e meno del 5% di blasti, che sono cellule immature nel midollo osseo.
  • Per la Fase 2a, non devi aver ricevuto trasfusioni o averne ricevute poche, secondo la tua storia medica. Per la Fase 2b, devi aver ricevuto un certo numero di trasfusioni di sangue rosso (RBC) in un periodo di 16 settimane prima dell'inizio del farmaco in studio.
  • Devi avere una concentrazione di emoglobina (Hb), che è una proteina nel sangue, inferiore a 11,0 g/dL per la Fase 2a e inferiore a 10,0 g/dL per la Fase 2b durante il periodo di screening di 4 settimane.
  • Devi avere un punteggio di Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2, che indica il tuo livello di attività fisica e benessere.
  • Se stai assumendo una terapia di chelazione del ferro, la dose deve essere stata stabile e iniziata almeno 56 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
  • Le donne in età fertile devono essere astinenti da attività sessuali che possono portare a una gravidanza o devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Gli uomini con partner in età fertile devono essere astinenti o utilizzare un preservativo durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Devi fornire un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e essere disposto a seguire tutte le procedure dello studio per tutta la sua durata.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
  • Allergie note al farmaco in studio o a componenti simili.
  • Condizioni mediche che potrebbero aumentare il rischio di effetti collaterali.
  • Storia di abuso di sostanze o alcol che potrebbe compromettere la partecipazione.
  • Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Farmaci in studio

AG-946: Questo farmaco è in fase di studio per il trattamento dell'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio. L'obiettivo principale è verificare se AG-946 può migliorare la condizione dei pazienti riducendo la necessità di trasfusioni di sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

AG-946 – AG-946 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'anemia dovuta a sindromi mielodisplastiche a basso rischio. Questo farmaco è in fase di studio per dimostrare la sua efficacia e sicurezza, con l'obiettivo di ridurre la necessità di trasfusioni nei pazienti. AG-946 agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi cellulari per migliorare la produzione di globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del metabolismo cellulare.

Malattie studiate

Anemia da Sindromi Mielodisplastiche a Basso Rischio – Questa condizione è caratterizzata da una produzione insufficiente di cellule del sangue da parte del midollo osseo, che porta a una riduzione dei globuli rossi. Le sindromi mielodisplastiche a basso rischio sono un gruppo di disturbi in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, causando anemia. I pazienti possono sperimentare sintomi come stanchezza, debolezza e pallore a causa della ridotta capacità del sangue di trasportare ossigeno. La progressione della malattia può variare, ma generalmente è lenta e può rimanere stabile per un lungo periodo. Tuttavia, in alcuni casi, può evolvere in una forma più grave di malattia del sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-500609-42-00Codice del protocolloAG946-C-002Partecipanti previsti131 personePromotoreAgios Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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