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Studio sull'elritercept per trattare l'anemia trasfusione-dipendente nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento dell'anemia trasfusione-dipendente nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio. Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di malattie del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato elritercept, noto anche con il codice KER-050, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare l'efficacia del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di elritercept nel ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se riescono a raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni per almeno 8 settimane. Inoltre, verranno osservati eventuali effetti collaterali del trattamento e cambiamenti nei valori di laboratorio, nei segni vitali e negli elettrocardiogrammi (ECG).

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve elritercept e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, con l'obiettivo di migliorare la qualità della vita delle persone affette da sindromi mielodisplastiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il partecipante riceverà una soluzione per iniezione chiamata elritercept o un placebo. L'iniezione sarà somministrata sotto la pelle, un metodo noto come uso sottocutaneo.

    La frequenza e il dosaggio specifico delle iniezioni saranno determinati dal protocollo dello studio e comunicati al partecipante dal personale medico.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questi controlli includeranno esami del sangue per valutare la necessità di trasfusioni di globuli rossi.

    Il personale medico controllerà anche i segni vitali e potrebbe eseguire elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare la salute del cuore.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale dello studio è valutare se il trattamento con elritercept riduce la necessità di trasfusioni di globuli rossi per almeno 8 settimane.

    I risultati saranno confrontati con quelli dei partecipanti che ricevono il placebo per determinare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento sarà monitorata attraverso la registrazione di eventuali eventi avversi che si verificano durante lo studio.

    Eventuali effetti collaterali o reazioni avverse saranno documentati e gestiti dal personale medico.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, i risultati complessivi saranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con elritercept.

    Il partecipante riceverà informazioni sui risultati dello studio e su eventuali passi successivi relativi al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una diagnosi di sindromi mielodisplastiche (MDS) con o senza RS (determinata tramite un esame del midollo osseo valutato da un esperto indipendente) secondo la classificazione WHO 2016, che rientra nella classificazione IPSS-R di rischio molto basso, basso o intermedio.
  • Essere dipendente dalle trasfusioni di sangue nelle 16 settimane precedenti la randomizzazione, classificato come:
    • LTB: da 4 a 7 unità di globuli rossi ogni 16 settimane.
    • HTB: 8 o più unità di globuli rossi ogni 16 settimane.
    • Per tutti i partecipanti:
      • Solo le trasfusioni per un'emoglobina pre-trasfusione inferiore a 10 g/dL sono conteggiate per l'idoneità.
      • Almeno 1 evento di trasfusione in ciascun periodo di 8 settimane e un minimo di 2 eventi di trasfusione separati da almeno 7 giorni nelle 16 settimane precedenti la randomizzazione.
      • Nessun periodo consecutivo di 56 giorni può essere privo di trasfusioni di globuli rossi nelle 16 settimane precedenti la randomizzazione.
      • Essere refrattario o intollerante al trattamento precedente con ESA (interrotto almeno 8 settimane prima della randomizzazione) o improbabile che risponda al trattamento con ESA.
      • Avere meno del 5% di blasti in un esame del midollo osseo valutato da un esperto indipendente.
      • Avere uno stato di salute generale secondo il punteggio di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group compreso tra 0 e 2.
      • Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono concordare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da neoplasie/sindromi mielodisplastiche (MDS).
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se hai una dipendenza da droghe o alcol.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale che potrebbe rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Elritercept (KER-050) è un farmaco sperimentale studiato per aiutare le persone con anemia che dipendono dalle trasfusioni di sangue. L'anemia è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani per trasportare l'ossigeno in tutto il corpo. Questo farmaco è progettato per ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con sindromi mielodisplastiche, che sono un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. L'obiettivo del trattamento con elritercept è migliorare la produzione di globuli rossi nel corpo, riducendo così la frequenza delle trasfusioni necessarie per i pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Elritercept – Elritercept è un farmaco somministrato per via endovenosa, progettato per trattare l'anemia nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza. Il suo principale obiettivo terapeutico è ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi nei pazienti affetti da queste condizioni. A livello molecolare, elritercept agisce modulando specifici percorsi biologici per migliorare la produzione di globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Sindromi mielodisplastiche – Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di malattie del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente. Queste condizioni portano a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane, causando anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Nel tempo, le cellule immature o anormali possono accumularsi nel midollo osseo, peggiorando la capacità del corpo di produrre cellule del sangue normali. Le MDS possono progredire lentamente, ma in alcuni casi possono evolvere in una forma più aggressiva di leucemia. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, mancanza di respiro e facilità di formazione di lividi. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516009-22-00Codice del protocolloKER-050-D301Partecipanti previsti233 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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