Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Seleziona una regione:

Ag-946

È in corso uno studio clinico innovativo per valutare il potenziale di AG-946, un nuovo farmaco destinato al trattamento dell’anemia falciforme (SCD). Questo studio coinvolge sia volontari sani che persone affette da SCD, concentrandosi sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia del farmaco. La sperimentazione è suddivisa in tre parti: dose singola crescente (SAD), dose multipla crescente (MAD) e una fase specifica per i pazienti affetti da SCD. Questa ricerca potrebbe aprire la strada a una nuova opzione terapeutica per coloro che soffrono di questo difficile disturbo del sangue.

Indice dei Contenuti

Cos’è AG-946?

AG-946 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD), un disturbo genetico del sangue che colpisce la forma dei globuli rossi[1]. Attualmente è sottoposto a studi clinici per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e il funzionamento nell’organismo. Il farmaco viene somministrato per via orale, il che significa che può essere assunto per bocca, sia sotto forma di granuli rivestiti incapsulati che di compresse[1].

Condizioni Bersaglio

L’obiettivo principale di AG-946 è il trattamento dell’anemia falciforme, un tipo specifico di malattia falciforme. Tuttavia, lo studio viene condotto anche su volontari sani per stabilire il profilo di sicurezza del farmaco e comprendere come si comporta nel corpo umano prima di testarlo su pazienti affetti dalla condizione[1].

Disegno dello Studio

Lo studio clinico per AG-946 è suddiviso in tre parti principali[1]:

  1. Fase a Dose Singola Crescente (SAD): I partecipanti ricevono una singola dose di AG-946 o un placebo (una sostanza che assomiglia al farmaco ma non contiene principi attivi) in un giorno. Questa fase aiuta i ricercatori a capire come l’organismo elabora il farmaco dopo una singola dose e a determinarne il profilo di sicurezza iniziale.
  2. Fase a Dose Multipla Crescente (MAD): I partecipanti ricevono AG-946 o un placebo quotidianamente per 14 giorni o fino a 28 giorni. Questa fase aiuta i ricercatori a comprendere come l’organismo risponde a dosi ripetute del farmaco nel tempo.
  3. Fase dell’Anemia Falciforme (SCD): I partecipanti con anemia falciforme ricevono diverse dosi di AG-946 quotidianamente per 28 giorni. Questa fase mira a identificare la dose più efficace e sicura per i pazienti con SCD.

Le fasi SAD e MAD sono randomizzate (i partecipanti vengono assegnati ai gruppi in modo casuale) e in doppio cieco (né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o il placebo). Questo design aiuta a garantire che i risultati non siano influenzati da aspettative o pregiudizi[1].

Sicurezza e Tollerabilità

Un obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AG-946. I ricercatori stanno monitorando attentamente[1]:

  • Il numero e la gravità degli eventi avversi (effetti collaterali)
  • Eventuali eventi avversi gravi
  • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio
  • Cambiamenti nei segni vitali e nell’attività cardiaca (attraverso ECG)

Questo monitoraggio completo aiuta a garantire la sicurezza dei partecipanti e fornisce preziose informazioni su come il farmaco interagisce con l’organismo.

Farmacocinetica

Lo studio sta investigando come AG-946 si comporta nell’organismo, un concetto noto come farmacocinetica. Ciò include la misurazione di[1]:

  • Concentrazione massima (Cmax): Il livello più alto del farmaco nel sangue
  • Tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax): Quanto tempo ci vuole per raggiungere il livello più alto del farmaco
  • Area sotto la curva (AUC): Una misura dell’esposizione totale al farmaco nel tempo
  • Clearance e volume di distribuzione: Con quale rapidità l’organismo elimina il farmaco e quanto ampiamente si diffonde in tutto il corpo
  • Escrezione urinaria: Quanta parte del farmaco viene eliminata attraverso l’urina

Queste misurazioni aiutano i ricercatori a capire come l’organismo elabora AG-946, il che è cruciale per determinare il dosaggio e la frequenza di somministrazione corretti.

Farmacodinamica

Lo studio sta anche esaminando come AG-946 influisce sull’organismo, in particolare in relazione all’anemia falciforme. I ricercatori stanno misurando i cambiamenti in[1]:

  • 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG): Una molecola che influisce sulla facilità con cui l’ossigeno viene rilasciato dall’emoglobina
  • Adenosina trifosfato (ATP): Il principale trasportatore di energia nelle cellule

Queste misurazioni possono fornire informazioni su come AG-946 potrebbe funzionare per migliorare l’apporto di ossigeno e l’energia cellulare nei pazienti con anemia falciforme.

Potenziali Benefici per i Pazienti con SCD

Per i pazienti con anemia falciforme, lo studio sta esaminando specificamente come AG-946 potrebbe migliorare la loro condizione. I ricercatori stanno misurando i cambiamenti in[1]:

  • Livelli di emoglobina: La proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno
  • Bilirubina diretta: Un prodotto della degradazione dei globuli rossi, che può indicare il tasso di distruzione dei globuli rossi
  • Lattato deidrogenasi (LDH): Un enzima che può indicare danni ai tessuti e distruzione dei globuli rossi
  • Aptoglobina: Una proteina che si lega all’emoglobina libera nel sangue
  • Reticolociti: Globuli rossi immaturi, che possono indicare quanto rapidamente l’organismo sta producendo nuovi globuli rossi
  • Eritropoietina: Un ormone che stimola la produzione di globuli rossi

Miglioramenti in questi marcatori potrebbero potenzialmente indicare che AG-946 sta aiutando a ridurre la gravità dell’anemia falciforme e a migliorare la salute generale e la qualità della vita dei pazienti.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco AG-946
Scopo dello Studio Valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di AG-946
Partecipanti allo Studio Volontari sani e individui con Anemia Falciforme
Design dello Studio Tre parti: Dose Singola Crescente (SAD), Dose Multipla Crescente (MAD) e fase dell’Anemia Falciforme (SCD)
Risultati Primari Eventi avversi, anomalie di laboratorio, cambiamenti nei segni vitali e nei parametri ECG
Risultati Secondari Parametri farmacocinetici, cambiamenti nei livelli di 2,3-DPG e ATP, cambiamenti nell’emoglobina e altri marcatori ematici per i pazienti con SCD
Somministrazione Granuli rivestiti incapsulati orali o compresse
Durata SAD: dose singola, MAD: 14-28 giorni, SCD: 28 giorni

FAQ

  • Che cos’è AG-946 e per cosa viene studiato? AG-946 è un nuovo farmaco in fase di studio per il potenziale trattamento dell’anemia falciforme (SCD). Viene valutato per la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia sia in volontari sani che in individui con SCD.
  • Come è strutturato lo studio clinico? Lo studio è diviso in tre parti: Dose Singola Crescente (SAD) per volontari sani, Dose Multipla Crescente (MAD) sempre per volontari sani, e una fase specifica per pazienti con anemia falciforme.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di AG-946, comprendere come l’organismo processa il farmaco (farmacocinetica) e osservare i suoi effetti sull’organismo (farmacodinamica). Per i pazienti con SCD, lo studio mira a identificare dosi sicure e potenzialmente efficaci.
  • Quanto dura il trattamento in ogni parte dello studio? Nella parte SAD, i partecipanti ricevono una singola dose. Nella parte MAD, i partecipanti ricevono dosi per 14 giorni o fino a 28 giorni. Nella parte SCD, i partecipanti ricevono dosi per 28 giorni.
  • Quali sono alcune delle misurazioni chiave effettuate durante lo studio? Lo studio misura vari fattori tra cui l’insorgenza di eventi avversi, cambiamenti nei valori di laboratorio, segni vitali e parametri ECG. Per i pazienti con SCD, vengono monitorati anche i cambiamenti dell’emoglobina, bilirubina, lattato deidrogenasi, aptoglobina, reticolociti ed eritropoietina.

Sperimentazioni cliniche in corso su Ag-946

  • Data di inizio: 2023-02-24

    Studio sull’uso di AG-946 in pazienti con anemia dovuta a sindromi mielodisplastiche a basso rischio

    Arruolamento concluso

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sull’anemia causata da sindromi mielodisplastiche a basso rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato AG-946, somministrato sotto forma di compresse rivestite. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di AG-946 nei…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Francia Germania Polonia Italia Grecia +2

Glossario

  • Sickle Cell Disease (SCD): Un gruppo di disturbi ereditari dei globuli rossi in cui i globuli rossi diventano duri e appiccicosi e assumono la forma di una C, simile a un attrezzo agricolo chiamato 'falce'.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra la concentrazione del farmaco e l'effetto.
  • Single Ascending Dose (SAD): Una fase negli studi clinici in cui i partecipanti ricevono una singola dose del farmaco, con dosi crescenti per diversi gruppi per determinare la sicurezza e la tollerabilità.
  • Multiple Ascending Dose (MAD): Una fase negli studi clinici in cui i partecipanti ricevono dosi multiple del farmaco nel tempo, con dosi crescenti per diversi gruppi per valutare la sicurezza e gli effetti dell'esposizione ripetuta.
  • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
  • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede ospedalizzazione, causa una significativa incapacità o richiede un intervento per prevenire danni permanenti.
  • Electrocardiogram (ECG): Un test che misura l'attività elettrica del cuore per verificare varie condizioni cardiache.
  • 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG): Una sostanza nei globuli rossi che aiuta l'emoglobina a rilasciare ossigeno ai tessuti.
  • Adenosine Triphosphate (ATP): Una molecola ad alta energia che immagazzina e fornisce energia per vari processi cellulari.
  • Hemoglobin (Hb): Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo.
  • Bilirubin: Un composto giallo prodotto quando i globuli rossi si decompongono, utilizzato come marcatore per la funzione epatica e la distruzione dei globuli rossi.
  • Lactate Dehydrogenase (LDH): Un enzima presente in molti tessuti del corpo, i livelli elevati possono indicare danni ai tessuti o malattie.
  • Haptoglobin: Una proteina che lega l'emoglobina libera nel sangue, utilizzata come marcatore per la distruzione dei globuli rossi.
  • Reticulocytes: Globuli rossi immaturi, il loro conteggio viene utilizzato per valutare la capacità del midollo osseo di produrre nuovi globuli rossi.
  • Erythropoietin: Un ormone prodotto dai reni che stimola la produzione di globuli rossi.