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Studio sull'uso di elritercept per trattare l'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullanemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio. La sindrome mielodisplastica è un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente, portando a una carenza di cellule del sangue sane. L'anemia è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani per trasportare ossigeno ai tessuti, causando stanchezza e debolezza.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato elritercept (noto anche come KER-050), somministrato come soluzione per iniezione. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di elritercept nei partecipanti con MDS a rischio molto basso, basso o intermedio. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte mira a determinare la dose sicura da utilizzare, mentre la seconda parte conferma la sicurezza della dose selezionata. Inoltre, è prevista una fase di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza del trattamento nel tempo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno elritercept per via sottocutanea, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel migliorare i livelli di emoglobina e ridurre la necessità di trasfusioni di sangue. Lo studio non prevede l'uso di un placebo. L'obiettivo finale è migliorare la qualità della vita dei pazienti con MDS e ridurre i sintomi dell'anemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di fase 2 per il trattamento dell'anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio.

    Lo studio è aperto e prevede dosi crescenti del farmaco KER-050.

  2. Passaggio 2

    Fase di incremento della dose

    Il paziente riceve dosi crescenti di KER-050 per valutare la sicurezza e la tollerabilità.

    Il farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Fase di conferma della dose

    Una volta determinata la dose sicura, il paziente continua a ricevere KER-050 alla dose confermata.

    Questa fase serve a confermare la sicurezza e la tollerabilità della dose selezionata.

  4. Passaggio 4

    Estensione a lungo termine

    Il paziente partecipa a una fase di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e la tollerabilità del KER-050 nel tempo.

    Durante questa fase, il paziente continua a ricevere il trattamento e viene monitorato per eventuali effetti collaterali.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per la comparsa di eventi avversi e per valutare l'efficacia del trattamento.

    Gli endpoint primari includono la sicurezza e la tollerabilità, mentre gli endpoint secondari valutano l'efficacia del trattamento, come l'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi e il miglioramento dell'emoglobina.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Avere una diagnosi di Sindrome Mielodisplastica (MDS) con rischio molto basso, basso o intermedio secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Avere meno del 5% di blasti nel midollo osseo durante il periodo di pre-trattamento. I blasti sono cellule immature nel midollo osseo.
  • Avere un conteggio dei globuli bianchi nel sangue periferico inferiore a 13.000 per microlitro durante il periodo di pre-trattamento.
  • Avere anemia, che significa avere un basso livello di emoglobina nel sangue. Questo può essere definito in diversi modi a seconda delle trasfusioni di sangue ricevute:
  • Non aver ricevuto trasfusioni di globuli rossi nelle ultime 8 settimane e avere un'emoglobina pari o inferiore a 10,0 g/dL.
  • Per i partecipanti che ricevono trasfusioni occasionali, aver ricevuto da 1 a 3 unità di globuli rossi per un'emoglobina pari o inferiore a 9,0 g/dL nelle ultime 8 settimane.
  • Per i partecipanti che ricevono trasfusioni frequenti, aver ricevuto 4 o più unità di globuli rossi per un'emoglobina pari o inferiore a 9,0 g/dL nelle ultime 8 settimane.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio di 0, 1 o 2 secondo il Performance Status ECOG, che misura quanto la malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono accettare di usare metodi contraccettivi altamente efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre all'anemia.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato o dei reni che potrebbe influenzare la sicurezza del trattamento.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di alcol o droghe.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia mentale che potrebbe rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

KER-050 è un farmaco in fase di studio per il trattamento dell'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio. Lo scopo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di KER-050. Nella prima parte dello studio, si cerca di determinare quale dose sarà utilizzata nella seconda parte. Successivamente, si conferma la sicurezza e la tollerabilità della dose scelta. Infine, si valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di KER-050 nei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

KER-050 – KER-050 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per il trattamento dell'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza e la tollerabilità, con l'obiettivo di determinare il dosaggio ottimale. KER-050 agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi biologici per stimolare la produzione di globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica (MDS) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare forme più gravi o trasformarsi in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, mancanza di respiro e facilità di lividi o sanguinamento. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507469-24-00Codice del protocolloKER050-MD-201Partecipanti previsti133 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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