Lo studio clinico si concentra sullanemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio. La sindrome mielodisplastica è un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente, portando a una carenza di cellule del sangue sane. L’anemia è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani per trasportare ossigeno ai tessuti, causando stanchezza e debolezza.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato elritercept (noto anche come KER-050), somministrato come soluzione per iniezione. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di elritercept nei partecipanti con MDS a rischio molto basso, basso o intermedio. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte mira a determinare la dose sicura da utilizzare, mentre la seconda parte conferma la sicurezza della dose selezionata. Inoltre, è prevista una fase di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza del trattamento nel tempo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno elritercept per via sottocutanea, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare i livelli di emoglobina e ridurre la necessità di trasfusioni di sangue. Lo studio non prevede l’uso di un placebo. L’obiettivo finale è migliorare la qualità della vita dei pazienti con MDS e ridurre i sintomi dell’anemia.