Questo studio riguarda persone che hanno anemie ereditarie rare, cioè malattie del sangue trasmesse dai genitori ai figli che causano una riduzione dei globuli rossi. Le malattie specifiche studiate sono l’anemia sideroblastica costituzionale, che è una condizione in cui il corpo non riesce a produrre correttamente i globuli rossi a causa di problemi nell’uso del ferro, l’anemia diseritropoietica congenita di tipo I e II, che è una malattia in cui i globuli rossi non si formano in modo normale nel midollo osseo, e l’anemia di Diamond-Blackfan non dipendente da trasfusioni, che è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza globuli rossi. Il farmaco utilizzato nello studio si chiama luspatercept e viene somministrato sotto forma di iniezione sotto la pelle.
Lo scopo dello studio è valutare se luspatercept può aiutare a migliorare la produzione di globuli rossi in queste persone con anemie rare. In particolare, si vuole vedere se il farmaco può ridurre il bisogno di trasfusioni di sangue o aumentare i livelli di emoglobina, che è la sostanza nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nel corpo. Lo studio misurerà questi miglioramenti dopo dodici settimane di trattamento, osservando se le persone hanno bisogno di meno trasfusioni rispetto a prima o se i loro livelli di emoglobina sono aumentati senza bisogno di trasfusioni.
Durante lo studio, le persone riceveranno iniezioni di luspatercept per un periodo che può durare fino a cinquantadue settimane. Il farmaco viene somministrato in base al peso corporeo della persona. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per controllare come risponde il loro corpo al trattamento, misurando il numero di trasfusioni necessarie e i livelli di emoglobina nel sangue. Lo studio valuterà anche gli effetti del farmaco in diversi momenti durante il trattamento, non solo dopo le prime dodici settimane, ma anche dopo ventiquattro settimane e verso la fine del periodo di trattamento.
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