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Studio clinico sull'efficacia e sicurezza di mitapivat nei pazienti con anemia da malattia a cellule falciformi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla anemia nei pazienti affetti da anemia falciforme, una malattia del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli simili a falci. Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mitapivat. Il mitapivat è somministrato in forma di compresse e viene confrontato con un placebo per determinare il suo effetto sull'anemia e sulle crisi dolorose associate alla malattia.

Lo scopo principale dello studio è capire come il mitapivat possa influenzare l'anemia e ridurre le crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme. I partecipanti allo studio riceveranno il mitapivat o un placebo per un periodo di tempo stabilito. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei livelli di emoglobina, una proteina del sangue che trasporta l'ossigeno, e la frequenza delle crisi dolorose.

Lo studio è progettato per essere doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il mitapivat e chi il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sui cambiamenti nei sintomi e sulla sicurezza del trattamento. L'obiettivo è migliorare la qualità della vita delle persone con anemia falciforme attraverso un trattamento più efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Viene confermata la diagnosi di anemia associata alla malattia a cellule falciformi (SCD) e vengono verificate le condizioni di ammissibilità.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve il mitapivat e l'altro un placebo.

    Il mitapivat è somministrato per via orale sotto forma di compresse.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume il mitapivat o il placebo secondo il dosaggio stabilito: 5 mg, 20 mg, 50 mg o 100 mg, a seconda del gruppo di assegnazione.

    La somministrazione avviene quotidianamente per tutta la durata dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente partecipa a visite regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Vengono effettuati esami del sangue per valutare la concentrazione di emoglobina e altri parametri.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    L'efficacia del trattamento viene valutata confrontando l'aumento della concentrazione di emoglobina rispetto al valore iniziale.

    Viene monitorata la frequenza annuale delle crisi dolorose legate alla malattia a cellule falciformi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei dati raccolti.

    Il paziente riceve informazioni sui risultati del trattamento e sulle eventuali raccomandazioni future.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età di almeno 16 anni. I partecipanti di 16 o 17 anni devono avere uno sviluppo fisico completo, noto come Stadio Tanner 5.
  • Diagnosi documentata di anemia falciforme, che è una malattia del sangue.
  • Aver avuto almeno 2 crisi dolorose legate all'anemia falciforme e non più di 10 nell'anno precedente.
  • Livello di emoglobina (una proteina nel sangue) tra 5,5 e 10,5 g/dL, basato su almeno 2 misurazioni separate da almeno 7 giorni.
  • Se si sta assumendo idrossiurea (un farmaco), la dose deve essere stabile da almeno 90 giorni. Se si interrompe l'idrossiurea, è necessario un periodo di attesa di 90 giorni prima di partecipare allo studio.
  • Le donne che possono avere figli devono evitare attività sessuali che possono portare a una gravidanza o usare 2 metodi contraccettivi, di cui uno molto efficace, durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • È necessario fornire un consenso scritto prima di partecipare allo studio. Per i minori di 18 anni, è richiesto il permesso dei genitori e l'assenso del bambino.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'anemia associata alla malattia a cellule falciformi. La malattia a cellule falciformi è una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non hanno crisi di dolore legate alla malattia a cellule falciformi. Queste crisi sono episodi di dolore intenso che possono verificarsi in chi ha questa malattia.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

Mitapivat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'anemia nei pazienti affetti da anemia falciforme. L'obiettivo principale del farmaco è migliorare i livelli di emoglobina e ridurre le crisi dolorose associate alla malattia. Mitapivat agisce stimolando un enzima specifico nei globuli rossi, che può aiutare a migliorare la loro funzionalità e sopravvivenza.

Che cosa si sa già del trattamento

Mitapivat – Mitapivat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'anemia nei soggetti con anemia falciforme. È in fase 2/3 di sperimentazione clinica, il che significa che è in una fase avanzata di valutazione per la sua efficacia e sicurezza. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento dell'anemia e la riduzione delle crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme. A livello molecolare, mitapivat agisce attivando l'enzima piruvato chinasi, che è coinvolto nel metabolismo energetico delle cellule, migliorando così la produzione di energia nei globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli attivatori enzimatici.

Malattie studiate

Anemia in subjects with sickle cell disease (SCD) – L'anemia nei soggetti con malattia a cellule falciformi è una condizione in cui il corpo non produce abbastanza globuli rossi sani. I globuli rossi assumono una forma a falce, che può causare blocchi nei vasi sanguigni e ridurre il flusso di ossigeno. Questo porta a sintomi come stanchezza, debolezza e pallore. La malattia può causare episodi di dolore, noti come crisi falciformi, e può influenzare vari organi del corpo. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi più gravi di altri.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-515202-84-00Codice del protocolloAG348-C-020Partecipanti previsti276 personePromotoreAgios Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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