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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di TransCon CNP nei Bambini e Adolescenti con Acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda l'acondroplasia, una condizione che colpisce la crescita delle ossa nei bambini e negli adolescenti. Il trattamento in studio è chiamato TransCon CNP, una soluzione per iniezione che viene somministrata una volta alla settimana. Questo farmaco contiene un peptide, una piccola proteina, che è legato a una molecola speciale per aiutare a migliorare la crescita ossea.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'uso a lungo termine di TransCon CNP, oltre a verificare se il trattamento può sostenere la crescita nei partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle, di TransCon CNP. Il trattamento sarà monitorato per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali e per misurare la crescita in altezza.

Lo studio è progettato per essere a lungo termine e coinvolge bambini e adolescenti che hanno già partecipato a un precedente studio con TransCon CNP. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati sull'efficacia del trattamento nel promuovere la crescita. L'obiettivo è capire meglio come questo trattamento possa aiutare le persone con acondroplasia a crescere in modo più simile ai loro coetanei.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di TransCon CNP, un farmaco in forma di soluzione per iniezione.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa che viene iniettato sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    Le iniezioni di TransCon CNP vengono effettuate una volta alla settimana.

    Il trattamento è progettato per essere a lungo termine, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco nel tempo.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni di sicurezza

    Durante il trial, vengono effettuate valutazioni di sicurezza che includono esami di laboratorio, controllo dei segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG) e valutazioni radiografiche.

    Queste valutazioni sono progettate per monitorare eventuali effetti collaterali e garantire la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata misurando l'altezza dei partecipanti e calcolando i punteggi Z dell'altezza, che confrontano l'altezza del partecipante con quella di altri bambini della stessa età e sesso.

    Viene anche misurata la velocità di crescita annuale (AGV) in centimetri all'anno.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio dei livelli plasmatici

    Durante il trial, vengono monitorati i livelli plasmatici di CNP totale, CNP libero e mPEG per valutare la concentrazione del farmaco nel sangue.

    Queste misurazioni aiutano a comprendere come il corpo processa il farmaco.

  6. Passaggio 6

    Analisi degli anticorpi

    Viene effettuata un'analisi per rilevare e analizzare la presenza di anticorpi anti-farmaco (ADA), che possono influenzare l'efficacia del trattamento.

    Questa analisi è importante per comprendere la risposta immunitaria del corpo al farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • È necessario che i genitori o i tutori legali del partecipante firmino un consenso informato scritto. Se il partecipante è troppo giovane per dare il consenso, verrà richiesto un assenso scritto secondo le normative vigenti. Al raggiungimento della maggiore età, il partecipante dovrà fornire il proprio consenso scritto.
  • I partecipanti devono avere l'acondroplasia, una condizione che influisce sulla crescita delle ossa, e devono aver completato un precedente studio clinico con TransCon CNP.
  • I genitori o i tutori legali devono essere disposti e in grado di somministrare iniezioni settimanali sotto la pelle (iniezioni SC) di TransCon CNP e seguire il protocollo dello studio.
  • I partecipanti devono essere considerati idonei in base alle valutazioni di sicurezza effettuate durante il precedente studio clinico con TransCon CNP.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non hanno la acondroplasia. L'acondroplasia è una condizione che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti al di fuori della fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite previste dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

TransCon CNP: Questo farmaco viene somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. È studiato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei bambini e negli adolescenti con acondroplasia. L'obiettivo è anche valutare l'efficacia continua del farmaco sulla crescita.

Che cosa si sa già del trattamento

TransCon CNP – È un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini e negli adolescenti. Il suo meccanismo d'azione si basa sulla modulazione del percorso del peptide natriuretico C, che aiuta a promuovere la crescita ossea. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti di crescita ossea.

Malattie studiate

Acondroplasia – L'achondroplasia è una forma di nanismo che colpisce la crescita delle ossa lunghe del corpo. È causata da una mutazione genetica che influisce sullo sviluppo della cartilagine, che è essenziale per la crescita ossea. I bambini con achondroplasia presentano arti corti rispetto al tronco, una fronte prominente e un ponte nasale piatto. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce nel senso tradizionale, ma le caratteristiche fisiche rimangono per tutta la vita. La crescita in altezza è significativamente ridotta rispetto alla media, ma lo sviluppo intellettuale e la durata della vita sono generalmente normali. L'achondroplasia è la forma più comune di nanismo e si verifica in circa 1 su 15.000 a 40.000 nascite.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2022-502202-33-00Codice del protocolloASND0039Partecipanti previsti208 personePromotoreAscendis Pharma Growth Disorders A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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