Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di TransCon CNP nei Bambini e Adolescenti con Acondroplasia

2 1 1

Promotore

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda l’acondroplasia, una condizione che colpisce la crescita delle ossa nei bambini e negli adolescenti. Il trattamento in studio รจ chiamato TransCon CNP, una soluzione per iniezione che viene somministrata una volta alla settimana. Questo farmaco contiene un peptide, una piccola proteina, che รจ legato a una molecola speciale per aiutare a migliorare la crescita ossea.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  dell’uso a lungo termine di TransCon CNP, oltre a verificare se il trattamento puรฒ sostenere la crescita nei partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle, di TransCon CNP. Il trattamento sarร  monitorato per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali e per misurare la crescita in altezza.

Lo studio รจ progettato per essere a lungo termine e coinvolge bambini e adolescenti che hanno giร  partecipato a un precedente studio con TransCon CNP. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati sull’efficacia del trattamento nel promuovere la crescita. L’obiettivo รจ capire meglio come questo trattamento possa aiutare le persone con acondroplasia a crescere in modo piรน simile ai loro coetanei.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di TransCon CNP, un farmaco in forma di soluzione per iniezione.

Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa che viene iniettato sotto la pelle.

2 frequenza e durata del trattamento

Le iniezioni di TransCon CNP vengono effettuate una volta alla settimana.

Il trattamento รจ progettato per essere a lungo termine, con l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel tempo.

3 valutazioni di sicurezza

Durante il trial, vengono effettuate valutazioni di sicurezza che includono esami di laboratorio, controllo dei segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG) e valutazioni radiografiche.

Queste valutazioni sono progettate per monitorare eventuali effetti collaterali e garantire la sicurezza del trattamento.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata misurando l’altezza dei partecipanti e calcolando i punteggi Z dell’altezza, che confrontano l’altezza del partecipante con quella di altri bambini della stessa etร  e sesso.

Viene anche misurata la velocitร  di crescita annuale (AGV) in centimetri all’anno.

5 monitoraggio dei livelli plasmatici

Durante il trial, vengono monitorati i livelli plasmatici di CNP totale, CNP libero e mPEG per valutare la concentrazione del farmaco nel sangue.

Queste misurazioni aiutano a comprendere come il corpo processa il farmaco.

6 analisi degli anticorpi

Viene effettuata un’analisi per rilevare e analizzare la presenza di anticorpi anti-farmaco (ADA), che possono influenzare l’efficacia del trattamento.

Questa analisi รจ importante per comprendere la risposta immunitaria del corpo al farmaco.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • รˆ necessario che i genitori o i tutori legali del partecipante firmino un consenso informato scritto. Se il partecipante รจ troppo giovane per dare il consenso, verrร  richiesto un assenso scritto secondo le normative vigenti. Al raggiungimento della maggiore etร , il partecipante dovrร  fornire il proprio consenso scritto.
  • I partecipanti devono avere l’acondroplasia, una condizione che influisce sulla crescita delle ossa, e devono aver completato un precedente studio clinico con TransCon CNP.
  • I genitori o i tutori legali devono essere disposti e in grado di somministrare iniezioni settimanali sotto la pelle (iniezioni SC) di TransCon CNP e seguire il protocollo dello studio.
  • I partecipanti devono essere considerati idonei in base alle valutazioni di sicurezza effettuate durante il precedente studio clinico con TransCon CNP.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non hanno la acondroplasia. L’acondroplasia รจ una condizione che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti al di fuori della fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite previste dallo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Rsgzypzjieguik Copenaghen Danimarca
Krbxmc Uhkyhcmajjlwwtdztpumo Gvvx Linz Austria
Cnmhtff Uyxahcmoisamprnvorly Bgkrsm Khz Berlino Germania
Clsrayvml Hgvfsy Iealjde Dublino Irlanda
Coihfq Htkotpfsky E Uekebrnqpkicy Dq Crijoxv Ejlwns Coimbra Portogallo
Umrtpk dy Cafxmaq Adfholanmotf Vitรณria Spagna

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
07.12.2023
Danimarca Danimarca
Reclutando
08.08.2023
Germania Germania
Reclutando
30.04.2024
Irlanda Irlanda
Reclutando
06.07.2023
Portogallo Portogallo
Reclutando
01.10.2024
Spagna Spagna
Reclutando
18.06.2025

Sedi della sperimentazione

TransCon CNP: Questo farmaco viene somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. รˆ studiato per la sua sicurezza e tollerabilitร  a lungo termine nei bambini e negli adolescenti con acondroplasia. L’obiettivo รจ anche valutare l’efficacia continua del farmaco sulla crescita.

Malattie in studio:

Achondroplasia โ€“ L’achondroplasia รจ una forma di nanismo che colpisce la crescita delle ossa lunghe del corpo. รˆ causata da una mutazione genetica che influisce sullo sviluppo della cartilagine, che รจ essenziale per la crescita ossea. I bambini con achondroplasia presentano arti corti rispetto al tronco, una fronte prominente e un ponte nasale piatto. La condizione รจ presente dalla nascita e non progredisce nel senso tradizionale, ma le caratteristiche fisiche rimangono per tutta la vita. La crescita in altezza รจ significativamente ridotta rispetto alla media, ma lo sviluppo intellettuale e la durata della vita sono generalmente normali. L’achondroplasia รจ la forma piรน comune di nanismo e si verifica in circa 1 su 15.000 a 40.000 nascite.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 11:39

ID della sperimentazione:
2022-502202-33-00
Codice del protocollo:
ASND0039
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di Optune, temozolomide e pembrolizumab nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi.

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Repubblica Ceca Italia Germania Spagna Francia Polonia
  • Studio su tacrolimus, micofenolato sodico e prednisolone in pazienti anziani che ricevono un trapianto di rene

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Spagna