La ricerca riguarda l’acondroplasia, una condizione che colpisce la crescita delle ossa nei bambini e negli adolescenti. Il trattamento in studio รจ chiamato TransCon CNP, una soluzione per iniezione che viene somministrata una volta alla settimana. Questo farmaco contiene un peptide, una piccola proteina, che รจ legato a una molecola speciale per aiutare a migliorare la crescita ossea.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร dell’uso a lungo termine di TransCon CNP, oltre a verificare se il trattamento puรฒ sostenere la crescita nei partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle, di TransCon CNP. Il trattamento sarร monitorato per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali e per misurare la crescita in altezza.
Lo studio รจ progettato per essere a lungo termine e coinvolge bambini e adolescenti che hanno giร partecipato a un precedente studio con TransCon CNP. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati sull’efficacia del trattamento nel promuovere la crescita. L’obiettivo รจ capire meglio come questo trattamento possa aiutare le persone con acondroplasia a crescere in modo piรน simile ai loro coetanei.

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