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Studio sull'uso a lungo termine di infigratinib nei bambini con acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La achondroplasia è una condizione genetica che causa una crescita anormale delle ossa, portando a una bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Questo studio clinico si concentra sull'uso a lungo termine di infigratinib, un farmaco che agisce come inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, per trattare i bambini con achondroplasia. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di infigratinib somministrato per via orale ogni giorno.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infigratinib sotto forma di capsule o compresse. Il trattamento sarà somministrato per un periodo prolungato, con l'obiettivo di osservare eventuali cambiamenti nella crescita e nello sviluppo fisico dei bambini. I ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza del farmaco e valuteranno come influisce sull'altezza e su altri aspetti della salute dei partecipanti.

Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come infigratinib possa aiutare a migliorare la qualità della vita dei bambini con achondroplasia, osservando anche eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove strategie terapeutiche per gestire questa condizione genetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver completato uno studio precedente o dopo un periodo di valutazione della crescita di almeno 6 mesi.

    Il paziente deve essere in grado di deglutire farmaci orali e deve avere un test di gravidanza negativo se applicabile.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve infigratinib, un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, sotto forma di capsule o compresse per uso orale.

    Il farmaco viene somministrato quotidianamente per tutta la durata dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono valutate attraverso l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento.

    L'efficacia viene valutata misurando i cambiamenti nel punteggio Z dell'altezza nel tempo.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Vengono monitorati cambiamenti nel tempo in vari parametri come la velocità di crescita, le proporzioni corporee, il peso, l'indice di massa corporea (BMI), e l'età di inizio della pubertà.

    Altre valutazioni includono la qualità della vita correlata alla salute, il numero di episodi di otite media e apnea del sonno, e le funzioni cognitive.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 3 gennaio 2029.

    Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di infigratinib nei bambini con acondroplasia.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • I soggetti pediatrici con achondroplasia devono aver completato uno studio precedente sponsorizzato da QED con infigratinib.
  • I soggetti e i loro genitori, tutori legali o assistenti devono essere disposti e in grado di partecipare alle visite e alle procedure dello studio.
  • I soggetti devono essere in grado di ingerire farmaci per via orale.
  • Le ragazze di età pari o superiore a 10 anni, o di qualsiasi età che abbiano avuto il menarca (prima mestruazione), devono avere un test di gravidanza negativo.
  • Se sessualmente attivi, i soggetti devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante l'assunzione del farmaco dello studio e per 1 mese dopo l'ultima dose.
  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto dai genitori, tutori legali o assistenti dei soggetti e l'assenso del soggetto, quando applicabile, prima di qualsiasi attività specifica dello studio.
  • I soggetti devono avere un'età compresa tra 3 e meno di 18 anni al momento dello screening e avere potenziale di crescita.
  • I soggetti devono avere una diagnosi di achondroplasia, documentata clinicamente e confermata da test genetici.
  • I soggetti devono avere almeno un periodo di 6 mesi di valutazione della crescita nello studio PROPEL prima dell'ingresso nello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Se hai una condizione medica diversa da achondroplasia, non puoi partecipare. L'achondroplasia è una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Se hai meno di 2 anni, non puoi partecipare.
  • Se sei una persona vulnerabile, non puoi partecipare. Le persone vulnerabili possono includere coloro che hanno difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Infigratinib: Questo farmaco è un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3. Viene somministrato per via orale e il suo scopo è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine nei bambini con acondroplasia. Inoltre, il farmaco viene studiato per vedere se può aiutare a migliorare l'altezza dei bambini nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Infigratinib – È un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini. Infigratinib è un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, e agisce bloccando specifici recettori che possono influenzare la crescita ossea. Questo farmaco è classificato come inibitore della tirosina chinasi e viene studiato per la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia nel migliorare l'altezza nei pazienti con acondroplasia.

Malattie studiate

Acondroplasia – È una condizione genetica che causa una forma di nanismo, caratterizzata da arti corti rispetto al tronco. Le persone con achondroplasia hanno una crescita ossea anormale, che porta a una bassa statura e a specifiche caratteristiche facciali. La condizione è causata da una mutazione nel gene FGFR3, che regola la crescita ossea. I bambini con achondroplasia possono presentare ritardi nello sviluppo motorio e problemi di salute come otiti ricorrenti e apnea del sonno. Con l'avanzare dell'età, possono svilupparsi complicazioni come deformità scheletriche e problemi di mobilità. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce in termini di gravità, ma le sue manifestazioni possono influenzare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2024-513857-55-00Codice del protocolloQBGJ398-203Partecipanti previsti300 personePromotoreQed Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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