Studio sull’uso a lungo termine di Infigratinib nei bambini con acondroplasia

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Sponsor

QED Therapeutics Inc.

Di cosa tratta questo studio

La achondroplasia è una condizione genetica che causa una crescita anormale delle ossa, portando a una bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Questo studio clinico si concentra sull’uso a lungo termine di infigratinib, un farmaco che agisce come inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, per trattare i bambini con achondroplasia. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di infigratinib somministrato per via orale ogni giorno.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infigratinib sotto forma di capsule o compresse. Il trattamento sarà somministrato per un periodo prolungato, con l’obiettivo di osservare eventuali cambiamenti nella crescita e nello sviluppo fisico dei bambini. I ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza del farmaco e valuteranno come influisce sull’altezza e su altri aspetti della salute dei partecipanti.

Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come infigratinib possa aiutare a migliorare la qualità della vita dei bambini con achondroplasia, osservando anche eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove strategie terapeutiche per gestire questa condizione genetica.

1inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver completato uno studio precedente o dopo un periodo di valutazione della crescita di almeno 6 mesi.

Il paziente deve essere in grado di deglutire farmaci orali e deve avere un test di gravidanza negativo se applicabile.

2somministrazione del farmaco

Il paziente riceve infigratinib, un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, sotto forma di capsule o compresse per uso orale.

Il farmaco viene somministrato quotidianamente per tutta la durata dello studio.

3monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono valutate attraverso l’incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento.

L’efficacia viene valutata misurando i cambiamenti nel punteggio Z dell’altezza nel tempo.

4valutazioni secondarie

Vengono monitorati cambiamenti nel tempo in vari parametri come la velocità di crescita, le proporzioni corporee, il peso, l’indice di massa corporea (BMI), e l’età di inizio della pubertà.

Altre valutazioni includono la qualità della vita correlata alla salute, il numero di episodi di otite media e apnea del sonno, e le funzioni cognitive.

5conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi il 3 gennaio 2029.

Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di infigratinib nei bambini con acondroplasia.

Chi può partecipare allo studio?

I soggetti pediatrici con achondroplasia devono aver completato uno studio precedente sponsorizzato da QED con infigratinib.
I soggetti e i loro genitori, tutori legali o assistenti devono essere disposti e in grado di partecipare alle visite e alle procedure dello studio.
I soggetti devono essere in grado di ingerire farmaci per via orale.
Le ragazze di età pari o superiore a 10 anni, o di qualsiasi età che abbiano avuto il menarca (prima mestruazione), devono avere un test di gravidanza negativo.
Se sessualmente attivi, i soggetti devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante l’assunzione del farmaco dello studio e per 1 mese dopo l’ultima dose.
Il consenso informato scritto deve essere ottenuto dai genitori, tutori legali o assistenti dei soggetti e l’assenso del soggetto, quando applicabile, prima di qualsiasi attività specifica dello studio.
I soggetti devono avere un’età compresa tra 3 e meno di 18 anni al momento dello screening e avere potenziale di crescita.
I soggetti devono avere una diagnosi di achondroplasia, documentata clinicamente e confermata da test genetici.
I soggetti devono avere almeno un periodo di 6 mesi di valutazione della crescita nello studio PROPEL prima dell’ingresso nello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Se hai una condizione medica diversa da achondroplasia, non puoi partecipare. L’achondroplasia è una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa.
Se hai meno di 2 anni, non puoi partecipare.
Se sei una persona vulnerabile, non puoi partecipare. Le persone vulnerabili possono includere coloro che hanno difficoltà a prendere decisioni per se stessi.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Hospital Universitario La Paz	Madrid	Spagna
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milano	Italia
Hcisoox Dgi Ehhkuxe	Tolosa	Francia
Hcmwppqw Fcaty Mwrt Efbxau	Bron	Francia
Hplrlmy Nzlmru Esedcqh Mhheupf	Parigi	Francia
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*Acconsento all’uso di apparecchiature terminali di telecomunicazione e sistemi di chiamata automatizzati da parte del Gestore del Servizio per scopi di comunicazione marketing

Stato dello studio

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Francia	Reclutando	05.08.2022
Italia	Reclutando	14.10.2025
Norvegia	Reclutando	03.09.2025
Spagna	Reclutando	08.02.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Infigratinib

Infigratinib: Questo farmaco è un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3. Viene somministrato per via orale e il suo scopo è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine nei bambini con acondroplasia. Inoltre, il farmaco viene studiato per vedere se può aiutare a migliorare l’altezza dei bambini nel tempo.

Malattie investigate:

Achondroplasia – È una condizione genetica che causa una forma di nanismo, caratterizzata da arti corti rispetto al tronco. Le persone con achondroplasia hanno una crescita ossea anormale, che porta a una bassa statura e a specifiche caratteristiche facciali. La condizione è causata da una mutazione nel gene FGFR3, che regola la crescita ossea. I bambini con achondroplasia possono presentare ritardi nello sviluppo motorio e problemi di salute come otiti ricorrenti e apnea del sonno. Con l’avanzare dell’età, possono svilupparsi complicazioni come deformità scheletriche e problemi di mobilità. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce in termini di gravità, ma le sue manifestazioni possono influenzare la qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 21:05

Trial ID:

2024-513857-55-00

Numero di protocollo

QBGJ398-203

NCT ID:

NCT05145010

Trial Phase:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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- Lenvatinib
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Farmaci studiati:
- Colecalciferol