La achondroplasia è una condizione genetica che causa una crescita anormale delle ossa, portando a una bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Questo studio clinico si concentra sull’uso a lungo termine di infigratinib, un farmaco che agisce come inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, per trattare i bambini con achondroplasia. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di infigratinib somministrato per via orale ogni giorno.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infigratinib sotto forma di capsule o compresse. Il trattamento sarà somministrato per un periodo prolungato, con l’obiettivo di osservare eventuali cambiamenti nella crescita e nello sviluppo fisico dei bambini. I ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza del farmaco e valuteranno come influisce sull’altezza e su altri aspetti della salute dei partecipanti.
Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come infigratinib possa aiutare a migliorare la qualità della vita dei bambini con achondroplasia, osservando anche eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove strategie terapeutiche per gestire questa condizione genetica.
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