Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e la sicurezza di ALXN1920 in pazienti adulti con nefropatia membranosa primaria ad alto rischio di progressione della malattia

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la nefropatia membranosa primaria, una malattia dei reni in cui le strutture che filtrano il sangue si danneggiano, causando la perdita di proteine nelle urine. Questa condizione può portare a gonfiore del corpo, riduzione delle proteine nel sangue e problemi renali progressivi. Lo studio valuterà un farmaco sperimentale chiamato ALXN1920, somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle, confrontandolo con placebo. Il farmaco viene studiato in persone che hanno un alto rischio che la malattia peggiori nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare se ALXN1920 sia efficace nel ridurre la quantità di proteine perse nelle urine rispetto al placebo. Durante lo studio, che durerà fino a 26 settimane, i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo insieme alle cure standard per questa malattia. Tutti i partecipanti dovranno assumere farmaci per la pressione sanguigna chiamati ACE inibitori o ARB, che aiutano a proteggere i reni. Per sicurezza, sarà necessario assumere antibiotici preventivi e vaccinarsi contro alcuni tipi di infezioni.

Durante lo studio verranno raccolti campioni di urina e sangue per misurare diversi parametri, tra cui la quantità di proteine nelle urine, i livelli di albumina nel sangue, la presenza di anticorpi specifici chiamati anti-PLA2R, e particolari cellule del sistema immunitario. Verranno inoltre controllati regolarmente la pressione sanguigna, l'elettrocardiogramma e altri parametri di sicurezza per monitorare eventuali effetti indesiderati del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo iniziale e valutazione

    All'inizio dello studio, sarà necessario confermare di assumere inibitori dell'ACE o ARB (farmaci per la pressione sanguigna) per almeno 8 settimane prima dell'inizio. Se non si è ancora raggiunto questo periodo o la dose massima tollerata, si entrerà in un periodo di preparazione che può durare fino a 8 settimane.

    Durante questo periodo, la pressione sanguigna dovrà essere inferiore a 140 mmHg in almeno il 75% delle misurazioni effettuate nelle ultime 8 settimane.

    Saranno effettuate due misurazioni della proteinuria (presenza di proteine nelle urine) tramite raccolta delle urine delle 24 ore o campione spot. Entrambe le misurazioni dovranno mostrare valori superiori a 3,5 grammi al giorno.

    Prima dell'inizio dello studio, sarà necessario ricevere la vaccinazione contro il Neisseria meningitidis (batterio che può causare meningite).

  2. Passaggio 2

    Trattamento con farmaco sperimentale o placebo

    Sarà assegnato in modo casuale a ricevere ALXN1920 o un placebo (sostanza inattiva). Né il paziente né il medico sapranno quale dei due viene somministrato.

    Il farmaco ALXN1920 viene somministrato come soluzione per iniezione tramite via sottocutanea (sotto la pelle).

    Durante tutto il periodo di trattamento, si continuerà ad assumere i farmaci abituali per la pressione sanguigna (inibitori dell'ACE o ARB).

    Sarà necessario assumere antibiotici profilattici (antibiotici per prevenire infezioni) durante il periodo in cui si riceve il trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni regolari

    Durante lo studio, saranno effettuate regolari valutazioni della proteinuria tramite raccolta delle urine delle 24 ore e campioni spot.

    Saranno misurati i livelli di albumina nel sangue (proteina importante nel sangue).

    Saranno controllati i livelli di anticorpi anti-PLA2R nel sangue (anticorpi specifici legati alla malattia).

    Sarà monitorato il numero di cellule B CD20+ nel sangue (tipo di cellule del sistema immunitario).

    Saranno analizzati vari biomarcatori nelle urine (sostanze che indicano lo stato della malattia).

    Saranno misurate le concentrazioni di ALXN1920 nel sangue e nelle urine per valutare come il corpo elabora il farmaco.

    Saranno controllati i livelli di attività del CAP (parte del sistema immunitario) e i livelli di fH nel siero (proteina che regola il sistema immunitario).

  4. Passaggio 4

    Controlli di sicurezza

    Durante tutto lo studio, saranno monitorati eventuali eventi avversi (effetti indesiderati) e eventi avversi gravi.

    Saranno effettuate misurazioni regolari dei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, temperatura).

    Saranno eseguiti elettrocardiogrammi (ECG) per controllare l'attività elettrica del cuore.

    Saranno effettuati esami di laboratorio per monitorare vari parametri di sicurezza.

    Sarà verificata la presenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) per controllare se il sistema immunitario sviluppa una risposta contro il farmaco sperimentale.

  5. Passaggio 5

    Completamento dello studio

    Lo studio proseguirà fino alla data di completamento prevista nel marzo 2027.

    Tutte le valutazioni e i controlli continueranno secondo il programma stabilito dal protocollo dello studio.

    Al termine del periodo di trattamento, saranno effettuate valutazioni finali per misurare i cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di nefropatia membranosa primaria (una malattia dei reni che causa perdita di proteine nelle urine), confermata da un livello positivo di anticorpi anti-PLA2R (superiore a 50 RU/mL). Gli anticorpi anti-PLA2R sono proteine presenti nel sangue che indicano la presenza di questa specifica malattia renale.
  • Il partecipante deve essere ad alto rischio di progressione della malattia, il che significa che la malattia potrebbe peggiorare nel tempo.
  • Il partecipante deve assumere farmaci chiamati ACE inibitori o ARB (medicinali che aiutano a controllare la pressione sanguigna e proteggere i reni) per almeno 8 settimane prima dell'inizio dello studio, alla dose massima tollerata.
  • Il partecipante che assume ACE inibitori o ARB da almeno 8 settimane deve avere una pressione arteriosa sistolica (il valore più alto della pressione sanguigna) inferiore a 140 mmHg in almeno il 75% delle misurazioni effettuate nelle ultime 8 settimane.
  • Il partecipante deve avere due misurazioni di proteinuria (presenza di proteine nelle urine) superiori a 3,5 grammi al giorno, con la seconda misurazione che non mostra una diminuzione superiore al 50% rispetto alla prima.
  • Il partecipante può essere di sesso maschile o femminile assegnato alla nascita, indipendentemente dall'identità di genere.
  • Il partecipante deve accettare di seguire le indicazioni dello studio relative alla contraccezione (metodi per prevenire la gravidanza).
  • Il partecipante deve firmare il consenso informato, che è un documento che spiega tutti i dettagli dello studio e conferma la volontà di partecipare.
  • Il partecipante deve essere disposto a ricevere le cure standard di base previste per la sua condizione.
  • Il partecipante deve essere disposto a ricevere un trattamento profilattico con antibiotici (medicinali per prevenire infezioni) durante l'assunzione di RTX e deve essere disposto a vaccinarsi contro il Neisseria meningitidis (un batterio che può causare meningite).

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Le informazioni sui criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) non sono disponibili nella documentazione fornita per questo studio clinico.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ALXN1920 è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della nefropatia membranosa primaria, una malattia dei reni. Questo medicinale viene somministrato ai pazienti che hanno un alto rischio che la loro malattia peggiori. Lo scopo di questo farmaco è ridurre la quantità di proteine che vengono perse attraverso le urine, che è uno dei principali problemi in questa condizione. Nel corso dello studio, questo medicinale viene confrontato con un placebo per verificare se funziona meglio nel migliorare la funzione renale e nel ridurre i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

ALXN1920 – ALXN1920 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 2a per il trattamento della nefropatia membranosa primaria (PMN), una malattia renale che può portare a insufficienza renale se non trattata. Il medicinale viene somministrato ai pazienti adulti ad alto rischio di progressione della malattia, con l'obiettivo di ridurre la perdita di proteine nelle urine, che è il principale segno di questa condizione. Sebbene il meccanismo d'azione specifico non sia dettagliato nei dati disponibili, il farmaco è progettato per intervenire sui processi che causano il danneggiamento dei filtri renali, aiutando a proteggere la funzione dei reni. Lo studio sta valutando l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1920 rispetto a un placebo in pazienti selezionati.

Malattie studiate

Nefropatia membranosa primaria – È una malattia rara dei reni in cui il sistema immunitario attacca per errore le strutture renali responsabili della filtrazione del sangue. Questo processo causa un ispessimento delle membrane nei glomeruli, che sono le unità filtranti dei reni. Come conseguenza, quantità eccessive di proteine vengono perse attraverso le urine, una condizione chiamata proteinuria. I pazienti possono sviluppare gonfiore del corpo, specialmente delle gambe e del viso, dovuto alla perdita di albumina nel sangue. La malattia progredisce gradualmente e può portare a un peggioramento della funzione renale nel tempo. Spesso è associata alla presenza di anticorpi contro il recettore della fosfolipasi A2, che sono rilevabili nel sangue dei pazienti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-520780-40-00Codice del protocolloALXN1920-PMN-201Partecipanti previsti30 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.