Studio clinico di MZE829 in adulti con malattia renale APOL1: valutazione della sicurezza e dell’effetto sulla proteinuria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio esamina una malattia chiamata malattia renale APOL1, una condizione che colpisce i reni e causa la presenza di proteine nelle urine. Il farmaco in fase di studio si chiama MZE829 ed è somministrato sotto forma di capsule rigide per via orale. Questa condizione è legata a una particolare variante genetica del gene APOL1 che aumenta il rischio di sviluppare problemi renali.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco MZE829 in adulti che soffrono di malattia renale APOL1 con presenza di proteine nelle urine (proteinuria). Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 84 giorni. I pazienti saranno monitorati per verificare come il loro organismo reagisce al trattamento.

La ricerca si concentra su persone che hanno una funzionalità renale ridotta, misurata attraverso un valore chiamato velocità di filtrazione glomerulare, e che presentano elevati livelli di albumina nelle urine. I partecipanti devono avere una specifica variante genetica dell’APOL1 che li predispone a questa malattia renale.

1 Inizio dello studio

Lo studio clinico valuta un farmaco chiamato MZE829 in forma di capsule rigide da assumere per via orale

Il farmaco è destinato a persone con malattia renale APOL1 (una condizione che colpisce i reni)

La durata prevista dello studio è dal maggio 2025 al settembre 2026

2 Criteri di partecipazione

Età compresa tra 18 e 65 anni

Indice di massa corporea tra 18 e 45 kg/m² con peso minimo di 40 kg

Presenza confermata del genotipo APOL1 ad alto rischio (G1/G1, G2/G2 o G1/G2)

Diagnosi di malattia renale cronica con elevata albuminuria persistente

Funzione renale (velocità di filtrazione glomerulare) tra 25 e 90 mL/min/1,73 m²

3 Monitoraggio durante lo studio

Verranno effettuati controlli regolari dei segni vitali

Saranno eseguiti esami di laboratorio per monitorare lo stato di salute

Verranno effettuati elettrocardiogrammi per controllare l’attività cardiaca

Sarà monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali

4 Obiettivo principale

Valutazione della sicurezza del farmaco MZE829

Controllo della tollerabilità del trattamento

Osservazione degli effetti del farmaco sull’albuminuria (presenza di proteine nelle urine)

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del consenso informato
  • Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 45 kg/m² e peso corporeo totale di almeno 40 kg
  • Presenza confermata del genotipo APOL1 ad alto rischio di tipo G1/G1, G2/G2 o G1/G2
  • Diagnosi di malattia renale cronica con persistente elevata albuminuria nelle urine (presenza di proteine nelle urine)
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) compresa tra 25 e 90 mL/min/1.73 m² durante lo screening, calcolata secondo l’equazione CKD-EPI 2021 che utilizza creatinina e cistatina C. L’eGFR è un esame del sangue che misura quanto bene funzionano i reni
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto
  • Disponibilità a partecipare a tutte le visite di studio programmate e procedure richieste

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno due varianti ad alto rischio del gene APOL1 (questo deve essere confermato attraverso un test genetico)
  • Persone con malattia renale in fase terminale che richiedono dialisi
  • Pazienti con pressione arteriosa non controllata (pressione sistolica superiore a 160 mmHg o diastolica superiore a 100 mmHg)
  • Persone che hanno subito un trapianto di rene
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive che colpiscono i reni
  • Persone che partecipano attualmente ad altri studi clinici
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi malattie del fegato (cirrosi epatica)
  • Persone con infezioni attive significative che richiedono trattamento
  • Pazienti che hanno avuto un evento cardiovascolare importante negli ultimi 6 mesi (come infarto o ictus)
  • Persone con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Edouard Herriot Francia
Centre Hospitalier Regional De Marseille Marsiglia Francia
Aasj Ppmwm St Ouen Sur Seine Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
06.11.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • MZE829

MZE829 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della malattia renale cronica proteinurica nei pazienti con genotipo APOL1 ad alto rischio. Questo medicinale è attualmente in fase di studio per valutare la sua sicurezza e tollerabilità, oltre alla sua capacità di ridurre l’albuminuria (la presenza di proteine nelle urine). Il farmaco rappresenta un approccio innovativo nel trattamento di questa specifica condizione renale, mirando a migliorare la funzionalità dei reni nei pazienti che presentano questa particolare variante genetica.

APOL1 Kidney Disease (AKD) – Una malattia renale genetica causata da varianti del gene APOL1, che colpisce principalmente le persone di origine africana. La condizione provoca un danno progressivo ai reni attraverso la perdita di proteine nelle urine (proteinuria). Il danno renale si sviluppa gradualmente nel tempo, influenzando la capacità dei reni di filtrare correttamente il sangue. La malattia può manifestarsi con gonfiore alle gambe, stanchezza e cambiamenti nella minzione. La condizione è caratterizzata da un’infiammazione cronica dei glomeruli, le unità di filtrazione dei reni.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 17:08

ID della sperimentazione:
2024-517525-10-00
Codice del protocollo:
MZE829-201
NCT ID:
NCT06830629
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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