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Studio sull'efficacia di una combinazione di farmaci, inclusa la ciclosporina, per pazienti con trombocitopenia immune

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della trombocitopenia immune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Il trattamento prevede l'uso di una combinazione di quattro farmaci: Mycophenolate mofetil, Rituximab, Ciclosporin e eltrombopag. Questi farmaci sono utilizzati per modulare il sistema immunitario e aumentare il numero di piastrine nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti con trombocitopenia immune. I partecipanti riceveranno i farmaci per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per osservare i cambiamenti nel conteggio delle piastrine e altri parametri di salute. Alcuni farmaci, come il rituximab, sono somministrati tramite infusione endovenosa, mentre altri, come il Mycophenolate mofetil e il ciclosporin, sono assunti per via orale sotto forma di compresse o capsule.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a visite regolari per controllare il conteggio delle piastrine e valutare la loro risposta al trattamento. Saranno anche raccolti dati sulla qualità della vita e su eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se questa combinazione di farmaci può portare a una remissione della malattia senza la necessità di ulteriori terapie. I risultati aiuteranno a capire meglio come trattare la trombocitopenia immune e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di rituximab tramite infusione endovenosa. Questo farmaco viene somministrato una volta ogni settimana per un totale di quattro settimane.

    Durante questo periodo, viene anche somministrato mycophenolate mofetil in compresse rivestite con film, da assumere per via orale due volte al giorno.

  2. Passaggio 2

    Fase di mantenimento

    Dopo la fase iniziale, il trattamento continua con ciclosporin in compresse rivestite con film, da assumere per via orale due volte al giorno.

    In aggiunta, viene somministrato eltrombopag in compresse rivestite con film, da assumere per via orale una volta al giorno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il conteggio delle piastrine viene monitorato durante le visite programmate ai mesi 3, 7, 12 e 18 per valutare l'efficacia del trattamento.

    Viene valutato il numero di pazienti in remissione senza necessità di terapia durante le visite ai mesi 7, 12 e 18.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della qualità della vita

    Viene somministrato un questionario standardizzato sulla qualità della vita (SF-36) prima dell'inizio, durante e dopo il trattamento per valutare l'impatto del trattamento sulla qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Analisi dei biomarcatori

    Vengono analizzati i livelli di biomarcatori come kynurenine, neopterin e tryptophan e le loro variazioni in relazione al trattamento.

    Vengono valutati i valori dei linfociti T CD4+/CD8+ e la loro produzione di citochine, i linfociti T regolatori CD4+ e gli anticorpi anti-piastrine come possibili parametri predittivi della risposta alla terapia.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 18 e 70 anni.
  • Capacità di comprendere la natura e il corso dello studio e firmare un consenso informato scritto per partecipare allo studio.
  • Capacità e disponibilità a completare le visite dello studio e a recarsi al centro di studio.
  • Diagnosi di trombocitopenia immune primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.
  • Conta delle piastrine inferiore a 80x109/l (dopo la fine o durante la terapia con corticoidi) e soddisfacimento delle indicazioni per la terapia (sanguinamento, necessità di anticoagulazione, sintomi costituzionali, resistenza documentata alla sospensione dei corticoidi, ecc.).
  • Precedente terapia con corticosteroidi della durata di almeno 14 giorni (a impulsi o continua), dopo la quale, secondo la decisione del medico, è necessario/appropriato continuare la terapia per la trombocitopenia immune.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (dal siero del sangue) e utilizzare metodi contraccettivi efficaci prima di iniziare il trattamento.
  • Per le donne in età fertile: Disponibilità a prevenire la gravidanza e l'allattamento durante il trattamento e per 12 mesi dopo l'ultima dose di rituximab, utilizzando almeno uno dei metodi contraccettivi altamente affidabili. Per gli uomini: Disponibilità a prevenire la paternità durante il trattamento e per i successivi 90 giorni dopo l'interruzione del trattamento con micofenolato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Prednisone

    è un farmaco corticosteroide utilizzato per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nel contesto di questo studio, viene utilizzato per aiutare a gestire i sintomi della trombocitopenia immune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine nel sangue.

  • Rituximab

    è un anticorpo monoclonale che si lega a una proteina specifica sulle cellule B, un tipo di cellula del sistema immunitario. Questo farmaco aiuta a ridurre l'attività del sistema immunitario, che può essere utile nel trattamento della trombocitopenia immune.

  • Eltrombopag

    è un farmaco che stimola la produzione di piastrine nel midollo osseo. Viene utilizzato per aumentare il numero di piastrine nei pazienti con trombocitopenia immune, riducendo così il rischio di sanguinamento.

  • Azatioprina

    è un farmaco immunosoppressore che aiuta a ridurre l'attività del sistema immunitario. Viene utilizzato in questo studio per contribuire a controllare la risposta immunitaria nei pazienti con trombocitopenia immune.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Rituximab

    Rituximab è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per trattare la trombocitopenia immune. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come un trattamento efficace per questa condizione. Il suo meccanismo d'azione coinvolge il legame con una proteina specifica sulla superficie dei linfociti B, portando alla loro distruzione. È classificato come un anticorpo monoclonale.

  • Eltrombopag

    Eltrombopag è un farmaco orale utilizzato per aumentare il numero di piastrine nei pazienti con trombocitopenia immune. È riconosciuto nella pratica clinica come un'opzione terapeutica valida. Agisce stimolando i recettori della trombopoietina, promuovendo così la produzione di piastrine nel midollo osseo. Appartiene alla classe degli agonisti del recettore della trombopoietina.

  • Prednisone

    Prednisone è un corticosteroide somministrato per via orale, utilizzato per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario nei pazienti con trombocitopenia immune. È ampiamente utilizzato e ben documentato nella gestione di questa condizione. Funziona riducendo l'attività del sistema immunitario, diminuendo così la distruzione delle piastrine. È classificato come un corticosteroide.

  • Azatioprina

    Azatioprina è un farmaco immunosoppressore somministrato per via orale, utilizzato per trattare la trombocitopenia immune. È conosciuto nella pratica medica per la sua capacità di ridurre l'attività del sistema immunitario. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della sintesi del DNA nelle cellule immunitarie, riducendo così la loro proliferazione. È classificato come un immunosoppressore.

Malattie studiate

Porpora trombocitopenica immune – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine nel sangue, causando sintomi come lividi facili, sanguinamento delle gengive e sanguinamento prolungato da tagli. La malattia può manifestarsi improvvisamente o svilupparsi gradualmente. In alcuni casi, può essere asintomatica e scoperta solo attraverso esami del sangue di routine. La gravità dei sintomi varia da persona a persona e può cambiare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505788-35-00Partecipanti previsti50 personePromotoreFakultni Nemocnice Hradec Kralove

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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