Studio sull’azitromicina per prevenire le infezioni respiratorie nei bambini con danni polmonari strutturali o malformazioni congenite

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico riguarda bambini dalla nascita fino a 6 anni di età che presentano danni strutturali ai polmoni o malformazioni congenite dei polmoni e delle vie aeree. Le condizioni incluse nello studio sono la tracheomalacia, che è un indebolimento della trachea, le malformazioni cistiche polmonari, che sono anomalie nello sviluppo del tessuto polmonare, condizioni dopo interventi per anelli vascolari che comprimono le vie aeree centrali, la sindrome da iperinflazione lobare, che è un eccessivo gonfiore di una parte del polmone, la displasia broncopolmonare, che è un danno polmonare che può verificarsi nei neonati prematuri, le bronchiectasie, che sono dilatazioni permanenti dei bronchi, e l’atelettasia cronica, che è il collasso persistente di una parte del polmone. I bambini con queste condizioni sono spesso soggetti a infezioni respiratorie ripetute che richiedono trattamento con antibiotici.

Lo studio valuterà l’efficacia di un trattamento di mantenimento di sei mesi con azitromicina, un antibiotico, nel ridurre il numero di episodi di peggioramento respiratorio nei bambini con queste condizioni. Durante lo studio alcuni bambini riceveranno azitromicina mentre altri riceveranno placebo. Lo scopo dello studio è determinare se il trattamento prolungato con questo antibiotico può ridurre la frequenza delle infezioni respiratorie e dei peggioramenti della condizione polmonare in questi bambini particolarmente vulnerabili.

Lo studio confronterà tra i due gruppi di trattamento il numero di episodi di peggioramento respiratorio, la loro durata, il numero di ricoveri ospedalieri necessari e la durata di questi ricoveri durante il periodo di trattamento di sei mesi. I bambini partecipanti saranno seguiti presso centri specializzati in pneumologia pediatrica e i genitori dovranno fornire il consenso informato scritto per la partecipazione del proprio figlio allo studio.

1 Inizio del trattamento

Il trattamento avrà una durata di 6 mesi.

Sarà assegnato in modo casuale uno dei due trattamenti possibili: azitromicina oppure placebo.

L’azitromicina è un antibiotico che viene utilizzato per prevenire le infezioni respiratorie.

Il placebo è una sostanza senza principio attivo, che ha l’aspetto identico al farmaco ma non contiene il medicinale.

Il prodotto assegnato sarà ZITHROMAX 40 mg/ml polvere per sospensione orale oppure il corrispondente placebo.

2 Somministrazione del farmaco

Il farmaco o il placebo verrà somministrato per via orale.

La sospensione orale è un liquido che deve essere assunto per bocca.

Il dosaggio, la frequenza e le modalità precise di somministrazione verranno fornite dal personale dello studio.

3 Periodo di trattamento

Il trattamento di mantenimento con il farmaco assegnato continuerà per 6 mesi.

Durante questo periodo, sarà necessario seguire le indicazioni fornite per la somministrazione regolare del prodotto.

L’obiettivo del trattamento è valutare l’efficacia nella riduzione delle riacutizzazioni respiratorie, ovvero i peggioramenti delle condizioni respiratorie che richiedono l’uso di antibiotici.

4 Monitoraggio durante lo studio

Durante i 6 mesi di trattamento, verranno registrate informazioni sulle riacutizzazioni respiratorie.

Verrà monitorato il numero di episodi in cui le condizioni respiratorie peggiorano e richiedono trattamento.

Verrà registrata la durata di questi episodi di peggioramento.

Verranno annotati eventuali ricoveri ospedalieri e la loro durata.

Tutte queste informazioni serviranno per confrontare l’efficacia tra i due gruppi di trattamento.

5 Conclusione del periodo di trattamento

Al termine dei 6 mesi di trattamento, il periodo di intervento dello studio sarà completato.

I dati raccolti durante tutto il periodo verranno utilizzati per valutare l’efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il bambino deve avere un danno polmonare strutturale (cioè alterazioni permanenti nella struttura dei polmoni) o malformazioni congenite (difetti presenti dalla nascita) dei polmoni e delle vie aeree, confermati tramite esami radiologici (come radiografie o TAC) oppure attraverso una broncoscopia (un esame che permette di vedere l’interno delle vie respiratorie con una piccola telecamera).
  • Il bambino deve essere seguito come paziente ambulatoriale (cioè senza ricovero ospedaliero) presso uno dei tre centri specializzati in pneumologia pediatrica (la branca della medicina che si occupa delle malattie respiratorie nei bambini) in Danimarca.
  • Il bambino deve essere a rischio di sviluppare infezioni respiratorie (infezioni che colpiscono polmoni e vie aeree) che richiedono l’uso di antibiotici (medicinali per combattere le infezioni batteriche), oppure deve aver già avuto questo tipo di infezioni documentate in passato.
  • Il bambino deve avere un’età compresa tra 0 e 72 mesi (cioè dalla nascita fino a 6 anni di età).
  • I genitori devono fornire il loro consenso informato scritto (un documento firmato che conferma la loro comprensione dello studio e la volontà di far partecipare il proprio figlio) affinché il bambino possa partecipare allo studio, secondo le normative locali.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono specificati criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) in questo studio clinico
  • Il medico responsabile dello studio valuterà caso per caso se il bambino può partecipare alla ricerca
  • È importante informare il medico di tutte le condizioni di salute del bambino e di tutti i farmaci che sta assumendo
  • Il medico verificherà se ci sono situazioni particolari che potrebbero impedire la partecipazione allo studio

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Azithromycin è un antibiotico che viene utilizzato per combattere le infezioni causate da batteri. In questo studio, viene somministrato per un periodo di 6 mesi come trattamento di mantenimento per prevenire le infezioni delle vie respiratorie nei bambini che hanno danni polmonari strutturali o malformazioni congenite dei polmoni e delle vie aeree. L’obiettivo è ridurre il numero di volte in cui i sintomi respiratori peggiorano improvvisamente in questi bambini piccoli.

Tracheomalacia – La tracheomalacia è una condizione in cui le pareti della trachea sono deboli e flessibili. Questo causa un restringimento o un collasso delle vie aeree durante la respirazione. I bambini con questa malattia possono avere difficoltà respiratorie, tosse e respiro rumoroso. La condizione può essere presente dalla nascita o svilupparsi successivamente. Nei casi lievi i sintomi possono migliorare con la crescita del bambino. Nei casi più gravi la respirazione può essere significativamente compromessa durante le attività quotidiane.

Cystic Lung Malformations – Le malformazioni cistiche polmonari sono anomalie congenite dello sviluppo dei polmoni che si formano prima della nascita. Queste malformazioni consistono in aree anomale del tessuto polmonare che contengono cisti o strutture irregolari. Possono interessare una parte del polmone o più aree. Alcuni bambini non presentano sintomi evidenti, mentre altri possono avere infezioni respiratorie ricorrenti. La malattia può causare difficoltà respiratorie di varia intensità. Le infezioni nelle aree malformate possono ripetersi nel tempo.

Post-Vascular Ring with central airway compression – Questa condizione si verifica quando anomalie dei vasi sanguigni attorno alla trachea e all’esofago causano una compressione delle vie aeree centrali. I vasi sanguigni formano un anello che stringe la trachea dall’esterno. I bambini affetti possono presentare difficoltà respiratorie, respiro rumoroso e tosse. La compressione può causare problemi durante l’alimentazione. I sintomi possono peggiorare durante le infezioni respiratorie. La gravità dipende dall’entità della compressione esercitata sulle vie aeree.

Lobar Hyperinflation Syndrome – La sindrome da iperinflazione lobare è una condizione in cui una parte del polmone si riempie eccessivamente d’aria e non riesce a svuotarsi correttamente. L’aria intrappolata causa un aumento di volume del lobo polmonare interessato. Questo lobo ingrandito può comprimere le altre parti del polmone. I bambini possono avere difficoltà respiratorie che peggiorano progressivamente. La condizione può essere presente dalla nascita o svilupparsi nei primi mesi di vita. Il lobo iperinflato interferisce con la normale funzione respiratoria.

Bronchopulmonary Dysplasia – La displasia broncopolmonare è una malattia polmonare cronica che colpisce principalmente i neonati prematuri. Si sviluppa quando i polmoni immaturi subiscono danni durante i trattamenti necessari per la sopravvivenza. Le vie aeree e gli alveoli non si sviluppano normalmente e presentano infiammazione e cicatrici. I bambini affetti hanno bisogno di supporto respiratorio per periodi prolungati. La malattia causa difficoltà respiratorie persistenti che possono durare mesi o anni. Con la crescita i polmoni continuano a svilupparsi ma rimangono più vulnerabili alle infezioni.

Bronchiectasis – La bronchiectasia è una condizione in cui le vie aeree dei polmoni si dilatano e si danneggiano in modo permanente. Le pareti dei bronchi diventano ispessite e perdono la loro capacità di pulirsi efficacemente. Il muco si accumula nelle vie aeree dilatate favorendo le infezioni batteriche. I bambini con questa malattia hanno tosse persistente con produzione di muco. Le infezioni respiratorie si ripresentano frequentemente. Il danno alle vie aeree progredisce nel tempo con cicli ripetuti di infezione e infiammazione.

Chronic Atelectasis – L’atelettasia cronica è una condizione in cui una parte del polmone rimane collassata o non si espande adeguatamente per periodi prolungati. Gli alveoli nelle aree colpite non si riempiono d’aria come dovrebbero. Questo riduce la quantità di polmone funzionante disponibile per gli scambi di ossigeno. La condizione può derivare da ostruzioni delle vie aeree o da compressioni esterne. Le aree collassate sono più soggette a infezioni respiratorie. Nel tempo il tessuto polmonare non espanso può subire cambiamenti permanenti.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 15:05

ID della sperimentazione:
2024-518730-88-00
NCT ID:
NCT06409299
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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