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Studio sull'Efficacia di Ensifentrina nei Pazienti con Bronchiectasie non Fibrocistiche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Bronchiectasia non fibrosi cistica, una malattia polmonare cronica caratterizzata da tosse persistente e produzione di muco. Il trattamento in esame è una sospensione per inalazione chiamata ensifentrine, nota anche con il codice RPL554. Questo farmaco viene somministrato tramite inalazione e mira a ridurre le esacerbazioni polmonari, ovvero peggioramenti improvvisi dei sintomi respiratori.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti di ensifentrine rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento due volte al giorno per un periodo massimo di 156 giorni. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi respiratori e nella frequenza delle esacerbazioni polmonari.

La ensifentrine è una sostanza chimica che viene somministrata sotto forma di sospensione per inalazione. Il placebo utilizzato nello studio è simile alla sospensione di ensifentrine, ma non contiene il principio attivo. I partecipanti saranno seguiti per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento nel migliorare i sintomi della Bronchiectasia non fibrosi cistica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. È importante comprendere lo scopo dello studio e le procedure coinvolte.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco in studio è una sospensione per inalazione chiamata ensifentrina. Viene somministrato tramite inalazione due volte al giorno (BID), con una dose di 3 mg per volta.

    La durata della somministrazione è stabilita dal protocollo dello studio e può variare in base ai progressi e alle valutazioni cliniche.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Durante lo studio, sono previste visite regolari per monitorare la salute e il progresso. Queste visite includono valutazioni cliniche e la raccolta di campioni, come l'espettorato.

    Le visite sono programmate per garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti

    L'obiettivo principale è valutare l'effetto della ensifentrina rispetto al placebo sulla frequenza delle esacerbazioni polmonari.

    Vengono monitorati anche altri parametri, come il tempo di insorgenza della prima esacerbazione e i cambiamenti nei sintomi respiratori.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati dello studio contribuiranno a migliorare la comprensione e il trattamento della bronchiectasia non associata alla fibrosi cistica.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere in grado di dare il consenso informato, il che significa che si comprende lo scopo dello studio e si accettano le procedure e le restrizioni dello studio.
  • Essere disposti e in grado di partecipare a tutte le visite dello studio e seguire tutte le valutazioni e procedure dello studio.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 85 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Per gli uomini: essere d'accordo nell'usare metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Per le donne: non essere in gravidanza, non allattare e soddisfare una delle seguenti condizioni: non essere in età fertile o, se in età fertile, essere d'accordo nell'usare metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Avere una storia clinica coerente con la bronchiectasia (tosse, produzione cronica di espettorato e/o infezioni respiratorie ricorrenti) confermata da una TC toracica che mostra bronchiectasia in uno o più lobi polmonari.
  • Essere attualmente produttori di espettorato con una storia di espettorazione cronica e in grado di fornire un campione di espettorato durante lo screening.
  • Avere un colore dell'espettorato al momento dello screening che sia mucopurulento o purulento, valutato tramite una tabella dei colori dell'espettorato.
  • Aver avuto almeno una esacerbazione polmonare documentata, definita da una prescrizione di antibiotici da parte di un medico per segni e sintomi di infezioni respiratorie negli ultimi 12 mesi.
  • Essere in grado di utilizzare correttamente il nebulizzatore dello studio.
  • Avere la capacità di eseguire una spirometria accettabile secondo le linee guida delle società respiratorie.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non avere una diagnosi di Bronchiectasie non fibrosi cistica.
  • Non avere un'età compresa tra 18 e 85 anni.
  • Non essere in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non essere in grado di utilizzare correttamente il nebulizzatore per il trattamento.
  • Non avere una condizione medica che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.
  • Non essere incinta o allattare al seno.
  • Non avere una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Non avere partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ensifentrine è un farmaco sperimentale utilizzato per trattare le persone con bronchiectasie non dovute alla fibrosi cistica. Questo farmaco viene somministrato tramite un nebulizzatore, che è un dispositivo che trasforma il farmaco liquido in una nebbia fine che può essere inalata nei polmoni. L'obiettivo di ensifentrine è ridurre il numero di peggioramenti dei sintomi respiratori, noti come esacerbazioni polmonari, che possono verificarsi in queste persone. In parole semplici, ensifentrine aiuta a migliorare la respirazione e a prevenire episodi di peggioramento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Ensifentrine – Ensifentrine è un farmaco somministrato tramite nebulizzazione, il che significa che viene inalato attraverso un dispositivo che trasforma il liquido in una nebbia fine. Attualmente, è in fase di studio clinico di Fase II per il trattamento della broncopneumopatia non fibrocistica. Questo farmaco è progettato per ridurre le esacerbazioni polmonari, ovvero i peggioramenti improvvisi dei sintomi respiratori. A livello molecolare, ensifentrine agisce rilassando i muscoli delle vie aeree e riducendo l'infiammazione, migliorando così la respirazione. Appartiene alla classe farmacologica dei broncodilatatori e degli antinfiammatori.

Malattie studiate

Bronchiectasia non fibrocistica – È una malattia polmonare cronica caratterizzata da un anomalo e permanente allargamento delle vie aeree dei polmoni. Questo allargamento porta a un accumulo di muco, che può causare infezioni ricorrenti e infiammazioni. I sintomi includono tosse persistente, produzione di espettorato, e difficoltà respiratorie. La malattia progredisce con episodi di esacerbazioni polmonari, che sono peggioramenti acuti dei sintomi respiratori. Nel tempo, le vie aeree danneggiate possono portare a una riduzione della funzione polmonare. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione delle infezioni e del muco nei polmoni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514845-12-00Codice del protocolloRPL554-NCFB-220Partecipanti previsti203 personePromotoreVerona Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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