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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di GS-4321 in persone sane e pazienti con epatite delta cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda l'epatite delta cronica, una malattia del fegato causata da un virus chiamato virus delta dell'epatite che colpisce persone già infettate dal virus dell'epatite B. Il trattamento che verrà utilizzato nello studio è GS-4321, un anticorpo monoclonale, che è una sostanza prodotta in laboratorio capace di riconoscere e combattere il virus. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo. Lo studio è diviso in due parti: la Parte A coinvolge persone sane per valutare la sicurezza del farmaco, mentre la Parte B coinvolge persone con epatite delta cronica per valutare se il farmaco funziona contro la malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività antivirale di GS-4321, cioè verificare se il farmaco è sicuro da usare, se viene tollerato bene dai partecipanti e se è efficace nel ridurre la quantità di virus presente nel sangue. Nella Parte A, i partecipanti sani riceveranno una singola dose del farmaco per via sottocutanea, cioè con un'iniezione sotto la pelle, oppure per via endovenosa, cioè direttamente in vena, per studiare come il corpo assorbe ed elimina il farmaco. Nella Parte B, i partecipanti con epatite delta cronica riceveranno dosi multiple del farmaco per un periodo prolungato, e verranno monitorati per vedere se la quantità di virus nel sangue diminuisce e se i valori degli esami del fegato migliorano.

Durante lo studio verranno raccolti campioni di sangue per misurare la quantità di virus e per controllare la funzionalità del fegato attraverso esami che valutano gli enzimi epatici come l'alanina aminotransferasi. Verrà anche misurata la rigidità del fegato usando l'elastografia, un esame che permette di valutare lo stato del fegato senza bisogno di una biopsia. I partecipanti della Parte B dovranno già essere in trattamento con farmaci per l'epatite B come entecavir, tenofovir alafenamide o tenofovir disoproxil fumarato. Lo studio durerà diversi anni e i partecipanti verranno seguiti regolarmente per valutare gli effetti del trattamento e la sicurezza del farmaco nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    Lo studio prevede due parti distinte denominate Parte A e Parte B. La Parte A coinvolge partecipanti sani, mentre la Parte B coinvolge partecipanti con epatite delta cronica.

    La partecipazione inizia dopo aver completato le procedure di verifica dell'idoneità e aver fornito il consenso informato scritto.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco - Parte A (partecipanti sani)

    Nella Parte A, viene somministrata una singola dose del farmaco sperimentale GS-4321 o di un placebo.

    Il farmaco è una soluzione per iniezione che può essere somministrata per via sottocutanea (sotto la pelle) o per via endovenosa (nella vena).

    Le dosi vengono aumentate gradualmente tra i diversi gruppi di partecipanti per valutare la sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco - Parte B (partecipanti con epatite delta cronica)

    Nella Parte B, vengono somministrate dosi multiple del farmaco sperimentale GS-4321 o di un placebo.

    Il farmaco è una soluzione per iniezione somministrata secondo un programma definito.

    Le dosi vengono aumentate gradualmente tra i diversi gruppi di partecipanti per valutare la sicurezza e l'efficacia.

    Durante tutto il periodo di trattamento, è necessario continuare ad assumere il farmaco antivirale prescritto per l'epatite B (entecavir, tenofovir alafenamide o tenofovir disoproxil fumarato).

  4. Passaggio 4

    Valutazioni durante il trattamento - Parte A

    Dopo la somministrazione della singola dose, vengono effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nel corpo (farmacocinetica).

    Vengono monitorati gli eventi avversi, ovvero qualsiasi effetto indesiderato che si verifica durante lo studio.

    Vengono eseguiti esami di laboratorio per valutare la sicurezza del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni durante il trattamento - Parte B

    Vengono effettuate valutazioni alle settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24 durante il periodo di trattamento principale.

    A ogni visita vengono eseguiti prelievi di sangue per misurare i livelli di RNA del virus dell'epatite delta (HDV RNA), che indica la quantità di virus presente nel sangue.

    Vengono misurati i livelli di alanina aminotransferasi (ALT), un enzima che indica la funzionalità del fegato.

    Vengono effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nel corpo.

    Vengono monitorati gli eventi avversi ed eseguiti esami di laboratorio per valutare la sicurezza.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dell'efficacia alla settimana 24 - Parte B

    Alla settimana 24 viene effettuata una valutazione principale per determinare se il farmaco ha funzionato.

    Viene verificato se l'RNA del virus dell'epatite delta non è più rilevabile o se è diminuito in modo significativo (riduzione di almeno 100 volte rispetto all'inizio) e se i livelli di ALT sono tornati normali.

    Vengono eseguite misurazioni della rigidità epatica utilizzando una tecnica chiamata elastografia, che valuta lo stato del fegato senza bisogno di una biopsia.

  7. Passaggio 7

    Periodo di follow-up esteso - Parte B

    Dopo la settimana 24, continuano le valutazioni di follow-up alle settimane 36, 48, 60, 72, 84 e 96.

    A ogni visita vengono ripetute le misurazioni dell'RNA del virus dell'epatite delta e dei livelli di ALT.

    Vengono eseguite misurazioni della rigidità epatica alle settimane 48 e 96.

    Continua il monitoraggio degli eventi avversi e degli esami di laboratorio per valutare la sicurezza a lungo termine.

  8. Passaggio 8

    Valutazione degli anticorpi

    Durante lo studio vengono effettuati prelievi di sangue per verificare se il corpo ha sviluppato anticorpi contro il farmaco (anticorpi anti-farmaco).

    Questa valutazione viene eseguita sia nella Parte A che nella Parte B.

  9. Passaggio 9

    Conclusione dello studio

    Nella Parte A, lo studio si conclude dopo il completamento delle valutazioni di sicurezza e farmacocinetica successive alla singola dose.

    Nella Parte B, lo studio si conclude alla settimana 96, dopo circa due anni dall'inizio del trattamento.

    Alla fine dello studio vengono eseguite le valutazioni finali di sicurezza ed efficacia.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Parte A: Età compresa tra 18 anni e meno di 70 anni al momento della selezione iniziale, capacità di comprendere e fornire il consenso scritto informato e di seguire il trattamento e i controlli successivi.
  • Parte B: Età compresa tra 18 anni e meno di 70 anni al momento della selezione iniziale, capacità di comprendere e fornire il consenso scritto informato e di seguire il trattamento e i controlli successivi.
  • Parte B: Persone che possono avere figli e che hanno rapporti sessuali devono accettare di utilizzare i metodi contraccettivi specificati nello studio.
  • Parte A: Persone che possono avere figli e che hanno rapporti sessuali devono accettare di utilizzare i metodi contraccettivi specificati nello studio.
  • Parte A: Essere in condizioni di salute sufficientemente buone per partecipare allo studio, secondo il giudizio del medico ricercatore, in base alla storia medica, all'esame fisico, ai segni vitali (come pressione sanguigna e battito cardiaco) e agli esami di laboratorio iniziali.
  • Parte A: Avere un indice di massa corporea (rapporto tra peso e altezza) uguale o inferiore a 30,0 kg/m² al momento della selezione e dell'ammissione.
  • Parte B: Avere epatite delta cronica (infiammazione persistente del fegato causata dal virus delta) da almeno 6 mesi prima della selezione, documentata dalla storia medica precedente.
  • Parte B: Essere in trattamento con farmaci disponibili in commercio chiamati entecavir, tenofovir alafenamide o tenofovir disoproxil fumarato al momento dell'arruolamento o prima. È permesso l'uso di questi farmaci come parte di una combinazione a dose fissa per il trattamento dell'HIV.
  • Parte B: Avere una malattia del fegato senza cirrosi (cicatrizzazione del fegato) oppure con cirrosi compensata, definita come segue: 1. Senza cirrosi: rigidità del fegato (misurata con un esame chiamato elastografia, ad esempio FibroScan) inferiore a 12,5 kPa nei 6 mesi precedenti o al momento della selezione 2. Con cirrosi compensata: rigidità del fegato uguale o superiore a 12,5 kPa nei 6 mesi precedenti o al momento della selezione e punteggio Child-Turcotte-Pugh (scala che valuta la gravità della malattia del fegato) inferiore a 7 al momento della selezione.
  • Parte B: Livello di RNA del virus HDV (materiale genetico del virus dell'epatite delta) superiore a 500 IU/mL al momento della selezione.
  • Parte B: Livello di ALT (enzima del fegato che indica infiammazione) superiore a 1 volta il limite normale ma inferiore a 10 volte il limite normale al momento della selezione, oppure inferiore a 10 volte il limite normale con approvazione dello sponsor.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici (motivi per cui non si può partecipare allo studio) nei dati forniti per questo studio clinico.
  • Per sapere se si può partecipare a questo studio, sarà necessario che il medico che conduce la ricerca valuti la situazione personale di ogni paziente.
  • Durante la visita iniziale, il medico verificherà se ci sono condizioni di salute o situazioni particolari che potrebbero impedire la partecipazione allo studio.
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Farmaci in studio

GS-4321 è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento dell'epatite delta cronica. Questo medicinale può essere somministrato attraverso un'iniezione sotto la pelle (chiamata iniezione sottocutanea) oppure direttamente in vena (chiamata iniezione endovenosa). Lo scopo di questo studio è verificare se il farmaco è sicuro, come viene assorbito ed elaborato dal corpo, e se può aiutare a combattere il virus dell'epatite delta. Il medicinale viene testato prima in persone sane per valutarne la sicurezza, e successivamente in persone affette da epatite delta cronica per vedere se può essere efficace nel trattamento di questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

GS-4321 – GS-4321 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 1/2 per il trattamento dell'epatite delta cronica, una malattia del fegato causata dal virus dell'epatite delta. Il medicinale viene somministrato tramite iniezione sottocutanea o endovenosa e i ricercatori stanno valutando quale sia il dosaggio più sicuro ed efficace. Gli studi clinici stanno esaminando come il farmaco viene elaborato dal corpo, quanto è sicuro per i pazienti e se è in grado di ridurre la quantità di virus presente nell'organismo delle persone affette da questa infezione cronica del fegato.

Malattie studiate

Epatite delta cronica – L'epatite delta cronica è una malattia del fegato causata dal virus dell'epatite delta (HDV). Questo virus può infettare solo le persone che hanno già l'epatite B, poiché necessita del virus dell'epatite B per riprodursi. L'infezione provoca un'infiammazione persistente del fegato che dura per mesi o anni. Con il tempo, questa infiammazione continua può danneggiare progressivamente il tessuto epatico. Il fegato può sviluppare cicatrici e indurimento, condizione nota come fibrosi. La malattia rappresenta una delle forme più gravi di epatite virale cronica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2025-522729-36-00Codice del protocolloGS-US-567-6968Partecipanti previsti107 personePromotoreGilead Sciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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