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Studio sulla sicurezza di CRD-4730 per pazienti con Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una condizione cardiaca chiamata Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica (CPVT). Questa è una malattia rara che può causare battiti cardiaci irregolari e potenzialmente pericolosi, specialmente durante l'esercizio fisico o lo stress emotivo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo farmaco chiamato CRD-4730, somministrato in forma di capsule. Il farmaco è progettato per aiutare a gestire i sintomi della CPVT.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il farmaco CRD-4730 o un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare gli effetti. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco viene assorbito e agisce nel corpo. Lo studio è progettato per essere "cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

La ricerca si svolgerà in diverse fasi, con controlli regolari della salute dei partecipanti attraverso esami del sangue, misurazioni dei segni vitali e elettrocardiogrammi (ECG), che registrano l'attività elettrica del cuore. L'obiettivo principale è garantire che il farmaco sia sicuro e ben tollerato, mentre si osservano eventuali cambiamenti nei sintomi della CPVT. I risultati di questo studio potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone affette da questa condizione cardiaca rara.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico di fase 2 per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco CRD-4730 in persone con tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco CRD-4730 viene somministrato sotto forma di capsule orali. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante lo studio, vengono monitorati eventuali eventi avversi, risultati di test di laboratorio clinici (ematologia, chimica sierica e analisi delle urine), misurazioni dei segni vitali, risultati dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) e risultati degli esami fisici.

  4. Passaggio 4

    Valutazione del punteggio di aritmia ventricolare

    Il cambiamento nel punteggio di aritmia ventricolare (VA) viene valutato dal basale al giorno 1, dal basale al giorno 8 e dal basale al giorno 15.

  5. Passaggio 5

    Misurazione delle concentrazioni plasmatiche

    Le concentrazioni plasmatiche del CRD-4730 vengono misurate nel tempo per ciascun periodo di trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 15 gennaio 2025, con l'inizio del reclutamento stimato per il 29 marzo 2024.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il partecipante deve essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi confermata di Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica (CPVT). Questo significa che deve esserci un test genetico che mostra una mutazione specifica chiamata RyR2 e sintomi clinici che corrispondono a questa condizione.
  • Il partecipante deve essere in grado di eseguire un test da sforzo (EST), durante il quale il medico identifica frequenti contrazioni ventricolari premature (PVC) (almeno 10 al minuto) o altri tipi di aritmie ventricolari (VA). Le aritmie ventricolari sono battiti cardiaci irregolari che iniziano nei ventricoli, le camere inferiori del cuore.
  • Il partecipante deve aver assunto una dose stabile di qualsiasi farmaco anti-aritmico, tranne l'amiodarone, per almeno 4 settimane prima dello screening. I farmaci anti-aritmici sono medicinali usati per trattare i battiti cardiaci irregolari.
  • Il partecipante deve essere disposto a seguire tutti i requisiti contraccettivi. Questo significa che deve accettare di usare metodi per prevenire la gravidanza durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Se hai meno di 4 anni o più di 18 anni, non puoi partecipare.
  • Se hai altre condizioni mediche gravi oltre alla Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica (CPVT), non puoi partecipare. La CPVT è un tipo di problema al cuore che può causare battiti cardiaci irregolari.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio, non puoi partecipare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente, potresti non essere idoneo.
  • Se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio, non puoi partecipare.
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Farmaci in studio

CRD-4730 è un farmaco sperimentale studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti con Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica (CPVT). Questo farmaco è in fase di valutazione per capire come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo, oltre a come influisce sul corpo stesso. L'obiettivo principale è garantire che il farmaco sia sicuro da usare e ben tollerato dai pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

CRD-4730 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica (CPVT). Attualmente si trova in fase 2A di sperimentazione clinica, dove si valuta la sua sicurezza e tollerabilità. Le indicazioni terapeutiche principali riguardano la gestione di CPVT, una condizione cardiaca rara. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente chiarito, ma si ritiene che influenzi i canali ionici del cuore per stabilizzare il ritmo cardiaco. Appartiene alla classificazione farmacologica dei modulatori del ritmo cardiaco.

Malattie studiate

Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica (CPVT) – È una malattia genetica rara che colpisce il ritmo cardiaco, caratterizzata da episodi di battiti cardiaci irregolari e rapidi, spesso innescati da stress fisico o emotivo. Questi episodi possono portare a svenimenti o, in casi più gravi, a un arresto cardiaco. La CPVT è causata da mutazioni genetiche che influenzano il modo in cui il cuore risponde all'adrenalina e ad altre catecolamine. I sintomi possono iniziare durante l'infanzia o l'adolescenza, ma a volte si manifestano più tardi nella vita. La diagnosi viene spesso sospettata in base alla storia familiare e ai sintomi, e confermata attraverso test genetici e monitoraggio del ritmo cardiaco.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502845-83-00Codice del protocolloCRD-4730-201Partecipanti previsti14 personePromotoreCardurion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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