Studio sulla sicurezza e tollerabilità di CRD-4730 nei pazienti con tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica

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Promotore

Cardurion Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia cardiaca rara chiamata Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica (CPVT). Questa condizione provoca battiti cardiaci irregolari e può portare a svenimenti o, in casi gravi, a un arresto cardiaco. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato CRD-4730, che è un inibitore specifico di una proteina coinvolta nella regolazione del battito cardiaco.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del CRD-4730 nei partecipanti con CPVT. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di tempo, e poi ci sarà un cambio di trattamento. Questo approccio è chiamato “studio crossover”. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

Il farmaco CRD-4730 viene somministrato in forma di compresse e il trattamento durerà fino a 30 giorni. I ricercatori raccoglieranno dati su eventuali effetti collaterali e su come il farmaco influisce sulla frequenza e la gravità dei sintomi della CPVT. Questo aiuterà a determinare se il CRD-4730 è un trattamento sicuro ed efficace per le persone con questa condizione cardiaca rara.

1 inizio dello studio

Dopo aver confermato la partecipazione, riceverai una dose del farmaco sperimentale CRD-4730 o un placebo corrispondente. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco verrà assunto in dosi ripetute. La frequenza e la durata specifiche della somministrazione ti verranno comunicate dal personale medico durante lo studio.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al trattamento. Questo è importante per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

4 valutazione dell'efficacia

Verranno effettuati test per valutare l’efficacia del farmaco nel trattamento della tua condizione. Questo include il monitoraggio dei cambiamenti nel punteggio VA durante l’EST (test da sforzo).

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, verranno raccolti e analizzati i dati per determinare l’efficacia e la sicurezza complessiva del farmaco CRD-4730.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato scritto e accettare di seguire i requisiti del protocollo dello studio.
Il partecipante deve essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni e deve essere considerato maggiorenne secondo le leggi locali.
Il partecipante deve essere in buona salute generale, a parte la diagnosi di tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT), come determinato dalla storia medica, dai test di laboratorio, dai segni vitali, dai risultati dell’elettrocardiogramma (ECG) e dall’esame fisico durante lo screening.
Il partecipante deve avere una diagnosi confermata di CPVT, basata su uno screening genetico per una mutazione patogena del recettore della rianodina (RYR2) e un quadro clinico coerente con la CPVT durante lo screening. I test genetici precedenti documentati nella storia medica sono accettabili se confermati dall’investigatore e documentati nei registri dello studio.
Il partecipante deve essere in grado di eseguire un test da sforzo (EST) durante il quale l’investigatore identifica frequenti contrazioni ventricolari premature (PVC; almeno 10 al minuto), bigeminismo ventricolare o aritmie ventricolari di grado superiore.
Il partecipante deve essere in terapia stabile con almeno un farmaco antiaritmico (inclusi i beta-bloccanti ma non l’amiodarone) da almeno 4 settimane prima dello screening, a meno che non abbia avuto intolleranza alla terapia antiaritmica in precedenza.
Le partecipanti di sesso femminile devono soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
- Essere in menopausa (assenza di mestruazioni per 12 mesi consecutivi e livelli di ormone follicolo-stimolante FSH superiori a 40 mIU/mL) da almeno un anno prima della visita di screening.
- Essere permanentemente sterili (isterectomia, salpingectomia bilaterale, ooforectomia bilaterale).
- Accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e un metodo aggiuntivo (barriera) fino a 33 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
- Avere un partner maschile sterilizzato (orchiectomia bilaterale), se il partner è l’unico partner sessuale.
- Accettare di praticare l’astinenza totale. Inoltre, le donne in età fertile non devono donare ovuli dallo screening fino a 33 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
I partecipanti di sesso maschile devono soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
- Essere sterilizzati (orchiectomia bilaterale) e accettare di utilizzare un preservativo maschile dallo screening fino a 3 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
- Accettare di utilizzare un preservativo maschile (con o senza spermicida) se hanno una partner in età fertile, e la partner deve utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 93 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
- Accettare di utilizzare un preservativo maschile durante i rapporti sessuali se il partner non può rimanere incinta, fino a 3 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
- Accettare di non donare sperma dalla prima somministrazione del farmaco in studio fino a 93 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
- Accettare di praticare l’astinenza totale e di non donare sperma dalla prima dose del farmaco in studio fino a 93 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai meno di 4 anni o più di 18 anni.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
Non puoi partecipare se hai altre malattie cardiache oltre alla Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica.
Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua sicurezza durante lo studio.
Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non ancora reclutando	–
Italia	Reclutando	–
Paesi Bassi	Reclutando	–
Spagna	Reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Crd-4730

CRD-4730 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT). Questo disturbo è caratterizzato da un ritmo cardiaco anormale che può essere pericoloso. Il farmaco viene somministrato ai partecipanti per valutare la sua sicurezza e tollerabilità, cioè per vedere se è sicuro da usare e come il corpo lo gestisce. L’obiettivo è capire se CRD-4730 può aiutare a controllare i sintomi della CPVT senza causare effetti collaterali significativi.

Malattie in studio:

Tachicardia ventricolare

Tachicardia Ventricolare Polimorfica Catecolaminergica – È un disturbo del ritmo cardiaco che si manifesta principalmente durante l’esercizio fisico o in situazioni di stress emotivo. Questa condizione è caratterizzata da un battito cardiaco irregolare e rapido, che può portare a svenimenti o palpitazioni. La malattia è causata da anomalie genetiche che influenzano il modo in cui il cuore risponde agli stimoli adrenergici. Durante un episodio, il cuore può battere in modo caotico, con variazioni nella forma e nella frequenza dei battiti. La progressione della malattia può portare a episodi più frequenti e gravi nel tempo. È considerata una malattia rara e spesso viene diagnosticata in età giovanile.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 18:36

ID della sperimentazione:

2024-515564-32-00

Codice del protocollo:

CRD-4730-202

NCT ID:

NCT06658899

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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