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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di AGP100 in pazienti con tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica, una rara condizione cardiaca che causa battiti cardiaci irregolari durante l'esercizio fisico o lo stress emotivo. Il farmaco in studio, chiamato DNS-6288 (noto anche come AGP100), viene somministrato sotto forma di capsule per via orale in aggiunta alle terapie standard già in uso.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di questo nuovo farmaco in pazienti che, nonostante le terapie convenzionali, continuano a manifestare battiti cardiaci irregolari durante l'attività fisica. Il trattamento prevede l'assunzione di capsule con un dosaggio giornaliero massimo di 50 milligrammi per un periodo di 39 settimane.

Durante lo studio, i pazienti verranno sottoposti a controlli periodici che includono test da sforzo su cyclette per valutare l'efficacia del trattamento. I partecipanti dovranno continuare a assumere i loro farmaci abituali per il controllo del ritmo cardiaco, come i beta-bloccanti e il flecainide, mantenendo invariato il dosaggio per tutta la durata dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo la conferma dell'idoneità, inizia la partecipazione allo studio clinico di AGP100

    È necessario mantenere la dose stabilita di beta-bloccante non selettivo prescritta dal medico

    Se si assume nadololo, deve essere assunto la sera

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    Il farmaco AGP100 viene somministrato per via orale in forma di capsule

    Durante lo studio verranno effettuati test da sforzo in bicicletta in giorni specifici: giorno 1, 14, 27, 39 e 68

    È necessario evitare esercizi fisici intensi o nuovi nelle 24 ore prima di ogni visita

    Verranno effettuati prelievi di sangue e urine per analisi di laboratorio

    Saranno eseguiti controlli regolari che includono: esame fisico, segni vitali, peso corporeo, ECG a 12 derivazioni

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Qualsiasi effetto indesiderato verrà registrato e valutato

    Il medico può modificare o interrompere il trattamento se necessario

    Verranno monitorate le aritmie ventricolari durante l'esercizio fisico

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude al giorno 68

    Verrà effettuata una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento

    Per le donne in età fertile, è necessario continuare il metodo contraccettivo per 33 giorni dopo l'ultima dose del farmaco

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Consenso informato firmato prima di qualsiasi procedura relativa allo studio
  • Età compresa tra 18 e 75 anni, sia uomini che donne
  • Diagnosi clinica di CPVT basata su mutazione del gene RYR2 confermata e presenza di contrazioni ventricolari premature durante l'esercizio fisico
  • Capacità e volontà di sottoporsi a test da sforzo su bicicletta, con presenza di battiti ectopici ventricolari durante lo screening
  • In terapia stabile con dose massima tollerata di beta-bloccante non selettivo da almeno 4 settimane prima della Visita 1. Sono ammessi anche pazienti che assumono flecainide in dose stabile
  • Valori degli esami di laboratorio (chimica clinica, ematologia, analisi delle urine, funzione tiroidea e test della coagulazione) entro i limiti di riferimento
  • Disponibilità ad astenersi da esercizio fisico intenso o nuovo nelle 24 ore precedenti ogni visita dello studio
  • Per le donne in età fertile: accettazione di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dall'inizio dello studio fino ad almeno 33 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. I metodi contraccettivi accettati includono:
    • Contraccettivi ormonali combinati
    • Contraccettivi con solo progestinico
    • Dispositivi intrauterini
    • Sterilizzazione chirurgica
    • Partner vasectomizzato
    • Astinenza sessuale

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti senza una diagnosi geneticamente confermata di Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica (CPVT)
  • Pazienti che non presentano aritmie ventricolari residue durante il test da sforzo nonostante la terapia standard in corso
  • Pazienti che non sono in grado di eseguire test da sforzo
  • Pazienti con gravi malattie concomitanti che potrebbero interferire con la sicurezza dello studio
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con storia di non aderenza alle terapie mediche prescritte
  • Pazienti con controindicazioni note al farmaco in studio AGP100 o ai suoi componenti
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • AGP100

    è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica (CPVT). Questo medicinale viene studiato in pazienti che hanno già una diagnosi geneticamente confermata di CPVT e che continuano a manifestare problemi del ritmo cardiaco durante l'esercizio fisico, nonostante stiano già seguendo le terapie standard. Lo scopo è valutare quanto il farmaco sia sicuro e ben tollerato dai pazienti, utilizzando dosi gradualmente crescenti.

  • Terapia standard

    si riferisce ai trattamenti convenzionali che i pazienti stanno già ricevendo per la loro condizione di CPVT. Questi trattamenti esistenti continueranno durante lo studio mentre viene aggiunto il nuovo farmaco sperimentale.

Che cosa si sa già del trattamento

AGP100 - Un nuovo farmaco sperimentale in fase 2a di sperimentazione clinica, studiato per il trattamento della Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica (CPVT). Questo medicinale viene valutato in pazienti che presentano una diagnosi geneticamente confermata di CPVT e che mostrano ancora ectopia ventricolare durante i test da sforzo, nonostante siano già in terapia con i trattamenti standard. Lo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità di dosi crescenti del farmaco, rappresentando un potenziale nuovo approccio terapeutico per questa rara ma grave condizione cardiaca. Il meccanismo d'azione specifico e la forma di somministrazione sono ancora in fase di studio clinico, ma il farmaco si propone come un'opzione terapeutica aggiuntiva per i pazienti che non rispondono completamente alle terapie convenzionali.

Malattie studiate

Tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica - È una rara malattia cardiaca ereditaria che causa aritmie cardiache anomale durante l'esercizio fisico o lo stress emotivo. Si caratterizza per la presenza di battiti cardiaci irregolari che originano dai ventricoli del cuore, in particolare quando il corpo rilascia catecolamine (come l'adrenalina). La condizione si manifesta tipicamente durante l'infanzia o l'adolescenza. I pazienti sviluppano un ritmo cardiaco accelerato e irregolare durante l'attività fisica o in situazioni di forte emozione. È una condizione genetica causata da mutazioni nei geni che controllano il flusso di calcio nelle cellule cardiache. Il cuore appare strutturalmente normale, ma presenta anomalie nel funzionamento elettrico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521611-39-00Codice del protocolloAGP100-C01Partecipanti previsti10 personePromotoreAgiana Pharmaceuticals AS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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