AGP100 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica (CPVT). Questo medicinale viene studiato in pazienti che hanno già una diagnosi geneticamente confermata di CPVT e che continuano a manifestare problemi del ritmo cardiaco durante l’esercizio fisico, nonostante stiano già seguendo le terapie standard. Lo scopo è valutare quanto il farmaco sia sicuro e ben tollerato dai pazienti, utilizzando dosi gradualmente crescenti.

Terapia standard si riferisce ai trattamenti convenzionali che i pazienti stanno già ricevendo per la loro condizione di CPVT. Questi trattamenti esistenti continueranno durante lo studio mentre viene aggiunto il nuovo farmaco sperimentale.

Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia – È una rara malattia cardiaca ereditaria che causa aritmie cardiache anomale durante l’esercizio fisico o lo stress emotivo. Si caratterizza per la presenza di battiti cardiaci irregolari che originano dai ventricoli del cuore, in particolare quando il corpo rilascia catecolamine (come l’adrenalina). La condizione si manifesta tipicamente durante l’infanzia o l’adolescenza. I pazienti sviluppano un ritmo cardiaco accelerato e irregolare durante l’attività fisica o in situazioni di forte emozione. È una condizione genetica causata da mutazioni nei geni che controllano il flusso di calcio nelle cellule cardiache. Il cuore appare strutturalmente normale, ma presenta anomalie nel funzionamento elettrico.