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Studio sull'uso di revumenib, citarabina e fludarabina in bambini con leucemia mieloide acuta recidivante o resistente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule che normalmente diventano globuli bianchi. La ricerca si concentra su una forma specifica di questa malattia che presenta determinate alterazioni genetiche, come le mutazioni KMT2A-r, NUP98-r o NPM1-mut, che si verificano quando il materiale genetico all'interno delle cellule cambia. Lo studio è rivolto a pazienti pediatrici che hanno già ricevuto trattamenti precedenti senza successo o che hanno visto la malattia tornare dopo una guarigione.

L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia di una combinazione di farmaci per vedere quanto i pazienti possano rispondere alla terapia. Il trattamento prevede l'utilizzo di revumenib insieme a una chemioterapia composta da cytarabine e fludarabine. Questi farmaci vengono somministrati attraverso diverse modalità, tra cui la via intravenosa, ovvero tramite una soluzione inserita direttamente nelle vene, e la via orale, mediante compresse o soluzioni da assumere per bocca.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cicli di trattamento con questa combinazione di sostanze. Il percorso prevede la somministrazione ripetuta di questi farmaci per un numero limitato di cicli, al fine di osservare la reazione del corpo e della malattia alla terapia combinata.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con combinazione di farmaci

    L'inizio della fase di studio prevede la somministrazione di una combinazione di farmaci per il trattamento della leucemia mieloide acuta (un tipo di cancro del sangue).

    Il trattamento prevede l'uso di fludarabina, somministrata per via endovenosa (attraverso una vena) con un dosaggio di 30 mg/m2 (milligrammi per metro quadrato della superficie corporea).

    Il trattamento prevede l'uso di citarabina, somministrata per via endovenosa con un dosaggio di 2000 mg/m2 (milligrammi per metro quadrato della superficie corporea).

  2. Passaggio 2

    Integrazione con revumenib

    Allo stesso tempo, viene somministrato il farmaco revumenib per via orale (tramite la bocca).

    Il revumenib può essere assunto sotto forma di compresse o come soluzione orale, con un dosaggio di 540 mg.

  3. Passaggio 3

    Cicli di terapia e monitoraggio

    Il percorso terapeutico prevede l'esecuzione di fino a 2 cicli di questa combinazione di farmaci.

    L'obiettivo è valutare la risposta complessiva del trattamento, ovvero l'efficacia dei farmaci nel gestire la condizione clinica.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • L'età del paziente deve essere compresa tra i 30 giorni e i 18 anni al momento dell'iscrizione.
  • Il paziente deve avere un buon stato di salute generale, misurato tramite punteggi specifici (Lansky o Karnofsky) che indicano la capacità di svolgere le attività quotidiane.
  • La malattia può essere presente nel sistema nervoso centrale (il cervello e i nervi), ma non devono esserci segni clinici o sintomi neurologici evidenti, come problemi ai nervi facciali, coinvolgimento degli occhi o disturbi dell'ipotalamo (una parte del cervello che regola diverse funzioni del corpo).
  • Il paziente deve essersi completamente ripreso dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie contro il cancro.
  • È necessario che i reni, il fegato e il cuore funzionino correttamente.
  • Il paziente deve avere una forma specifica di leucemia mieloide acuta caratterizzata da alterazioni genetiche chiamate KMT2A-r, NUP98-r o NPM1-mut.
  • La malattia deve essere classificata come resistente (non risponde alle cure) o recidivante (ritornata dopo una remissione), con la presenza di almeno il 5% di blasti (cellule immature e malate) nel sangue o nel midollo.
  • Devono essere passati almeno 21 giorni dall'ultima terapia contro il cancro, come la chemioterapia.
  • Devono essere passati almeno 84 giorni da un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali da un donatore.
  • Non devono esserci segni di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), una condizione in cui le cellule del donatore attaccano il corpo del paziente, fatta eccezione per una forma molto lieve che colpisce solo la pelle e viene curata con creme.
  • Devono essere passati almeno 28 giorni dalla fine di una infusione di linfociti del donatore (DLI) o di qualsiasi altra terapia con cellule.
  • I genitori o i rappresentanti legali devono aver compreso e fornito il consenso informato scritto, ovvero un documento ufficiale che autorizza la partecipazione allo studio e il trattamento dei dati.
  • Il paziente deve essere in grado di rispettare il calendario delle visite e le altre regole dello studio.
  • Le pazienti di età potenzialmente fertile devono avere un test di gravidanza negativo eseguito entro i 10 giorni precedenti al trattamento.
  • Il numero di globuli bianchi (le cellule del sangue che aiutano a combattere le infezioni) deve essere inferiore a 25.000 per microlitro prima dell'inizio.

Chi non può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Persone la cui malattia si manifesta solo al di fuori del midollo osseo (ovvero la parte interna delle ossa che produce il sangue), definita come malattia extramidollare.
  • Persone che stanno già assumendo un altro farmaco sperimentale (un medicinale che è ancora in fase di studio).
  • Persone che assumono farmaci come la ciclosporina o il tacrolimus per prevenire la Graft-versus-host disease (GVHD), una condizione in cui il corpo rigetta un trapianto, o per evitare il rigetto di un organo.
  • Persone con una forma attiva di GVHD, ad eccezione di quella leggera che colpisce solo la pelle.
  • Persone che assumono farmaci inibitori del CYP3A4, ovvero sostanze che rallentano il modo in cui il corpo smaltisce determinati medicinali, tranne alcuni specifici antifungini.
  • Persone che assumono farmaci induttori del CYP3A4, cioè sostanze che accelerano l'azione di certi farmaci, durante lo studio o nei 14 giorni precedenti l'inizio dell'assunzione di revumenib.
  • Persone che utilizzano medicinali che possono alterare il ritmo del cuore, provocando un prolungamento dell'intervallo QT/QTc (un parametro che misura il tempo necessario al cuore per ricaricarsi elettricamente tra un battito e l'altro).
  • Persone affette da sindromi genetiche specifiche come la sindrome di Bloom, l'atassia-telangiectasia, l'anemia di Fanconi, la sindrome di Kostmann, la sindrome di Shwachman o altre forme di insufficienza del midollo osseo.
  • Donne in stato di gravidanza o che stanno praticando l'allattamento.
  • Persone che hanno già utilizzato in passato il farmaco revumenib o altri inibitori di menina (sostanze che agiscono su una specifica proteina cellulare).
  • Persone con capacità di procreare che non utilizzano metodi contraccettivi altamente efficaci.
  • Persone che presentano un valore del QTcF (un calcolo specifico del ritmo cardiaco) superiore a 450 millisecondi.
  • Persone con ipersensibilità o allergia verso il principio attivo o verso altri componenti del medicinale in studio.
  • Persone con una infezione attiva o non controllata al momento dell'inizio dello studio.
  • Persone affette dalla sindrome di Down.
  • Persone con una forma di leucemia secondaria che si è sviluppata dopo aver ricevuto trattamenti con chemioterapici citotossici (farmaci che uccidono le cellule tumorali).
  • Persone con una specifica alterazione genetica chiamata duplicazione parziale di KMT2A.
  • Persone con una diagnosi di leucemia a lignaggio misto (un tipo di tumore del sangue che presenta caratteristiche di diversi tipi di cellule).
  • Persone con una storia di sindrome del QT prolungato congenita (un problema del ritmo cardiaco presente dalla nascita), insufficienza cardiaca congestizia o aritmia (battito cardiaco irregolare) non controllata negli ultimi 6 mesi.
  • Persone con problemi alla parte superiore dell'apparato digerente che potrebbero impedire il corretto assorbimento orale del farmaco.
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Farmaci in studio

  • Cytarabine

    è un farmaco che viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato come parte della chemioterapia per trattare la leucemia mieloide acuta.

  • Revumenib

    è un farmaco somministrato per via orale, sotto forma di compresse o soluzione, studiato per combattere specifici tipi di leucemia mieloide acuta quando utilizzato in combinazione con altri trattamenti.

  • Fludarabina

    è un farmaco somministrato per via endovenosa che viene utilizzato come parte del regime di chemioterapia nel protocollo di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Cytarabine

    Questo farmaco viene somministrato tramite una flebo direttamente nella vena ed è ampiamente utilizzato nella medicina attuale per trattare vari tipi di tumori del sangue. Appartiene alla classe degli antimetaboliti e agisce interferendo con la capacità delle cellule cancerose di copiare il proprio materiale genetico, impedendo così la loro crescita. Viene impiegato principalmente come parte della chemioterapia per combattere la leucemia mieloide acuta.

  • Revumenib

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse o soluzione e rappresenta una terapia innovativa attualmente in fase di studio clinico per malattie rare. Fa parte di una classe di farmaci mirati che agisce bloccando una specifica proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere e moltiplicarsi. È indicato nello specifico per trattare forme particolari di leucemia mieloide acuta che non rispondono ad altre cure.

  • Fludarabine

    Questo medicinale viene somministrato attraverso una somministrazione endovenosa ed è un farmaco consolidato e utilizzato comunemente in oncologia. È classificato come un antimetabolite e funziona danneggiando il DNA delle cellule malate, impedendo loro di riprodursi correttamente. Viene impiegato principalmente per il trattamento di diverse patologie del sangue, inclusi alcuni tipi di leucemia.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta - Questa è una forma di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando alcune cellule del sangue iniziano a crescere in modo incontrollato e non maturano correttamente. Queste cellule anomale si accumulano rapidamente nel midollo, ostacolando la produzione di cellule sane. Con il passare del tempo, la quantità di cellule malate aumenta, occupando lo spazio destinato ai globuli rossi, ai globuli bianchi e alle piastrine. La progressione può variare in base a specifiche alterazioni genetiche presenti nelle cellule.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521390-14-00Codice del protocolloSTRIVEPartecipanti previsti31 personePromotorePediatric Research International GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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