In breve
Gli studi clinici stanno investigando 2-[4-[3-(METHYLAMINO)-1-PHENYLPROPOXY]PHENYL]ETHANOL HYDROCHLORIDE, anche chiamato CTH120 nel titolo dello studio, in uomini adulti con sindrome Fragile X. La sperimentazione valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia rispetto al placebo. Si tratta di uno studio di Fase 2.
Punti chiave
- Gli studi clinici stanno investigando 2-[4-[3-(METHYLAMINO)-1-PHENYLPROPOXY]PHENYL]ETHANOL HYDROCHLORIDE in uomini adulti con sindrome Fragile X. La sperimentazione disponibile è uno studio interventistico di Fase 2 con 30 partecipanti. Confronta il farmaco di studio con un placebo corrispondente per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia. Gli esiti principali includono eventi avversi emergenti dal trattamento e variazioni nei segni vitali, nei risultati dell'ECG e nei test di laboratorio di sicurezza. Lo stato della sperimentazione è Autorizzato. Il titolo dello studio indica anche la sostanza come CTH120.
Panoramica della sperimentazione
Lo studio disponibile è intitolato Valutazione della sicurezza, della tollerabilità e dell'efficacia di CTH120 in uomini adulti con sindrome Fragile X. Si tratta di una sperimentazione interventistica, il che significa che i ricercatori somministrano un trattamento di studio e poi ne misurano i risultati.
Lo studio sta testando 2-[4-[3-(METHYLAMINO)-1-PHENYLPROPOXY]PHENYL]ETHANOL HYDROCHLORIDE rispetto a un placebo corrispondente. Il record della sperimentazione utilizza anche il nome CTH120 per il trattamento di studio.
Chi può partecipare
Questa sperimentazione è rivolta a uomini adulti con sindrome Fragile X. I dati di origine non elencano altri dettagli di partecipazione, come limiti di età oltre l'età adulta o altri requisiti di salute.
Cosa viene studiato
L'obiettivo principale è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di CTH120 rispetto al placebo. La sicurezza indica se si verificano problemi di salute indesiderati, la tollerabilità indica quanto bene le persone possono tollerare il trattamento, e l'efficacia indica se il trattamento sembra aiutare nel contesto dello studio.
La sperimentazione è in Fase 2, che è una fase di studio che solitamente esamina più da vicino se un trattamento può funzionare continuando i controlli di sicurezza.
Endpoint della sperimentazione e controlli di sicurezza
Gli esiti primari sono eventi avversi emergenti dal trattamento dal Giorno 1 fino alla fine dello studio e anomalie potenzialmente clinicamente significative nei segni vitali, ECG a 12 derivazioni e parametri di laboratorio di sicurezza dal Giorno 1 fino alla fine dello studio.
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento sono problemi di salute che iniziano o peggiorano dopo l'inizio del trattamento. I segni vitali sono misure di base della salute come il battito cardiaco e la pressione sanguigna, l'ECG è un test cardiaco, e i parametri di laboratorio sono risultati di esami su sangue o altri campioni usati per monitorare eventuali cambiamenti di sicurezza.
Stato e disegno della sperimentazione
Lo stato della sperimentazione è Autorizzato. L'arruolamento previsto è di 30 partecipanti.
Lo studio confronta una dose orale di 150 mg di 2-[4-[3-(METHYLAMINO)-1-PHENYLPROPOXY]PHENYL]ETHANOL HYDROCHLORIDE con un placebo corrispondente somministrato sotto forma di capsule dure. Il placebo è descritto come contenente gli stessi eccipienti e con lo stesso aspetto delle capsule dello studio.
Punti chiave per i pazienti
- La sperimentazione è incentrata su una sola condizione: la sindrome Fragile X.
- Il gruppo target è costituito da uomini adulti, quindi lo studio non è elencato per donne o bambini nei dati di origine.
- Lo studio riguarda principalmente la sicurezza e la tollerabilità, con l'efficacia valutata anch'essa.
- I ricercatori monitorano cambiamenti nei sintomi, nei segni vitali, nel ritmo cardiaco tramite ECG e nei risultati dei test di laboratorio.