Lo studio riguarda una malattia genetica chiamata Sindrome dell’X Fragile, che influisce sullo sviluppo intellettuale e comportamentale di bambini, adolescenti e giovani adulti. La ricerca si concentra sull’uso di un gel transdermico chiamato ZYN002, che contiene cannabidiolo (CBD), una sostanza chimica. Questo gel viene applicato sulla pelle per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nel trattamento dei sintomi della sindrome.

L’obiettivo principale dello studio è capire come il corpo reagisce all’uso prolungato di ZYN002 e se è sicuro per i partecipanti. La maggior parte dei partecipanti ha già utilizzato questo gel in un precedente studio e continua a farlo perché i loro assistenti ritengono che abbia avuto effetti positivi. Lo studio si svolgerà per un periodo massimo di 48 mesi, durante il quale i partecipanti riceveranno regolarmente il gel e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei sintomi.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli medici regolari, inclusi esami fisici e neurologici, test di laboratorio e monitoraggio dei segni vitali. I partecipanti saranno valutati per eventuali miglioramenti nei sintomi comportamentali e sociali legati alla Sindrome dell’X Fragile. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla sicurezza e l’efficacia del ZYN002 nel lungo periodo per questa condizione genetica.