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Studio sulla sicurezza a lungo termine del gel transdermico ZYN002 (cannabidiolo) per bambini, adolescenti e giovani adulti con sindrome dell'X fragile

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia genetica chiamata Sindrome dell'X Fragile, che influisce sullo sviluppo intellettuale e comportamentale di bambini, adolescenti e giovani adulti. La ricerca si concentra sull'uso di un gel transdermico chiamato ZYN002, che contiene cannabidiolo (CBD), una sostanza chimica. Questo gel viene applicato sulla pelle per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nel trattamento dei sintomi della sindrome.

L'obiettivo principale dello studio è capire come il corpo reagisce all'uso prolungato di ZYN002 e se è sicuro per i partecipanti. La maggior parte dei partecipanti ha già utilizzato questo gel in un precedente studio e continua a farlo perché i loro assistenti ritengono che abbia avuto effetti positivi. Lo studio si svolgerà per un periodo massimo di 48 mesi, durante il quale i partecipanti riceveranno regolarmente il gel e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei sintomi.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli medici regolari, inclusi esami fisici e neurologici, test di laboratorio e monitoraggio dei segni vitali. I partecipanti saranno valutati per eventuali miglioramenti nei sintomi comportamentali e sociali legati alla Sindrome dell'X Fragile. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla sicurezza e l'efficacia del ZYN002 nel lungo periodo per questa condizione genetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver completato il protocollo ZYN2-CL-033.

    Viene confermata l'idoneità del paziente attraverso esami medici e test di laboratorio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il ZYN002, un gel transdermico contenente cannabidiolo (CBD).

    Il gel viene applicato sulla pelle secondo le istruzioni fornite dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Vengono effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento.

    Questi controlli includono esami fisici e neurologici, elettrocardiogrammi (ECG), e analisi di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi

    I sintomi del paziente vengono monitorati utilizzando scale di valutazione specifiche come l'ABC-CFXS.

    Le valutazioni avvengono a intervalli regolari: 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48 mesi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della tollerabilità

    La tollerabilità del gel viene valutata attraverso il monitoraggio di eventuali effetti collaterali.

    Vengono effettuati controlli per verificare eventuali irritazioni cutanee.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude dopo un periodo massimo di 48 mesi.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi aver completato il protocollo ZYN2-CL-033.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo in tutte le visite designate.
  • Bambini e adolescenti, maschi o femmine, di età compresa tra 3 e meno di 23 anni al momento dell'ingresso nello studio ZYN2-CL-033.
  • Devi essere giudicato in buona salute generale dal medico, basandosi su una storia medica, un esame fisico, un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni e i risultati dei test di laboratorio clinici. I risultati di laboratorio fuori dal range di riferimento devono essere documentati come non significativi dal medico e dallo sponsor.
  • I pazienti con una storia di disturbi convulsivi devono attualmente ricevere un trattamento stabile con non più di due farmaci antiepilettici (AED) per le quattro settimane precedenti l'ingresso nello studio; oppure devono essere liberi da convulsioni per un anno se non stanno attualmente ricevendo AED.
  • I pazienti che assumono farmaci psicotropi devono essere su un regime stabile di non più di tre di questi farmaci per almeno quattro settimane prima dell'ingresso nello studio. I farmaci psicotropi includono antipsicotici, antidepressivi, ansiolitici, farmaci per il disturbo da deficit di attenzione/iperattività (ADHD) e farmaci per il sonno.
  • Se i pazienti stanno ricevendo interventi comportamentali e/o dietetici non farmacologici, devono essere stabili e averli seguiti per tre mesi prima dell'ingresso.
  • I pazienti devono avere un indice di massa corporea (BMI) tra 12 e 30 kg/m² (incluso) e i pazienti con un BMI superiore a 30 kg/m² e inferiore a 40 kg/m² devono avere valori di funzionalità epatica normali e nessuna storia familiare immediata di malattia del fegato grasso.
  • I pazienti e i genitori/tutori devono accettare di rispettare tutte le restrizioni dello studio e seguire tutte le procedure dello studio, e, secondo l'opinione del medico, devono essere affidabili e disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo.
  • I pazienti e i genitori/tutori devono essere adeguatamente informati sulla natura e sui rischi dello studio e dare il consenso informato scritto prima dell'iscrizione nello studio ZYN2-CL-017.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome dell'X Fragile (FXS).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono utilizzare il gel transdermico ZYN002.
  • Non possono partecipare persone che non possono partecipare a studi clinici per motivi di salute o legali.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ZYN002 è un gel transdermico studiato per il trattamento a lungo termine dei sintomi della Sindrome dell'X Fragile nei bambini, adolescenti e giovani adulti. Questo gel viene applicato sulla pelle e il suo obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità nel tempo, fino a 48 mesi.

Che cosa si sa già del trattamento

ZYN002 – ZYN002 è un gel transdermico attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della Sindrome dell'X Fragile (FXS). Viene applicato direttamente sulla pelle, permettendo al farmaco di essere assorbito attraverso la cute. Attualmente, è in una fase di estensione aperta per valutare la sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei bambini, adolescenti e giovani adulti con FXS. Il farmaco è classificato come un cannabinoide sintetico e agisce modulando i recettori del sistema endocannabinoide, che possono influenzare i sintomi comportamentali e cognitivi associati alla FXS.

Malattie studiate

Sindrome dell'X Fragile (FXS) – È una condizione genetica che causa disabilità intellettiva e problemi comportamentali. Le persone affette possono mostrare difficoltà di apprendimento, ritardi nello sviluppo del linguaggio e comportamenti ripetitivi. La sindrome è causata da una mutazione nel gene FMR1 sul cromosoma X. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono anche ansia e iperattività. Alcuni individui possono avere caratteristiche fisiche distintive come un viso allungato e orecchie grandi. La progressione della sindrome può influenzare la vita quotidiana e le interazioni sociali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508165-33-00Codice del protocolloZYN2-CL-017Partecipanti previsti450 personePromotoreHarmony Biosciences Management Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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