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Studio sull’efficacia e sicurezza dell’acido zoledronico vs placebo per ridurre il dolore in bambini con osteomielite cronica ricorrente multifocale resistente ai FANS

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Chronic recurrent multifocal osteomyelitis è una malattia rara che provoca infiammazione e dolore alle ossa, spesso in più sedi contemporaneamente. Nei bambini colpiti, il dolore può limitare le attività quotidiane e la scuola, e i farmaci antinfiammatori non steroidei (NSAID) non sempre riescono a controllarlo. Lo studio confronta l’utilizzo di zoledronic acid, somministrato per via endovenosa, con un placebo per capire se il farmaco possa ridurre il dolore.

Lo scopo principale è valutare se il trattamento con zoledronato diminuisca il punteggio del dolore entro 12 settimane rispetto al placebo. I bambini di età compresa tra 4 e 16 anni ricevono una prima infusione al giorno 0, seguito da altre due infusioni a 12 e 24 settimane, con dosi adeguate al peso corporeo e un massimo di 4 mg per infusione. Il dolore viene registrato con scale adatte all’età (ad esempio una scala da 0 a 10 con faccine o una linea visuale) al basale, a 4, 12, 24 e 36 settimane. Durante le visite vengono anche raccolti dati su eventuali farmaci per il dolore, esami del sangue per valutare l’infiammazione e questionari sulla qualità della vita.

Termini più complessi sono spiegati in modo semplice: la MRI è una scansione che crea immagini dettagliate del corpo senza usare radiazioni, utile per vedere se le lesioni ossee sono migliorate. Gli esami del sangue controllano valori come globuli bianchi o proteina C‑reattiva, indicatori di infiammazione. La sicurezza del farmaco viene monitorata osservando sintomi come febbre simil-influenzale, mal di testa o bassi livelli di fosfati e calcio nel sangue. In questo modo lo studio raccoglie informazioni su come il farmaco influisce sul dolore e sulla salute generale dei bambini.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita iniziale (settimana 0)

    Viene effettuata una valutazione medica completa, compresi esami del sangue e una risonanza magnetica dell’intero corpo per documentare le lesioni ossee.

    Ti viene chiesto di compilare un diario in cui registri il dolore quotidiano e l’eventuale uso di farmaci antinfiammatori (NSAID).

    Viene somministrata la prima infusione di zoledronate oppure di placebo. la dose è di 0,025 mg per chilogrammo di peso corporeo, senza superare 4 mg per infusione.

    Viene valutato il dolore usando una scala 0‑10 adatta alla tua età (faces pain scale‑revised, visual Analog scale o numerical Rating scale).

  2. Passaggio 2

    Visita di controllo (settimana 4)

    Ti viene chiesto di riportare nel diario i valori di dolore e l’uso di NSAID negli ultimi giorni.

    Viene effettuata una valutazione del dolore con la stessa scala 0‑10.

    Non viene somministrata alcuna infusione in questa fase.

  3. Passaggio 3

    Seconda infusione (settimana 12)

    Viene effettuata una nuova infusione di zoledronate o di placebo. la dose è di 0,05 mg per chilogrammo, senza superare 4 mg.

    Vengono ripetuti gli esami del sangue per controllare eventuali cambiamenti nei valori di globuli bianchi, piastrine, proteina c‑reactiva e velocità di eritrosedimentazione.

    Viene eseguita una nuova risonanza magnetica per valutare le lesioni ossee.

    Viene nuovamente compilata la scala 0‑10 per il dolore e il questionario sulla qualità della vita (PedsQL).

    Viene registrato l’uso di NSAID e di altri analgesici nel diario.

  4. Passaggio 4

    Terza infusione (settimana 24)

    Viene somministrata la terza infusione di zoledronate o di placebo con la stessa dose di 0,05 mg per chilogrammo (max 4 mg).

    Si ripetono gli esami del sangue, la risonanza magnetica, la valutazione del dolore con la scala 0‑10 e il questionario sulla qualità della vita.

    Viene aggiornato il diario con i giorni di assunzione di NSAID e di altri farmaci per il dolore.

  5. Passaggio 5

    Visita finale (settimana 36)

    Non viene effettuata alcuna infusione.

    Vengono eseguiti gli ultimi esami del sangue, la risonanza magnetica finale e la valutazione del dolore con la scala 0‑10.

    Viene compilato nuovamente il questionario sulla qualità della vita.

    Viene chiuso il diario con le informazioni sull’uso di NSAID e di altri analgesici negli ultimi tre mesi.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età compresa tra 4 e meno di 17 anni (bambini o adolescenti).
  • Diagnosi confermata di CRMO (osteomielite cronica ricorrente multifocale) secondo i criteri di Jansson, con immagini di risonanza magnetica (MRI) che mostrano lesioni entro le ultime 12 settimane.
  • Malattia considerata attiva, cioè almeno uno dei seguenti: punteggio di dolore VAS (scala da 0 a 100) del paziente o dei genitori ≥30, oppure punteggio VAS del medico ≥30, dopo almeno 4 settimane di trattamento con FANS (farmaci antinfiammatori non steroidei) a dose stabile.
  • Firma di un consenso informato scritto da parte dei genitori; il bambino può firmare se lo desidera, ma non è obbligatorio.
  • Visita dentistica completata entro 3 mesi prima dell’inizio dello studio, con eventuali interventi dentali invasivi già terminati prima della prima dose di zoledronate (medicamento che agisce sulle ossa).

Chi non può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Storia di cancro (malignità) o presenza di un tumore attuale.
  • Allergia o ipersensibilità alla sostanza attiva del farmaco, ad altri bisfosfonati o a componenti del medicinale (come sodio idrossido, acido cloridrico o acqua per iniezione).
  • Livelli di calcio nel sangue troppo bassi (ipocalcemia).
  • Grave problema ai reni con una filtrazione della creatinina inferiore a 35 ml/min (valutazione della capacità dei reni di eliminare i rifiuti).
  • Uso di bisfosfonati o di altre terapie biologiche (bioterapia) negli ultimi 6 mesi.
  • Storia di infezioni da HIV, HBV o HCV (virus che colpiscono rispettivamente il sistema immunitario, il fegato o entrambi).
  • Elettrocardiogramma (ECG) che mostra un intervallo QT lungo (> 0,44 secondi), un segnale elettrico del cuore che può aumentare il rischio di aritmie.
  • Donne incinte o che stanno allattando.
  • Livelli di vitamina D nel sangue inferiori a 30 ng/mL, che indicano una carenza da correggere prima di partecipare.
  • Deformità vertebrali importanti, fratture della colonna vertebrale o curvatura spinale (kyphosis) con rischio di compressione del midollo spinale.
  • Sospetto di tubercolosi, infezione batterica del polmone.
  • Storia di insufficienza renale o epatica (funzione dei reni o del fegato compromessa).
  • Essere già iscritti in un altro studio clinico sperimentale.
  • Non essere affiliati al sistema di sicurezza sociale francese.
  • Paziente o tutore legale con scarsa comprensione della lingua francese.
  • Storia di crisi epilettiche (seizure).
  • Presenza di osteomielite infettiva attiva, un’infezione ossea.
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Farmaci in studio

Zoledronate è un farmaco somministrato per via endovenosa (infusione) che agisce sui tessuti ossei. Nel contesto di questo studio è stato usato per valutare se può ridurre il dolore nei bambini e adolescenti affetti da osteomielite cronica recidivante multifocale che non rispondono ai farmaci anti‑infiammatori non steroidei (FANS). Lo scopo del farmaco è quello di migliorare la salute delle ossa, diminuire l’infiammazione e, di conseguenza, alleviare il dolore percepito dai pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Zoledronic Acid

    L’acido zoledronico è fornito come soluzione per infusione che si somministra per via endovenosa, solitamente in una singola iniezione. È un farmaco già approvato per il trattamento dell’osteoporosi e di altre malattie ossee ed è ben descritto nella letteratura medica. Viene usato per ridurre il dolore e l’infiammazione in condizioni come l’osteomielite cronica ricorrente multifocale, dove altri farmaci non funzionano. Agisce legandosi al tessuto osseo e bloccando l’attività delle cellule che distruggono le ossa, rientrando nella classe dei bisfosfonati.

  • Placebo of zoledronic acid

    Il placebo è una soluzione per infusione priva di principio attivo, somministrata per via endovenosa con lo stesso metodo del farmaco vero. Serve solo a confrontare gli effetti del vero trattamento e non ha alcun effetto terapeutico conosciuto. Viene usato in studi clinici per verificare se il farmaco reale è davvero efficace. Non appartiene a nessuna classe farmacologica perché non contiene sostanze attive.

Malattie studiate

Osteomielite cronica ricorrente multifocale (OCRM) - È una malattia infiammatoria cronica delle ossa caratterizzata da dolore e gonfiore in più sedi. Le lesioni compaiono e scompaiono nel tempo, con periodi di attività seguiti da fasi di calma. L’infiammazione può interessare diverse ossa, spesso quelle della colonna vertebrale, delle ossa lunghe e del bacino. I sintomi tendono a peggiorare con l’attività fisica e a migliorare con il riposo. La condizione può evolvere con la comparsa di nuove aree coinvolte o con la risoluzione graduale delle lesioni esistenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2023-506420-93-00Partecipanti previsti30 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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