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Studio sull'efficacia e la sicurezza della urochinasi, dominio catalitico, fusa con un anticorpo a catena singola contro il fattore di von Willebrand in pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda lo studio della sicurezza e dell'efficacia di un nuovo farmaco denominato TGD001 per il trattamento di malattie rare che causano la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi. In particolare, lo studio si concentra sulla Porfia Trombotica Trombocitopenica Immunomediata, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, le cellule responsabili della coagulazione, e sulla Microangiopatia Trombotica, un gruppo di disturbi caratterizzati dalla presenza di coaguli nei piccoli vasi sanguigni. Il farmaco TGD001 è una soluzione per iniezione somministrata per via endovenosa, ovvero attraverso una vena.

L'obiettivo della ricerca è valutare come il farmaco agisce sull'organismo e se viene tollerato bene dai pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nel numero di piastrine e per verificare se i sintomi legati alla malattia migliorano nel tempo. Verrà inoltre monitorata la presenza di eventuali effetti indesiderati per garantire la massima sicurezza durante l'intero percorso di cura.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del farmaco

    Ricevimento di una soluzione per iniezione contenente il farmaco sperimentale chiamato tgd001.

    Somministrazione del farmaco tramite via endovenosa, ovvero attraverso una vena.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio clinico

    Osservazione degli effetti avversi, ovvero qualsiasi reazione indesiderata che può verificarsi a seguito della somministrazione.

    Controllo del conteggio delle piastrine, che sono le cellule del sangue responsabili della coagulazione.

    Valutazione della velocità di risposta clinica e del tempo necessario affinché le piastrine tornino a livelli normali.

    Monitoraggio dei marcatori di danno agli organi e dei livelli di ldh, un enzima presente nel sangue che può indicare un danno cellulare.

    Valutazione dei segni e dei sintomi della malattia nei 90 giorni successivi all'intervento.

    Analisi della concentrazione del farmaco nel sangue per studiarne la farmacocinetica, ovvero come il corpo assorbe e smaltisce la sostanza.

    Controllo dello sviluppo di ada, ovvero anticorpi che il corpo potrebbe produrre contro il farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un adulto, ovvero avere almeno 18 anni al momento della firma del documento di consenso.
  • Essere in grado di dare il proprio consenso informato, che è l'accordo scritto con cui il paziente accetta di partecipare allo studio dopo essere stato spiegato tutto nei dettagli.
  • Le persone di sesso maschile o femminile in età fertile devono evitare i rapporti sessuali o utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace (con una probabilità di fallimento inferiore all'1% all'anno) durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose di farmaco.
  • Presentare un episodio acuto di TMA (microangiopatia trombotica), una condizione in cui si formano piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni.
  • Avere una sospetta o una diagnosi confermata di iTTP (porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata), una malattia rara in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine, ovvero le cellule del sangue che aiutano a fermare le emorragie.
  • Essere in grado di partecipare regolarmente ai controlli di follow-up, ovvero alle visite mediche di controllo previste durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Presenza di altre malattie diverse dalla microangiopatia trombotica (una condizione in cui si formano piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni) che potrebbero spiegare la bassa conta delle piastrine o l'anemia emolitica (una condizione in cui i globuli rossi vengono distrutti troppo velocemente).
  • Presenza di gravi malattie preesistenti, sia fisiche che legate al sistema nervoso o alla salute mentale, che potrebbero rendere difficile valutare correttamente l'efficacia del farmaco.
  • Ipersensibilità, ovvero una reazione allergica nota, verso i trattamenti dello studio, i loro componenti o farmaci simili.
  • Partecipazione ad altri studi clinici con farmaci o dispositivi sperimentali negli ultimi 30 giorni che potrebbero interferire con questo studio.
  • Impossibilità di rispettare le regole, le procedure e i requisiti previsti dal protocollo della ricerca.
  • Sepsi grave, ovvero un'infezione molto seria che si diffonde nel corpo e richiede l'uso di farmaci per sostenere la pressione sanguigna.
  • Stato di gravidanza o allattamento.
  • Storia di diatesi emorragica (una tendenza del sangue a non coagulare correttamente) o presenza di sanguinamenti anomali negli ultimi 30 giorni.
  • Presenza di un sanguinamento interno in corso.
  • Segnali di emorragia intracranica sintomatica, che indica un sanguinamento all'interno del cranio che causa sintomi.
  • Ipertensione grave e non controllata, ovvero una pressione sanguigna molto alta (superiore a 180 per la massima o 110 per la minima).
  • Presenza di tumori diffusi o altre malattie gravi che riducono la speranza di vita a meno di 3 mesi, indipendentemente dalla condizione principale.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante di recente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

TGD001 è un farmaco somministrato tramite infusione in vena che agisce per prevenire la formazione di coaguli di sangue indesiderati. Questo farmaco è progettato per colpire in modo specifico i meccanismi che causano la formazione di piccoli coaguli nei vasi sanguigni, aiutando così a gestire condizioni come la purpura trombotica trombocitopenica.

Che cosa si sa già del trattamento

Urokinase, catalytic domain, fused with a single-chain antibody against von Willebrand factor - Questo farmaco viene somministrato tramite una soluzione per iniezione direttamente nella vena. Attualmente è oggetto di studio clinico ed è classificato come un farmaco orfano, progettato per trattare malattie rare come la purpura trombotica trombocitopenica immune e altre microangiopatie trombotiche. Il suo meccanismo d'azione consiste nell'unire una parte dell'enzima urochinasi a un anticorpo specifico per bloccare la formazione di coaguli di sangue direttamente dove sono necessari. In termini farmacologici, agisce come un agente mirato per sciogliere i piccoli grumi di sangue che ostruiscono i vasi.

Malattie studiate

  • Porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata

    Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano erroneamente le proprie cellule. Questo processo provoca la formazione di piccoli coaguli di sangue all'interno dei vasi sanguigni. La presenza di questi coaguli può consumare eccessivamente le piastrine, che sono fondamentali per la coagulazione. Di conseguenza, il numero di piastrine nel sangue diminuisce drasticamente. La malattia progredisce attraverso la continua formazione di questi accumuli nei piccoli vasi del corpo.

  • microangiopatia trombotica

    Questa patologia è caratterizzata dalla formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni più sottili. Tale processo causa un ostacolo al normale flusso del sangue e può danneggiare le pareti dei vasi stessi. Durante l'evoluzione della malattia, si verifica spesso una significativa riduzione del numero di piastrine nel sangue. I globuli rossi possono subire danni mentre tentano di passare attraverso i vasi ostruiti. La condizione può interessare diversi organi a seconda di dove si concentrano i coaguli.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2025-523802-34-00Codice del protocolloTG1-CL-301Partecipanti previsti70 personePromotoreTargED Biopharmaceuticals B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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