La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP), nota anche come Sindrome di Upshaw-Schulman. Questa condizione è caratterizzata da una carenza grave di una proteina chiamata ADAMTS13, che è importante per la corretta coagulazione del sangue. La mancanza di questa proteina può portare a episodi di coagulazione anomala, che possono essere pericolosi per la salute.
Il trattamento studiato è un farmaco chiamato TAK-755 (anche noto come rADAMTS13 o BAX930/SHP655), che viene somministrato come polvere e solvente per soluzione iniettabile. Questo farmaco mira a sostituire la proteina mancante nei pazienti con cTTP. Lo studio ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di TAK-755, sia come trattamento preventivo che al bisogno, per gestire gli episodi acuti della malattia.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco TAK-755 per via sottocutanea o endovenosa, a seconda delle necessità. Il trattamento sarà monitorato per verificare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia nel prevenire o trattare gli episodi acuti di cTTP. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentrerà principalmente sulla sicurezza del farmaco nel lungo periodo.
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