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Studio sulla sicurezza ed efficacia di Apadamtase Alfa per il trattamento della Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP)

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP), nota anche come Sindrome di Upshaw-Schulman. Questa condizione รจ caratterizzata da una carenza grave di una proteina chiamata ADAMTS13, che รจ importante per la corretta coagulazione del sangue. La mancanza di questa proteina puรฒ portare a episodi di coagulazione anomala, che possono essere pericolosi per la salute.

Il trattamento studiato รจ un farmaco chiamato TAK-755 (anche noto come rADAMTS13 o BAX930/SHP655), che viene somministrato come polvere e solvente per soluzione iniettabile. Questo farmaco mira a sostituire la proteina mancante nei pazienti con cTTP. Lo studio ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilitร  a lungo termine di TAK-755, sia come trattamento preventivo che al bisogno, per gestire gli episodi acuti della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco TAK-755 per via sottocutanea o endovenosa, a seconda delle necessitร . Il trattamento sarร  monitorato per verificare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia nel prevenire o trattare gli episodi acuti di cTTP. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentrerร  principalmente sulla sicurezza del farmaco nel lungo periodo.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver completato lo studio precedente (Studio 281102) o dopo essere stato selezionato come soggetto naif.

Il paziente deve aver fornito il consenso informato firmato e soddisfare i criteri di inclusione specificati.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco TAK-755 (noto anche come rADAMTS13) viene somministrato al paziente.

La somministrazione puรฒ avvenire tramite uso sottocutaneo o uso endovenoso a seconda delle necessitร  del trattamento.

3 trattamento profilattico e su richiesta

Il paziente riceve il trattamento profilattico per prevenire eventi acuti di porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP).

In caso di necessitร , il trattamento puรฒ essere somministrato su richiesta per gestire eventi acuti.

4 monitoraggio della sicurezza

Il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilitร  del farmaco TAK-755.

Vengono registrati eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento e eventi avversi gravi correlati.

5 valutazione degli eventi acuti

Viene valutata l’incidenza di eventi acuti di cTTP tra i pazienti che ricevono il trattamento profilattico.

I risultati vengono analizzati per determinare l’efficacia del trattamento nel prevenire tali eventi.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 19 gennaio 2027.

I risultati finali verranno utilizzati per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del farmaco TAK-755.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve aver completato lo studio precedente chiamato TAK-755 Fase 3 (Studio 281102) nel gruppo profilattico.
  • Il partecipante o il suo rappresentante legale deve aver firmato un consenso informato se ha 18 anni o piรน, o un modulo di assenso se ha meno di 18 anni.
  • Il partecipante deve avere un’etร  compresa tra 0 e 70 anni al momento della selezione per lo studio.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di grave carenza congenita di ADAMTS-13, confermata da test genetici o documentata nella sua storia clinica.
  • Il partecipante non deve mostrare segni gravi di TTP, come un basso numero di piastrine o un aumento dell’enzima LDH, al momento della selezione (solo per il gruppo profilattico).
  • I partecipanti di etร  pari o superiore a 16 anni devono avere un punteggio Karnofsky del 70% o superiore, mentre quelli sotto i 16 anni devono avere un punteggio Lansky dell’80% o superiore. Questi punteggi valutano la capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane.
  • Se il partecipante รจ una donna in etร  fertile, deve presentare un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e sottoporsi a test di gravidanza trimestrali.
  • I partecipanti maschi sessualmente attivi devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 16 giorni dopo l’ultima dose.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire i requisiti dello studio.
  • Il partecipante deve essere negativo al virus dell’epatite C (HCV) o, se positivo, la sua malattia deve essere cronica ma stabile.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica chiamata Porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non reclutando
15.02.2022
Francia Francia
Non reclutando
08.12.2021
Germania Germania
Non reclutando
08.08.2022
Italia Italia
Non reclutando
15.12.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
09.09.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
29.03.2022

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

TAK-755: Questo farmaco รจ utilizzato per il trattamento di una condizione rara chiamata porpora trombotica trombocitopenica congenita grave (cTTP). TAK-755 aiuta a prevenire e trattare gli episodi di questa malattia, che puรฒ causare la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni. Il farmaco รจ somministrato sia in modo preventivo che al bisogno, per gestire i sintomi e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie indagate:

Porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) โ€“ รˆ una malattia rara caratterizzata da una carenza congenita dell’enzima ADAMTS13, che porta alla formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni. Questi coaguli possono causare una riduzione del numero di piastrine nel sangue, portando a episodi di sanguinamento e a problemi di coagulazione. La malattia puรฒ manifestarsi con sintomi come affaticamento, febbre, confusione mentale e problemi renali. Gli episodi acuti possono verificarsi improvvisamente e richiedono attenzione medica. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano episodi frequenti e altri che hanno periodi di remissione piรน lunghi.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 09:25

ID dello studio:
2024-513839-24-00
Codice del protocollo:
TAK-755-3002
NCT ID:
NCT04683003
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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