Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Microangiopatia Trombotica da Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (HSCT-TMA), che può verificarsi nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule staminali. Questa condizione è caratterizzata da piccoli coaguli di sangue che possono danneggiare i vasi sanguigni e causare problemi in vari organi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Narsoplimab, noto anche con il codice OMS721. Narsoplimab è una soluzione per iniezione che agisce come un modulatore del sistema immunitario, aiutando a ridurre l’infiammazione e i danni ai vasi sanguigni.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Narsoplimab nei pazienti pediatrici con HSCT-TMA ad alto rischio. I partecipanti riceveranno il farmaco per via endovenosa, e il loro stato di salute sarà monitorato per un periodo di tempo per osservare i miglioramenti e gli eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare il tasso di sopravvivenza a 100 giorni dalla diagnosi di HSCT-TMA, oltre a raccogliere dati sulla sicurezza e sulla risposta del corpo al farmaco.

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno anche la sopravvivenza a lungo termine, fino a 52 settimane, e analizzeranno come il farmaco viene assorbito e processato nel corpo. Saranno monitorati eventuali effetti collaterali e la risposta immunitaria al farmaco. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia di Narsoplimab nel trattamento di questa grave condizione nei bambini e negli adolescenti.