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Studio su Narsoplimab per Bambini con Microangiopatia Trombotica da Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche ad Alto Rischio

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Microangiopatia Trombotica da Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (HSCT-TMA), che può verificarsi nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule staminali. Questa condizione è caratterizzata da piccoli coaguli di sangue che possono danneggiare i vasi sanguigni e causare problemi in vari organi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato narsoplimab, noto anche con il codice OMS721. Narsoplimab è una soluzione per iniezione che agisce come un modulatore del sistema immunitario, aiutando a ridurre l'infiammazione e i danni ai vasi sanguigni.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di narsoplimab nei pazienti pediatrici con HSCT-TMA ad alto rischio. I partecipanti riceveranno il farmaco per via endovenosa, e il loro stato di salute sarà monitorato per un periodo di tempo per osservare i miglioramenti e gli eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare il tasso di sopravvivenza a 100 giorni dalla diagnosi di HSCT-TMA, oltre a raccogliere dati sulla sicurezza e sulla risposta del corpo al farmaco.

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno anche la sopravvivenza a lungo termine, fino a 52 settimane, e analizzeranno come il farmaco viene assorbito e processato nel corpo. Saranno monitorati eventuali effetti collaterali e la risposta immunitaria al farmaco. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia di narsoplimab nel trattamento di questa grave condizione nei bambini e negli adolescenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni e il consenso informato da parte di un genitore o tutore legale.

    Il paziente deve aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche e avere una diagnosi di microangiopatia trombotica ad alto rischio post-trapianto.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco narsoplimab viene somministrato al paziente sotto forma di soluzione per iniezione per via endovenosa.

    La frequenza e la durata della somministrazione del farmaco sono determinate dal protocollo dello studio e monitorate attentamente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Questo include il controllo degli eventi avversi e delle misure di laboratorio.

    Vengono effettuate valutazioni per misurare la risposta del paziente al trattamento, inclusa la sopravvivenza a 100 giorni dalla diagnosi di microangiopatia trombotica.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali, che includono la sopravvivenza a 52 settimane e altre misure di efficacia e sicurezza.

    I risultati dello studio vengono analizzati per determinare l'efficacia complessiva del trattamento con narsoplimab nei pazienti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Età di almeno 28 giorni e meno di 18 anni prima del consenso informato.
  • Consenso informato da almeno un genitore o tutore legale, come richiesto dalla legge locale. Il consenso informato del paziente sarà richiesto se il paziente ha raggiunto la maggiore età legale locale.
  • Assenso dei pazienti come richiesto dalla legge locale.
  • Aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche per il trattamento di malattie non maligne o maligne. Sono consentite tutte le fonti di cellule del donatore (ad esempio, compatibili, incompatibili e aploidentiche; correlate e non correlate; midollo osseo, cellule staminali del sangue periferico e sangue del cordone ombelicale).
  • Avere una diagnosi di HSCT-TMA ad alto rischio, definita come avere entrambi i seguenti:
    • Conta piastrinica < 50.000/µL o una diminuzione della conta piastrinica > 50% dal valore più alto ottenuto dopo il trapianto.
    • Evidenza di emolisi microangiopatica (presenza di schistociti, LDH sierico > ULN, o aptoglobina < limite inferiore della norma [LLN]).
    • Avere almeno uno dei seguenti criteri di alto rischio HSCT-TMA:
      • Persistenza di HSCT-TMA ≥ 2 settimane dopo la modifica degli inibitori della calcineurina o del sirolimus.
      • Evidenza di HSCT-TMA ad alto rischio definita come almeno uno dei seguenti:
        • Rapporto proteine/creatinina ≥ 2 mg/mg.
        • Creatinina sierica anomala correlata a TMA > 1,5 volte il livello di creatinina prima dello sviluppo di TMA.
        • TMA gastrointestinale provata da biopsia.
        • Anomalia neurologica correlata a TMA (ad esempio, confusione, ictus, attacco ischemico transitorio [TIA], o convulsioni).
        • Versamento pericardico o pleurico senza spiegazione alternativa.
        • Ipertensione polmonare senza spiegazione alternativa.
        • Avere GVHD di Grado III o IV o, secondo l'opinione dell'Investigatore, rischio di sviluppo di GVHD di Grado III o IV se l'immunosoppressione fosse modificata.
        • Avere C5b-9 sierico elevato (> 244 ng/mL).
        • Se sessualmente attivi e in età fertile (per le pazienti pediatriche di sesso femminile, definita a partire dall'inizio delle mestruazioni), devono accettare di praticare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace durante il trattamento con il farmaco in studio e per almeno 12 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Questo metodo di controllo delle nascite è definito come uno che risulta in un basso tasso di fallimento (cioè, meno dell'1% all'anno) quando usato in modo coerente e corretto, come impianti, iniettabili, contraccettivi orali combinati, alcuni dispositivi intrauterini, astinenza sessuale (l'astinenza è accettabile quando è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del paziente ed è definita come astinenza completa dai rapporti sessuali, non astinenza periodica o ritiro), o partner vasectomizzato.
        • I pazienti di sesso maschile devono essere disposti a evitare di avere figli durante il trattamento con il farmaco in studio e per almeno 12 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (un tipo di trapianto di cellule del sangue) e che hanno una condizione chiamata microangiopatia trombotica (un problema con i piccoli vasi sanguigni che può causare coaguli di sangue).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

Narsoplimab: Questo farmaco è studiato per il suo potenziale nel trattamento di pazienti pediatrici con una condizione chiamata trombotic microangiopathy (TMA) che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche ad alto rischio. Narsoplimab agisce bloccando una proteina specifica nel corpo che può contribuire a questa condizione, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza e ridurre i sintomi associati alla TMA.

Che cosa si sa già del trattamento

Narsoplimab – Narsoplimab è somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 2 per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti pediatrici con microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche ad alto rischio. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di questa condizione rara e grave. Il meccanismo d'azione di narsoplimab coinvolge l'inibizione della lectina di legame al mannosio, una proteina che gioca un ruolo chiave nell'attivazione del sistema del complemento, che è parte del sistema immunitario. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Microangiopatia trombotica da trapianto di cellule staminali ematopoietiche – È una complicanza rara che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questa condizione è caratterizzata da danni ai piccoli vasi sanguigni, che possono portare a problemi di coagulazione del sangue. I sintomi possono includere anemia, bassa conta piastrinica e danni agli organi. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento dei sintomi se non gestita. La condizione è considerata grave e richiede un attento monitoraggio.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-509710-11-00Codice del protocolloOMS721-HCT-002Partecipanti previsti18 personePromotoreOmeros Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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