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Studio sull'efficacia di caplacizumab e terapia immunosoppressiva in adulti con porpora trombotica trombocitopenica immune-mediata senza scambio plasmatico terapeutico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Porpora Trombotica Trombocitopenica (TTP), una condizione in cui piccoli coaguli di sangue si formano nei vasi sanguigni, riducendo il numero di piastrine nel sangue. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato caplacizumab, somministrato insieme a una terapia immunosoppressiva, senza l'uso iniziale di uno scambio plasmatico terapeutico, una procedura che normalmente rimuove il plasma dal sangue.

Il farmaco caplacizumab è una soluzione per iniezione che può essere somministrata per via endovenosa o sottocutanea. L'obiettivo principale dello studio è valutare se questa combinazione di trattamenti può aiutare gli adulti con TTP mediata dal sistema immunitario a raggiungere la remissione, cioè una riduzione o scomparsa dei sintomi, senza la necessità di scambio plasmatico. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 settimane.

Lo studio è progettato per monitorare la risposta dei partecipanti al trattamento, osservando se raggiungono la remissione e se si verificano eventi avversi. Saranno anche valutati il tempo necessario per ottenere una risposta delle piastrine e la frequenza di eventuali ricadute o esacerbazioni della malattia. L'obiettivo è comprendere meglio come il caplacizumab possa essere utilizzato in modo efficace e sicuro per trattare questa condizione complessa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene diagnosticato con porpora trombotica trombocitopenica immune-mediata (iTTP).

    La diagnosi deve essere confermata tramite test ADAMTS13 entro 48 ore.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve caplacizumab, un farmaco somministrato come soluzione per iniezione.

    La somministrazione può avvenire per via intravenosa (IV) o sottocutanea (SC).

  3. Passaggio 3

    Terapia immunosoppressiva

    Il paziente riceve una terapia immunosoppressiva in combinazione con caplacizumab.

    Questa fase non prevede l'uso di scambio plasmatico terapeutico (TPE) come trattamento di prima linea.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della risposta

    Il paziente viene monitorato per valutare la risposta clinica e il tempo di risposta della conta piastrinica.

    Il periodo di trattamento va dal giorno 1 al giorno 84, mentre il periodo complessivo dello studio va dal giorno 1 al giorno 168.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli eventi avversi

    Viene monitorata l'insorgenza di eventi avversi, eventi avversi gravi e eventi avversi di particolare interesse.

    La proporzione di partecipanti che richiedono TPE o che sono refrattari alla terapia viene valutata.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione della remissione senza necessità di TPE.

    La data stimata di fine studio è il 13 dicembre 2024.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • I partecipanti devono avere una diagnosi clinica di porpora trombotica trombocitopenica immune (iTTP), che può essere iniziale o ricorrente. Questa condizione include una bassa conta delle piastrine nel sangue, anemia emolitica microangiopatica (ad esempio, presenza di frammenti di globuli rossi nel sangue) e una funzione renale relativamente conservata. La diagnosi di iTTP deve essere confermata con un test ADAMTS13 entro 48 ore (2 giorni).
  • I partecipanti devono avere una diagnosi clinica di iTTP e un punteggio TMA francese di 1 o 2.
  • Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o in fase di allattamento, e se si applica una delle seguenti condizioni: è una donna che non può avere figli, oppure è una donna che può avere figli e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante tutto il periodo di trattamento e per almeno 2 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • I partecipanti di sesso maschile con partner femminili che possono avere figli devono accettare di seguire le linee guida contraccettive come da protocollo durante tutto il periodo di trattamento e per almeno 2 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono adulte. Questo significa che solo gli adulti possono essere inclusi nello studio.
  • Le persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare.
  • Le donne in gravidanza o che stanno allattando non possono partecipare allo studio.
  • Le persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente potrebbero non essere ammesse.
  • Le persone che non possono interrompere l'uso di determinati farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio non possono partecipare.
  • Le persone che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio non possono partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Caplacizumab

    Questo farmaco è utilizzato per trattare la porpora trombotica trombocitopenica immune mediata (iTTP). Caplacizumab aiuta a prevenire la formazione di coaguli di sangue anomali che possono causare gravi problemi di salute. Viene somministrato per ridurre il rischio di complicazioni associate a questa condizione.

  • Terapia immunosoppressiva

    Questa terapia viene utilizzata per ridurre l'attività del sistema immunitario. Nel contesto della porpora trombotica trombocitopenica immune mediata, la terapia immunosoppressiva aiuta a controllare la risposta immunitaria che contribuisce alla formazione di coaguli di sangue. Viene utilizzata in combinazione con altri trattamenti per migliorare i risultati nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Caplacizumab – Caplacizumab è somministrato per via endovenosa o sottocutanea e viene utilizzato principalmente per trattare la porpora trombotica trombocitopenica immune (iTTP). Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia e sicurezza in combinazione con la terapia immunosoppressiva, senza l'uso di scambio plasmatico terapeutico. Il farmaco agisce bloccando l'interazione tra il fattore di von Willebrand e le piastrine, riducendo così la formazione di microtrombi. È classificato come un anticorpo monoclonale, specificamente progettato per interferire con i processi di coagulazione anomali.

Malattie studiate

Porpora Trombotica Trombocitopenica – È una malattia rara caratterizzata dalla formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni, che può portare a una riduzione del numero di piastrine nel sangue. Questo può causare problemi di sanguinamento e lividi. La malattia può anche influenzare il funzionamento di organi vitali come i reni e il cervello. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, confusione e dolore addominale. La progressione della malattia può variare, con episodi acuti che richiedono attenzione medica immediata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513262-19-00Codice del protocolloEFC16521Partecipanti previsti73 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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