La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Porpora Trombotica Trombocitopenica (TTP), una condizione in cui piccoli coaguli di sangue si formano nei vasi sanguigni, riducendo il numero di piastrine nel sangue. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Caplacizumab, somministrato insieme a una terapia immunosoppressiva, senza l’uso iniziale di uno scambio plasmatico terapeutico, una procedura che normalmente rimuove il plasma dal sangue.

Il farmaco Caplacizumab è una soluzione per iniezione che può essere somministrata per via endovenosa o sottocutanea. L’obiettivo principale dello studio è valutare se questa combinazione di trattamenti può aiutare gli adulti con TTP mediata dal sistema immunitario a raggiungere la remissione, cioè una riduzione o scomparsa dei sintomi, senza la necessità di scambio plasmatico. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 settimane.

Lo studio è progettato per monitorare la risposta dei partecipanti al trattamento, osservando se raggiungono la remissione e se si verificano eventi avversi. Saranno anche valutati il tempo necessario per ottenere una risposta delle piastrine e la frequenza di eventuali ricadute o esacerbazioni della malattia. L’obiettivo è comprendere meglio come il Caplacizumab possa essere utilizzato in modo efficace e sicuro per trattare questa condizione complessa.