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Studio di efficacia e sicurezza di cenegermin nel trattamento del difetto epiteliale corneale persistente in pazienti con difetto epiteliale corneale persistente (PCED)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio valuta il trattamento della Persistent Corneal Epithelial Defect (PCED), un problema della superficie della cornea in cui una piccola ferita dell’occhio non si chiude in modo normale. Il medicinale studiato è cenegermin in collirio, confrontato con placebo, mentre prima e durante lo studio possono essere usati anche colliri di supporto come oxybuprocaine hydrochloride, tetracaine hydrochloride e tropicamide. Lo scopo dello studio è capire se cenegermin aiuta la ferita della cornea a guarire meglio del confronto usato nello studio.

Le persone partecipanti ricevono il collirio nell’occhio secondo il piano dello studio e vengono seguite per alcune settimane. Durante questo periodo si controlla se la superficie della cornea guarisce e se la guarigione resta stabile nel tempo. Lo studio confronta due gruppi di trattamento per osservare la sicurezza e l’efficacia del medicinale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Quando entri nello studio, inizi un trattamento per la persistente lesione dell’epitelio corneale (pced, cioè una ferita che non si chiude bene sulla superficie trasparente dell’occhio).

    Lo studio confronta cenegermin in collirio con un veicolo, cioè un collirio senza principio attivo usato come confronto.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al trattamento

    Ricevi uno dei trattamenti previsti dallo studio: cenegermin collirio 20 microgrammi/ml oppure veicolo.

    L’assegnazione avviene in modo casuale, quindi il trattamento ricevuto non è scelto da te.

  3. Passaggio 3

    Trattamento giornaliero per 4 settimane

    Applichi 8 gocce al giorno di collirio nell’occhio interessato, secondo lo schema dello studio.

    Il trattamento dura 4 settimane.

    Prima di ciascuna applicazione, usi colirofta anestésico doble 1 mg/ml + 4 mg/ml in 5 gocce per uso oculare. Questo collirio contiene oxybuprocaine hydrochloride e tetracaine hydrochloride, che sono sostanze usate per ridurre la sensibilità dell’occhio.

    Durante la procedura, usi anche tropicamide in 2 gocce per uso oculare. La tropicamide è un collirio che dilata la pupilla, cioè allarga la parte nera dell’occhio.

  4. Passaggio 4

    Controllo alla settimana 4

    Alla settimana 4 viene verificato se la superficie dell’occhio è guarita completamente.

    In questa fase si valuta anche se la guarigione completa è stata raggiunta e mantenuta.

  5. Passaggio 5

    Controllo alla settimana 8

    Alla settimana 8 viene controllato se la guarigione completa della superficie dell’occhio è stata mantenuta.

    In questa fase si misura anche il cambiamento della dimensione massima della lesione rispetto all’inizio dello studio.

  6. Passaggio 6

    Controllo alla settimana 10

    Alla settimana 10 viene verificato se la guarigione completa è stata raggiunta alla settimana 8 e mantenuta fino a questo momento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere uomo o donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere nell'occhio dello studio un difetto epiteliale corneale persistente (una zona della superficie della cornea che non si è chiusa correttamente), con una dimensione di almeno 1,0 mm nel diametro maggiore.
  • Avere questo problema da almeno 14 giorni.
  • Avere già provato almeno 1 trattamento non chirurgico abituale senza miglioramento, come:
    • lubrificanti oculari (gocce che aiutano a mantenere l’occhio umido),
    • sospensione di gocce o farmaci con conservanti (sostanze aggiunte ad alcuni colliri che possono irritare l’occhio),
    • lente a contatto terapeutica (lente usata per proteggere la cornea).
    • Non aver avuto una risoluzione clinica del difetto, cioè non aver ottenuto una guarigione visibile secondo la valutazione medica.
    • Poter continuare, nell’occhio dello studio, la maggior parte dei farmaci oculari usati per altre condizioni dell’occhio, compresi i farmaci per il glaucoma (malattia dell’occhio legata alla pressione oculare), se la dose è rimasta stabile per almeno 30 giorni e non si prevede di cambiarla per tutta la durata dello studio.
    • Poter continuare gli antibiotici preventivi nell’occhio dello studio, se erano già in uso prima dell’ingresso nello studio.
    • Essere in grado di firmare il consenso informato, cioè il documento con cui la persona accetta di partecipare allo studio e di seguire le regole richieste.

Chi non può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Occhio controlaterale con assenza di percezione della luce, oppure assenza anatomica dell’occhio controlaterale, cioè l’altro occhio non vede alcuna luce o non è presente.
  • Uso noto o sospetto di sostanze d’abuso o dipendenza, compresi alcol, droghe illegali, marijuana o uso improprio di farmaci su prescrizione, negli ultimi 30 giorni prima della randomizzazione.
  • Tumore oculare sospetto o confermato, oppure presenza di un tumore o di un’altra malattia generale che, secondo il giudizio del medico dello studio, possa impedire la partecipazione; questo include anche il carcinoma basocellulare della testa, un tumore della pelle della zona testa.
  • Qualsiasi disturbo dell’occhio o del corpo che possa ostacolare l’effetto del trattamento o la sua valutazione, oppure che sia ritenuto dal medico incompatibile con le visite o con lo svolgimento dello studio.
  • Partecipazione contemporanea a un altro studio sperimentale, cioè a un altro studio di ricerca con trattamenti non ancora approvati in modo definitivo.
  • Allergia o sensibilità nota o sospetta a componenti della formulazione di cenegermin, oppure a uno dei medicinali usati nello studio o nelle procedure, per esempio la fluoresceina, un colorante usato per esaminare l’occhio.
  • Infezione o infiammazione oculare attiva nell’occhio dello studio, come: infezione batterica, fungina o da protozoi; infiltrati stromali infettivi attivi o edema alla valutazione; uveite anteriore acuta di grado 2 o superiore entro 30 giorni; uveite intermedia o posteriore acuta entro 30 giorni; infiammazione acuta della sclera o della congiuntiva non legata alla PCED.
  • Difetto epiteliale corneale associato a un assottigliamento dello stroma corneale superiore al 30% oppure associato a un infiltrato stromale, cioè una zona di materiale infiammatorio nella cornea, nell’occhio dello studio.
  • Grave malattia delle palpebre nell’occhio dello studio, come: anomalia meccanica delle palpebre che tocca direttamente il difetto corneale, per esempio trichiasi (ciglia rivolte verso l’occhio) o entropion grave (palpebra rivolta verso l’interno); lagofitalmo maggiore di 2 mm, cioè impossibilità di chiudere del tutto l’occhio; diagnosi già presente di lagofitalmo notturno o malattia di Parkinson; impossibilità di chiudere completamente le palpebre anche provandoci; ectropion grave, cioè palpebra rivolta verso l’esterno in modo anomalo.
  • Malattia grave e avanzata della superficie oculare nell’occhio dello studio, inclusa una forte deficienza delle cellule staminali limbari, cioè mancanza di cellule necessarie a rinnovare la cornea, con estensione superiore a 270 gradi cumulativi, oppure cheratinizzazione della congiuntiva bulbare o del margine palpebrale, cioè indurimento o trasformazione simile a pelle.
  • Uso, nei tempi indicati prima della randomizzazione, di alcuni farmaci o dispositivi nell’occhio dello studio: qualsiasi uso precedente di cenegermin; siero autologo o altri trattamenti per favorire la ricostruzione della superficie oculare; uso di anestetici da parte del partecipante fuori dalla visita clinica; insulina o steroidi, salvo se fanno parte della cura dopo un intervento, entro 7 giorni; iniezioni di botulino per una chiusura farmacologica della palpebra entro 90 giorni.
  • Uso, nei tempi indicati prima della randomizzazione, di alcuni farmaci sistemici, cioè farmaci che agiscono su tutto il corpo: corticosteroidi ad alte dosi superiori a 0,5 mg/kg al giorno entro 30 giorni; cambiamenti recenti o previsti di farmaci per trattare la superficie oculare, per esempio doxiciclina orale, entro 30 giorni; uso di oppioidi per via generale entro 30 giorni; uso di qualsiasi altro prodotto sperimentale, trattamento sperimentale nell’occhio dello studio, radioterapia di testa o collo, o chemioterapia sistemica entro 90 giorni, oppure previsto durante lo studio.
  • Uso di lenti a contatto, comprese le lenti terapeutiche, nell’occhio dello studio entro 7 giorni prima della randomizzazione, o uso pianificato durante lo studio.
  • Bisogno previsto di occlusione puntale nell’occhio dello studio durante il periodo di studio, cioè chiusura dei piccoli canali di drenaggio delle lacrime. Le persone che hanno già tappi lacrimali o occlusione puntale prima dell’inizio dello studio possono partecipare solo se questa chiusura resta presente per tutta la durata dello studio.
  • Presenza di una malattia sistemica grave e acuta, come una grave malattia infiammatoria in fase attiva, per esempio sindrome di Stevens-Johnson acuta, malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) acuta, grave sindrome di Sjögren sistemica o pemfigoide delle membrane mucose.
  • Qualsiasi altra malattia generale che, secondo il giudizio del medico dello studio, possa impedire la partecipazione.
  • Intervento chirurgico recente o terapia con membrana amniotica: intervento importante per trattare la PCED entro 14 giorni dalla randomizzazione, come lembo congiuntivale, tarsorrafia completa o cheratectomia superficiale; presenza di membrana amniotica che non si è ancora dissolta nell’area del difetto entro 14 giorni, per esempio membrana amniotica suturata, autoaderente o combinata con lente a contatto; tarsorrafia parziale, cioè chiusura parziale delle palpebre, effettuata entro 14 giorni dalla randomizzazione.
  • Per le donne in età fertile: gravidanza, test di gravidanza urinario positivo al basale, intenzione di rimanere incinta durante lo studio, allattamento, oppure rifiuto di usare un metodo anticoncezionale accettabile fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento.
  • Per gli uomini fertili non sterilizzati chirurgicamente: rifiuto di usare un metodo anticoncezionale accettabile, cioè preservativo maschile con crema o gel spermicida, fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Cenegermin

    collirio usato come trattamento principale nello studio. Viene studiato per vedere se aiuta la cornea a guarire completamente quando c’è un difetto persistente dell’epitelio corneale. L’obiettivo è capire se questo collirio favorisce la chiusura della lesione e la riparazione della superficie dell’occhio.

  • Oxybuprocaine hydrochloride + tetracaine hydrochloride

    collirio anestetico usato prima di alcune procedure o controlli dell’occhio. Serve a ridurre il fastidio o il dolore durante l’esame, così il paziente riesce a tollerare meglio la visita e le valutazioni fatte durante lo studio.

  • Tropicamide

    collirio usato per dilatare la pupilla. Aiuta i medici a vedere meglio l’interno dell’occhio durante gli esami, rendendo più facile controllare la condizione della cornea e seguire i cambiamenti nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Vehicle for cenegermin drug product

    Questo veicolo per collirio è una soluzione senza principio attivo usata come placebo, cioè per imitare il trattamento reale senza avere un effetto farmacologico proprio. Si applica nell’occhio sotto forma di gocce, come gli altri colliri dello studio. In medicina è usato soprattutto nei trial clinici per confrontare in modo corretto l’effetto di un farmaco vero. Non appartiene a una classe farmacologica attiva, perché serve solo come supporto della formulazione.

  • COLIROFTA ANESTÉSICO DOBLE 1 MG/ML + 4 MG/ML COLIRIO EN SOLUCIÓN

    Questo collirio contiene oxybuprocaine hydrochloride e tetracaine hydrochloride, due anestetici locali usati in gocce oculari per addormentare temporaneamente la superficie dell’occhio. In medicina è impiegato soprattutto per ridurre il dolore durante esami o piccoli interventi oftalmici, e la sua presenza nella letteratura è ben nota per l’uso di breve durata. Agisce bloccando i segnali nervosi nelle terminazioni della cornea, così la sensazione di dolore non viene trasmessa. Dal punto di vista farmacologico, appartiene agli anestetici locali per uso oculare.

  • OXERVATE 20 micrograms/ml eye drops, solution

    Questo collirio contiene cenegermin ed è somministrato nell’occhio sotto forma di gocce. È un farmaco già presente nella pratica medica e nella letteratura per trattare problemi della cornea, soprattutto quando la guarigione è difficile o lenta, come nel persistent corneal epithelial defect. A livello molecolare, cenegermin è una forma ricombinante del nerve growth factor umano e si lega ai recettori delle cellule della cornea, aiutandole a sopravvivere, crescere e riparare il tessuto danneggiato. La sua classe farmacologica è quella dei fattori di crescita per uso oftalmico.

  • Tropicamide

    Questo collirio si usa nell’occhio in forma di gocce. È un farmaco ben noto in medicina e nella letteratura, impiegato soprattutto per dilatare la pupilla e per bloccare temporaneamente l’accomodazione durante la visita oculistica. Agisce bloccando l’azione dell’acetilcolina su alcuni recettori dell’occhio, causando dilatazione della pupilla e rilassamento del muscolo che mette a fuoco da vicino. Appartiene alla classe degli anticolinergici, usati in oftalmologia.

Malattie studiate

Difetto epiteliale corneale persistente - È una condizione in cui lo strato superficiale della cornea non si chiude come dovrebbe e rimane aperto per un periodo prolungato. La superficie dell’occhio può apparire irregolare e può continuare a mostrare una zona di mancata guarigione. Nel tempo, il difetto può rimanere stabile oppure ridursi gradualmente fino alla completa chiusura.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-523443-35-00Codice del protocolloNGF-PCED-301Partecipanti previsti215 personePromotoreDompe' Farmaceutici S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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