Studio sull’efficacia e sicurezza di emapalumab in bambini e adulti con sindrome da attivazione macrofagica (MAS) nella malattia di Still e nel lupus eritematoso sistemico

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What is this study about?

Questo studio clinico esamina l’efficacia di un farmaco chiamato emapalumab nel trattamento della sindrome da attivazione macrofagica (MAS), una grave condizione infiammatoria che puรฒ verificarsi in pazienti con diverse malattie autoimmuni. In particolare, lo studio si concentra sui pazienti con artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Still dell’adulto e lupus eritematoso sistemico.

L’emapalumab viene somministrato attraverso infusione endovenosa per un periodo fino a 28 giorni. Il farmaco viene utilizzato in pazienti che non hanno risposto adeguatamente al trattamento con alte dosi di corticosteroidi. Lo scopo dello studio รจ valutare quanto il farmaco sia efficace nel trattare la MAS in questi pazienti.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento attraverso esami del sangue e valutazioni cliniche. Verranno anche osservati gli effetti del farmaco sulla possibilitร  di ridurre l’uso di corticosteroidi nei pazienti. Lo studio includerร  sia bambini (a partire dai 6 mesi di etร ) che adulti fino a 80 anni di etร .

1 Fase iniziale

Il paziente riceve una soluzione per infusione di emapalumab per via endovenosa.

La durata totale del trattamento รจ di 8 settimane dal momento della prima somministrazione.

Durante questa fase, il paziente continua a ricevere anche il trattamento con glucocorticoidi secondo le indicazioni mediche.

2 Monitoraggio della risposta

Il medico valuterร  la risposta al trattamento attraverso diversi parametri:

Controllo dei livelli di ferritina nel sangue

Monitoraggio della conta delle piastrine

Controllo dei livelli di trigliceridi e fibrinogeno

Valutazione degli enzimi epatici (AST)

3 Riduzione dei glucocorticoidi

Se il paziente risponde positivamente al trattamento, il medico inizierร  a ridurre gradualmente la dose di glucocorticoidi

L’obiettivo รจ raggiungere una dose inferiore al 50% di quella iniziale o tornare alla dose precedente all’episodio di MAS

4 Fase di follow-up

Il paziente continuerร  a essere monitorato per valutare:

L’eventuale ricomparsa dei sintomi della sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS)

La risposta complessiva al trattamento

Eventuali effetti collaterali del farmaco

5 Conclusione dello studio

Al termine delle 8 settimane, verrร  valutata la risposta completa al trattamento

Le pazienti in etร  fertile dovranno continuare la contraccezione per 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco

Who Can Join the Study?

  • I pazienti devono avere un’etร  compresa tra 6 mesi e 80 anni al momento della diagnosi di MAS attiva
  • I pazienti devono fornire il consenso informato, o nel caso di minori, deve essere fornito dal rappresentante legale
  • I pazienti devono avere una diagnosi di MAS attiva confermata dal reumatologo, con i seguenti criteri:
    • Febbre con ferritina > 684 ng/mL
    • E almeno 2 tra:
      • Conta piastrinica โ‰ค 181 x109/L
      • AST > 48 U/L
      • Trigliceridi > 156 mg/dL
      • Fibrinogeno โ‰ค 360 mg/dL
  • I pazienti devono aver mostrato una risposta inadeguata ai glucocorticoidi endovenosi ad alto dosaggio somministrati per almeno 3 giorni
  • Per il Gruppo 1: diagnosi confermata di artrite idiopatica giovanile sistemica o malattia di Still dell’adulto
  • Per il Gruppo 2: diagnosi confermata di lupus eritematoso sistemico secondo i criteri SLICC 2012
  • Le pazienti in etร  fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio

Who Cannot Join the Study?

  • Pazienti che non presentano la sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS) nel contesto dell’artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Still dell’adulto o lupus eritematoso sistemico
  • Pazienti di etร  inferiore ai 2 anni
  • Pazienti con infezioni attive gravi non controllate
  • Pazienti con compromissione epatica grave (valori degli enzimi epatici superiori a 5 volte il limite normale)
  • Pazienti con insufficienza renale grave che richiede dialisi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che hanno ricevuto terapie immunosoppressive nelle ultime 2 settimane prima dell’inizio dello studio
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci biologici
  • Pazienti con neoplasie maligne attive o storia di neoplasie negli ultimi 5 anni
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti incapaci di fornire il consenso informato o di seguire le procedure dello studio

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non reclutando
12.11.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
22.09.2022
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
28.03.2022

Trial locations

Farmaci indagati:

Emapalumab รจ un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della Sindrome da Attivazione Macrofagica (MAS). Questo medicinale agisce sul sistema immunitario per ridurre l’infiammazione eccessiva che si verifica nei pazienti affetti da questa condizione. รˆ specificamente studiato per aiutare i pazienti che sviluppano MAS nel contesto dell’artrite idiopatica giovanile sistemica, della malattia di Still dell’adulto e del lupus eritematoso sistemico, sia nei bambini che negli adulti.

Il farmaco viene somministrato attraverso infusione e mira a controllare la risposta immunitaria anomala che causa l’infiammazione grave caratteristica della MAS. Questo trattamento rappresenta una nuova speranza per i pazienti che soffrono di queste gravi condizioni autoimmuni.

Macrophage Activation Syndrome (MAS) – Una condizione infiammatoria grave caratterizzata da un’attivazione e proliferazione incontrollata dei macrofagi e dei linfociti T. Si sviluppa principalmente come complicanza di malattie reumatiche, in particolare l’artrite idiopatica giovanile sistemica e la malattia di Still dell’adulto. I pazienti sviluppano una risposta immunitaria eccessiva che puรฒ causare danni a vari organi.

Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) – Una forma di artrite che colpisce bambini e adolescenti, caratterizzata da febbre quotidiana, eruzioni cutanee e artrite. La malattia coinvolge tutto il corpo e non solo le articolazioni. Si manifesta con episodi di infiammazione che possono durare giorni o settimane.

Adult Onset Still’s Disease (AOSD) – Una malattia infiammatoria rara che colpisce gli adulti, simile alla forma giovanile (sJIA). Si caratterizza per febbre alta ricorrente, eruzioni cutanee e dolori articolari. La condizione puรฒ presentarsi con episodi acuti seguiti da periodi di remissione.

Systemic Lupus Erythematosus (SLE) – Una malattia autoimmune che puรฒ colpire diversi organi e tessuti del corpo. Si caratterizza per periodi di maggiore attivitร  della malattia (riacutizzazioni) alternati a periodi di remissione. Colpisce principalmente la pelle, le articolazioni, i reni e altri organi interni.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 19:33

Trial ID:
2024-516153-52-00
Protocol code:
NI-0501-14
Trial Phase:
Fase II e Fase III (Integrate)

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