Studio sull’efficacia di emapalumab in bambini e adulti con sindrome da attivazione macrofagica (MAS) in artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Still e lupus eritematoso sistemico

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Di cosa tratta questo studio

La sindrome da attivazione macrofagica (MAS) è una condizione grave che può verificarsi in persone con alcune malattie autoimmuni, come l’artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA), la malattia di Still dell’adulto (AOSD) e il lupus eritematoso sistemico (SLE). Questa condizione provoca un’attivazione eccessiva del sistema immunitario, portando a infiammazione e danni ai tessuti. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato emapalumab, noto anche con il codice NI-501, per trattare la MAS in questi contesti. Emapalumab è una soluzione per infusione che agisce come un anticorpo monoclonale, mirato a ridurre l’infiammazione bloccando una proteina chiamata interferone gamma.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di emapalumab nei bambini e negli adulti affetti da MAS associata a sJIA, AOSD o SLE. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso un’infusione endovenosa, e il loro stato di salute sarà monitorato per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti o effetti collaterali. Lo studio prevede di raccogliere dati su come il farmaco viene assorbito e processato nel corpo, nonché sulla sua capacità di ridurre i sintomi della MAS.

Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in due gruppi, o coorti, a seconda della malattia di base. La prima coorte include persone con MAS in sJIA o AOSD, mentre la seconda coorte comprende persone con MAS in SLE. L’obiettivo principale è vedere quanti partecipanti mostrano una risposta completa al trattamento entro otto settimane dall’inizio della somministrazione di emapalumab. Altri aspetti dello studio includono la riduzione della dose di corticosteroidi, il tempo necessario per ottenere una risposta e la durata della risposta al trattamento.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco emapalumab, una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa.

La somministrazione avviene in un ambiente controllato, sotto la supervisione di personale medico qualificato.

2somministrazione del farmaco

Il farmaco emapalumab viene somministrato regolarmente secondo il protocollo stabilito per il trattamento della sindrome da attivazione macrofagica (MAS).

La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal medico in base alla risposta individuale al trattamento.

3monitoraggio della risposta

Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e valutare eventuali effetti collaterali.

Gli esami possono includere analisi del sangue e altri test diagnostici per valutare i parametri clinici rilevanti.

4valutazione dei risultati

La risposta al trattamento viene valutata dopo 8 settimane dalla prima somministrazione di emapalumab.

L’obiettivo principale è raggiungere una risposta completa, che indica un miglioramento significativo delle condizioni cliniche.

5riduzione dei corticosteroidi

Durante lo studio, si cerca di ridurre gradualmente la dose di corticosteroidi, come il prednisolone, a meno del 50% della dose iniziale.

La riduzione dei corticosteroidi è un indicatore di successo del trattamento con emapalumab.

6conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino al raggiungimento degli obiettivi clinici o fino a quando il medico decide di interrompere la partecipazione allo studio.

La durata complessiva del trattamento dipende dalla risposta individuale e dalle condizioni cliniche del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente o il rappresentante legale deve fornire il consenso informato, con l’assenso del paziente se legalmente capace di farlo.
  • Per il Cohort 2, è necessaria una diagnosi confermata di Lupus Eritematoso Sistemico (SLE) secondo i criteri del 2012 delle Systemic Lupus International Collaborating Clinics (SLICC).
  • Le pazienti sessualmente attive in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio. Questi metodi includono contraccezione ormonale combinata, dispositivi intrauterini, e astinenza sessuale.
  • Possono partecipare pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 6 mesi e 80 anni al momento della diagnosi di Sindrome da Attivazione dei Macrofagi (MAS) attiva.
  • La MAS deve essere definita secondo i criteri specifici per ciascun gruppo e richiedere trattamento con corticosteroidi (GCs) come da standard di cura.
  • I pazienti devono aver mostrato una risposta inadeguata a dosi elevate di corticosteroidi somministrati per almeno 3 giorni, secondo la pratica clinica locale. In caso di rapido peggioramento delle condizioni del paziente, l’inclusione può avvenire in meno di 3 giorni dall’inizio del trattamento con alte dosi di corticosteroidi.
  • La diagnosi di MAS attiva deve essere confermata dal reumatologo curante, con i seguenti criteri: pazienti febbrili con ferritina superiore a 684 ng/mL e almeno due dei seguenti: conta piastrinica ≤ 181 x109/L, livello di aspartato aminotransferasi (AST) > 48 U/L, trigliceridi > 156 mg/dL, livello di fibrinogeno ≤ 360 mg/dL.
  • Per il Cohort 1, è necessaria una diagnosi confermata di Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica (sJIA) o di Malattia di Still dell’adulto (AOSD) secondo i criteri di Yamaguchi.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS) nel contesto di Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica (sJIA) o Malattia di Still dell’adulto (AOSD).
  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS) nel contesto di Lupus Eritematoso Sistemico (SLE) pediatrico o adulto.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non reclutando
12.11.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
22.09.2022
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
28.03.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Emapalumab è un farmaco utilizzato per trattare la sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS) nei pazienti con malattie come l’artrite idiopatica giovanile sistemica e la malattia di Still ad esordio nell’adulto, così come nel lupus eritematoso sistemico pediatrico e adulto. Questo farmaco agisce bloccando una proteina nel corpo che può causare infiammazione e danni ai tessuti, aiutando a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da queste condizioni.

Malattie investigate:

Sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS) – È una condizione grave che si verifica quando il sistema immunitario diventa iperattivo, causando un’infiammazione eccessiva. Si manifesta spesso in associazione con malattie autoimmuni come l’artrite idiopatica giovanile sistemica e la malattia di Still dell’adulto. I sintomi includono febbre alta, ingrossamento del fegato e della milza, e anomalie ematologiche come una diminuzione delle cellule del sangue. La progressione della malattia può portare a danni agli organi a causa dell’infiammazione persistente. È una condizione rara ma potenzialmente molto grave se non gestita adeguatamente.

Artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA) – È una forma di artrite che colpisce i bambini e si caratterizza per infiammazione articolare, febbre ricorrente e rash cutaneo. La malattia può causare dolore e gonfiore alle articolazioni, oltre a sintomi sistemici come febbre e affaticamento. Nel tempo, può portare a danni articolari permanenti e limitazioni nel movimento. La sJIA è una delle forme più gravi di artrite giovanile e richiede un monitoraggio continuo. La sua progressione varia da paziente a paziente, con periodi di remissione e riacutizzazione.

Malattia di Still dell’adulto (AOSD) – È una malattia infiammatoria rara che colpisce gli adulti, caratterizzata da febbre alta, eruzioni cutanee e dolori articolari. I sintomi possono includere anche mal di gola, ingrossamento dei linfonodi e perdita di peso. La malattia può avere un decorso cronico o episodico, con periodi di remissione e riacutizzazione. L’infiammazione persistente può portare a complicazioni come danni articolari e problemi agli organi interni. La diagnosi è spesso complessa a causa della somiglianza con altre malattie infiammatorie.

Lupus eritematoso sistemico (SLE) – È una malattia autoimmune cronica che può colpire diverse parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni e sistema nervoso. I sintomi variano ampiamente e possono includere eruzioni cutanee, dolori articolari, febbre e affaticamento. La malattia può avere un decorso imprevedibile, con periodi di remissione e riacutizzazione. L’infiammazione causata dal lupus può portare a danni permanenti agli organi se non gestita correttamente. È una condizione complessa che richiede un monitoraggio continuo e un approccio terapeutico personalizzato.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:40

Trial ID:
2024-516153-52-00
Numero di protocollo
NI-0501-14
Trial Phase:
Fase II e Fase III (Integrate)

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