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Studio sull'efficacia e sicurezza di emapalumab in bambini e adulti con sindrome da attivazione macrofagica (MAS) nella malattia di Still e nel lupus eritematoso sistemico

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'efficacia di un farmaco chiamato emapalumab nel trattamento della sindrome da attivazione macrofagica (MAS), una grave condizione infiammatoria che può verificarsi in pazienti con diverse malattie autoimmuni. In particolare, lo studio si concentra sui pazienti con artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Still dell'adulto e lupus eritematoso sistemico.

L'emapalumab viene somministrato attraverso infusione endovenosa per un periodo fino a 28 giorni. Il farmaco viene utilizzato in pazienti che non hanno risposto adeguatamente al trattamento con alte dosi di corticosteroidi. Lo scopo dello studio è valutare quanto il farmaco sia efficace nel trattare la MAS in questi pazienti.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento attraverso esami del sangue e valutazioni cliniche. Verranno anche osservati gli effetti del farmaco sulla possibilità di ridurre l'uso di corticosteroidi nei pazienti. Lo studio includerà sia bambini (a partire dai 6 mesi di età) che adulti fino a 80 anni di età.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale

    Il paziente riceve una soluzione per infusione di emapalumab per via endovenosa.

    La durata totale del trattamento è di 8 settimane dal momento della prima somministrazione.

    Durante questa fase, il paziente continua a ricevere anche il trattamento con glucocorticoidi secondo le indicazioni mediche.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della risposta

    Il medico valuterà la risposta al trattamento attraverso diversi parametri:

    Controllo dei livelli di ferritina nel sangue

    Monitoraggio della conta delle piastrine

    Controllo dei livelli di trigliceridi e fibrinogeno

    Valutazione degli enzimi epatici (AST)

  3. Passaggio 3

    Riduzione dei glucocorticoidi

    Se il paziente risponde positivamente al trattamento, il medico inizierà a ridurre gradualmente la dose di glucocorticoidi

    L'obiettivo è raggiungere una dose inferiore al 50% di quella iniziale o tornare alla dose precedente all'episodio di MAS

  4. Passaggio 4

    Fase di follow-up

    Il paziente continuerà a essere monitorato per valutare:

    L'eventuale ricomparsa dei sintomi della sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS)

    La risposta complessiva al trattamento

    Eventuali effetti collaterali del farmaco

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine delle 8 settimane, verrà valutata la risposta completa al trattamento

    Le pazienti in età fertile dovranno continuare la contraccezione per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • I pazienti devono avere un'età compresa tra 6 mesi e 80 anni al momento della diagnosi di MAS attiva
  • I pazienti devono fornire il consenso informato, o nel caso di minori, deve essere fornito dal rappresentante legale
  • I pazienti devono avere una diagnosi di MAS attiva confermata dal reumatologo, con i seguenti criteri:
    • Febbre con ferritina > 684 ng/mL
    • E almeno 2 tra:
      • Conta piastrinica ≤ 181 x109/L
      • AST > 48 U/L
      • Trigliceridi > 156 mg/dL
      • Fibrinogeno ≤ 360 mg/dL
      • I pazienti devono aver mostrato una risposta inadeguata ai glucocorticoidi endovenosi ad alto dosaggio somministrati per almeno 3 giorni
      • Per il Gruppo 1: diagnosi confermata di artrite idiopatica giovanile sistemica o malattia di Still dell'adulto
      • Per il Gruppo 2: diagnosi confermata di lupus eritematoso sistemico secondo i criteri SLICC 2012
      • Le pazienti in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che non presentano la sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS) nel contesto dell'artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Still dell'adulto o lupus eritematoso sistemico
  • Pazienti di età inferiore ai 2 anni
  • Pazienti con infezioni attive gravi non controllate
  • Pazienti con compromissione epatica grave (valori degli enzimi epatici superiori a 5 volte il limite normale)
  • Pazienti con insufficienza renale grave che richiede dialisi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che hanno ricevuto terapie immunosoppressive nelle ultime 2 settimane prima dell'inizio dello studio
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci biologici
  • Pazienti con neoplasie maligne attive o storia di neoplasie negli ultimi 5 anni
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti incapaci di fornire il consenso informato o di seguire le procedure dello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Emapalumab è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della Sindrome da Attivazione Macrofagica (MAS). Questo medicinale agisce sul sistema immunitario per ridurre l'infiammazione eccessiva che si verifica nei pazienti affetti da questa condizione. È specificamente studiato per aiutare i pazienti che sviluppano MAS nel contesto dell'artrite idiopatica giovanile sistemica, della malattia di Still dell'adulto e del lupus eritematoso sistemico, sia nei bambini che negli adulti. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione e mira a controllare la risposta immunitaria anomala che causa l'infiammazione grave caratteristica della MAS. Questo trattamento rappresenta una nuova speranza per i pazienti che soffrono di queste gravi condizioni autoimmuni.

Che cosa si sa già del trattamento

Emapalumab - Un anticorpo monoclonale innovativo somministrato per via endovenosa, specificamente sviluppato per il trattamento della sindrome da attivazione macrofagica (MAS) nel contesto dell'artrite idiopatica giovanile sistemica, della malattia di Still dell'adulto e del lupus eritematoso sistemico. Il farmaco agisce bloccando selettivamente l'interferone gamma (IFNγ), una proteina che svolge un ruolo chiave nell'infiammazione e nell'attivazione anomala del sistema immunitario caratteristica della MAS. Appartenente alla classe degli immunosoppressori biologici, questo medicinale rappresenta un'importante opzione terapeutica per i pazienti che soffrono di queste gravi condizioni autoimmuni, essendo attualmente in fase di studio clinico per valutarne l'efficacia e la sicurezza sia nei bambini che negli adulti.

Malattie studiate

  • Sindrome da attivazione macrofagica (MAS)

    Una condizione infiammatoria grave caratterizzata da un'attivazione e proliferazione incontrollata dei macrofagi e dei linfociti T. Si sviluppa principalmente come complicanza di malattie reumatiche, in particolare l'artrite idiopatica giovanile sistemica e la malattia di Still dell'adulto. I pazienti sviluppano una risposta immunitaria eccessiva che può causare danni a vari organi.

  • Artrite idiopatica giovanile sistemica

    Una forma di artrite che colpisce bambini e adolescenti, caratterizzata da febbre quotidiana, eruzioni cutanee e artrite. La malattia coinvolge tutto il corpo e non solo le articolazioni. Si manifesta con episodi di infiammazione che possono durare giorni o settimane.

  • Malattia di Still dell'adulto (MSA)

    Una malattia infiammatoria rara che colpisce gli adulti, simile alla forma giovanile (sJIA). Si caratterizza per febbre alta ricorrente, eruzioni cutanee e dolori articolari. La condizione può presentarsi con episodi acuti seguiti da periodi di remissione.

  • Lupus eritematoso sistemico (LES)

    Una malattia autoimmune che può colpire diversi organi e tessuti del corpo. Si caratterizza per periodi di maggiore attività della malattia (riacutizzazioni) alternati a periodi di remissione. Colpisce principalmente la pelle, le articolazioni, i reni e altri organi interni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-516153-52-00Codice del protocolloNI-0501-14Partecipanti previsti41 personePromotoreSwedish Orphan Biovitrum AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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