La sindrome da attivazione macrofagica (MAS) è una condizione grave che può verificarsi in persone con alcune malattie autoimmuni, come l’artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA), la malattia di Still dell’adulto (AOSD) e il lupus eritematoso sistemico (SLE). Questa condizione provoca un’attivazione eccessiva del sistema immunitario, portando a infiammazione e danni ai tessuti. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato emapalumab, noto anche con il codice NI-501, per trattare la MAS in questi contesti. Emapalumab è una soluzione per infusione che agisce come un anticorpo monoclonale, mirato a ridurre l’infiammazione bloccando una proteina chiamata interferone gamma.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di emapalumab nei bambini e negli adulti affetti da MAS associata a sJIA, AOSD o SLE. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso un’infusione endovenosa, e il loro stato di salute sarà monitorato per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti o effetti collaterali. Lo studio prevede di raccogliere dati su come il farmaco viene assorbito e processato nel corpo, nonché sulla sua capacità di ridurre i sintomi della MAS.
Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in due gruppi, o coorti, a seconda della malattia di base. La prima coorte include persone con MAS in sJIA o AOSD, mentre la seconda coorte comprende persone con MAS in SLE. L’obiettivo principale è vedere quanti partecipanti mostrano una risposta completa al trattamento entro otto settimane dall’inizio della somministrazione di emapalumab. Altri aspetti dello studio includono la riduzione della dose di corticosteroidi, il tempo necessario per ottenere una risposta e la durata della risposta al trattamento.