Lo studio si concentra sulla sindrome emofagocitica acquisita, una condizione grave che può portare a insufficienza degli organi. Questa sindrome si verifica quando il sistema immunitario diventa iperattivo e inizia a danneggiare i tessuti del corpo. I pazienti coinvolti nello studio sono adulti ricoverati in terapia intensiva. L’obiettivo principale è verificare se il farmaco ruxolitinib, in combinazione con le cure standard, possa migliorare la funzione degli organi rispetto alle sole cure standard.
Il ruxolitinib è un farmaco che agisce inibendo specifiche proteine chiamate chinasi Janus, che sono coinvolte nella regolazione del sistema immunitario. Durante lo studio, i pazienti riceveranno ruxolitinib sotto forma di compresse, insieme al trattamento standard per la sindrome emofagocitica. Altri farmaci utilizzati nello studio includono lidocaina cloridrato monoidrato, metilprednisolone acetato, etoposide e desametasone sodio fosfato, che sono somministrati per via endovenosa o come soluzione iniettabile, a seconda del farmaco.
Lo studio mira a valutare se l’uso di ruxolitinib possa ridurre il punteggio SOFA, un sistema di valutazione che misura la gravità della disfunzione d’organo, nei pazienti critici con sindrome emofagocitica. I partecipanti saranno monitorati per la sopravvivenza e per eventuali cambiamenti nei livelli di vari marcatori biologici e infiammatori. La sicurezza del ruxolitinib nei pazienti critici sarà anche attentamente valutata durante il corso dello studio.
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