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Studio sull'uso di ruxolitinib nella sindrome emofagocitica acquisita in pazienti adulti in terapia intensiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla sindrome emofagocitica acquisita, una condizione grave che può portare a insufficienza degli organi. Questa sindrome si verifica quando il sistema immunitario diventa iperattivo e inizia a danneggiare i tessuti del corpo. I pazienti coinvolti nello studio sono adulti ricoverati in terapia intensiva. L'obiettivo principale è verificare se il farmaco ruxolitinib, in combinazione con le cure standard, possa migliorare la funzione degli organi rispetto alle sole cure standard.

Il ruxolitinib è un farmaco che agisce inibendo specifiche proteine chiamate chinasi Janus, che sono coinvolte nella regolazione del sistema immunitario. Durante lo studio, i pazienti riceveranno ruxolitinib sotto forma di compresse, insieme al trattamento standard per la sindrome emofagocitica. Altri farmaci utilizzati nello studio includono lidocaina cloridrato monoidrato, metilprednisolone acetato, etoposide e desametasone sodio fosfato, che sono somministrati per via endovenosa o come soluzione iniettabile, a seconda del farmaco.

Lo studio mira a valutare se l'uso di ruxolitinib possa ridurre il punteggio SOFA, un sistema di valutazione che misura la gravità della disfunzione d'organo, nei pazienti critici con sindrome emofagocitica. I partecipanti saranno monitorati per la sopravvivenza e per eventuali cambiamenti nei livelli di vari marcatori biologici e infiammatori. La sicurezza del ruxolitinib nei pazienti critici sarà anche attentamente valutata durante il corso dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'inizio dello studio avviene con l'inclusione di pazienti adulti di età superiore ai 18 anni, ricoverati in terapia intensiva (ICU) e che soddisfano i criteri di eleggibilità.

    È necessario il consenso informato, che può essere firmato dal paziente o da un familiare in caso di incapacità del paziente di esprimere il consenso scritto.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con ruxolitinib

    Il trattamento prevede l'uso di ruxolitinib, in associazione con le cure standard, per migliorare la funzionalità degli organi nei pazienti critici con sindrome emofagocitica acquisita.

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse da 5 mg.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il monitoraggio include la valutazione della sopravvivenza e la riduzione del punteggio SOFA di almeno 3 punti entro il settimo giorno.

    Vengono analizzati anche altri parametri come la temperatura, i livelli di ferritina, il dosaggio del recettore solubile CD25, i livelli di fibrinogeno, trigliceridi, emoglobina, conta dei globuli bianchi e delle piastrine.

  4. Passaggio 4

    Analisi dei marcatori infiammatori

    L'analisi include marcatori infiammatori biologici come IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma e TNF alfa.

    Questa fase è importante per valutare la risposta infiammatoria del corpo al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del ruxolitinib nei pazienti critici con sindrome emofagocitica viene attentamente valutata durante tutto il periodo dello studio.

    Eventuali effetti collaterali o reazioni avverse vengono monitorati e registrati.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 16 ottobre 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ruxolitinib.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un paziente adulto di età superiore ai 18 anni.
  • Avere una condizione chiamata sindrome emofagocitica acquisita, che è definita dalla presenza di 5 o 6 criteri HLH-2004 o un punteggio HScore di almeno 200.
  • Essere ricoverato in terapia intensiva (ICU).
  • Avere bisogno di un trattamento sintomatico per la sindrome emofagocitica a causa di un insufficienza d'organo, definita da un punteggio SOFA di almeno 4. Il punteggio SOFA è un modo per valutare la gravità dell'insufficienza d'organo.
  • Aver firmato il consenso informato, che può essere firmato dal paziente stesso o da un familiare o persona di fiducia se il paziente non è in grado di esprimere il proprio consenso per iscritto.
  • In situazioni di emergenza, se non ci sono familiari o persone di fiducia, il paziente può essere incluso e il consenso sarà richiesto appena possibile.
  • Se si tratta di una donna in età fertile, è necessario utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trattamento e per un giorno dopo.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare pazienti di età inferiore ai 18 anni.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono stati ammessi alle unità di terapia intensiva (ICU) partecipanti allo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non soddisfano i criteri di ammissibilità specificati dallo studio.
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Farmaci in studio

Ruxolitinib è un farmaco utilizzato per trattare la sindrome emofagocitica acquisita nei pazienti in terapia intensiva. Questo farmaco agisce come inibitore di JAK, una proteina che gioca un ruolo importante nel processo infiammatorio. L'obiettivo del trattamento con ruxolitinib è quello di migliorare la funzionalità degli organi nei pazienti gravemente malati, in combinazione con le cure standard.

Che cosa si sa già del trattamento

Ruxolitinib – Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è oggetto di studi clinici per il trattamento della sindrome emofagocitica acquisita nei pazienti critici. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della funzionalità degli organi nei pazienti gravemente malati. A livello molecolare, ruxolitinib agisce inibendo le proteine JAK, che sono coinvolte nella trasmissione di segnali che regolano la crescita e la risposta delle cellule immunitarie. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle Janus chinasi (JAK).

Malattie studiate

Sindrome da attivazione macrofagica (HS) – È una condizione grave caratterizzata da un'eccessiva attivazione del sistema immunitario, in cui i macrofagi e i linfociti T diventano iperattivi. Questo porta a un'infiammazione sistemica e al danneggiamento di vari organi. I sintomi possono includere febbre alta, ingrossamento del fegato e della milza, e anomalie ematologiche come anemia e trombocitopenia. La progressione della malattia può portare a insufficienza multiorgano. La sindrome è spesso associata a infezioni, malattie autoimmuni o neoplasie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-504513-77-00Codice del protocolloAPHP220919Partecipanti previsti42 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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