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Studio sull'uso di Itacitinib per il trattamento dell'Emofagocitosi Linfoistiocitosi non grave negli adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH), che è una condizione rara in cui il sistema immunitario diventa iperattivo e attacca il corpo stesso. Questo studio si concentra su una forma non grave di HLH negli adulti. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Itacitinib, che viene somministrato sotto forma di compresse. Itacitinib è un farmaco chimico progettato per aiutare a controllare l'attività del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di Itacitinib nel migliorare i sintomi clinici e biologici della HLH non grave. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di sei mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se il farmaco aiuta a raggiungere una risposta completa o parziale entro il quindicesimo giorno di trattamento. La risposta sarà valutata in base ai sintomi clinici e ai risultati di laboratorio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Itacitinib.

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento con Itacitinib viene somministrato per un periodo di 15 giorni.

    Durante questo periodo, il paziente deve assumere il farmaco secondo le indicazioni fornite dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Al giorno 15 del trattamento, viene valutata la risposta complessiva del paziente.

    La risposta può essere classificata come completa o parziale in base ai sintomi clinici e biologici.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e follow-up

    Dopo la valutazione iniziale, il paziente continua ad essere monitorato per eventuali cambiamenti nei sintomi.

    Il monitoraggio può includere esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Essere un paziente adulto di età pari o superiore a 18 anni con HLH non grave, che è una condizione medica specifica.
  • Avere HLH sporadico, che può essere al primo episodio o ricorrente, senza altre malattie associate che potrebbero beneficiare di un trattamento specifico.
  • Non avere criteri di gravità o insufficienza d'organo.
  • Presentare i seguenti criteri principali:
    • Caratteristiche citologiche di emofagocitosi, che è un processo in cui le cellule del sangue vengono distrutte.
    • Febbre.
    • Splenomegalia, che significa ingrossamento della milza.
    • Presentare i seguenti criteri minori:
      • Adenopatie, che sono ingrossamenti dei linfonodi.
      • Citopenia in più di due linee cellulari del sangue, come:
        • Emoglobina inferiore a 9 g/dl.
        • Piastrine inferiori a 100.000/mm³.
        • Neutrofili inferiori a 1000/mm³.
        • Ipertrigliceridemia superiore a 3 mmol/l e/o ipofibrinogenemia inferiore a 1,5 g/l.
        • Ferritina superiore a 500 µg/l, che è una proteina che immagazzina ferro.
        • Avere un punteggio HScore pari o superiore a 169, che è un punteggio utilizzato per valutare la gravità della condizione.
        • Essere disposti a fornire il consenso informato scritto prima dell'iscrizione e accettare di seguire il protocollo dello studio.
        • Se si ha l'artrite idiopatica giovanile sistemica, essere classificati come aventi HLH se si soddisfano i seguenti criteri:
          • Ferritina superiore a 684 ng/mL.
          • Almeno due dei seguenti:
            • Conta delle piastrine inferiore a 181.000/mm³.
            • ASAT superiore a 48 UI/ml, che è un enzima del fegato.
            • Trigliceridi superiori a 4 mmol/L.
            • Fibrinogeno inferiore a 3,6 g/L.
            • Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza negativo e utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante lo studio.
            • Essere affiliati o beneficiari di una categoria di sicurezza sociale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono adulti.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una forma non grave di HLH. HLH è una condizione medica che coinvolge il sistema immunitario.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile.
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Farmaci in studio

Itacitinib è un farmaco utilizzato nel trattamento della Linfoistiocitosi Emofagocitica non grave. Questo farmaco è studiato per vedere se può migliorare i sintomi clinici e biologici nei pazienti adulti con questa condizione. L'obiettivo del trattamento con Itacitinib è ottenere una risposta completa o parziale entro 15 giorni dall'inizio della terapia.

Che cosa si sa già del trattamento

Itacitinib – Itacitinib è un farmaco somministrato per via orale, sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di Fase II per il trattamento della Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH) non grave negli adulti. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento dei sintomi clinici e biologici di HLH primitiva, refrattaria o recidivante. Il meccanismo d'azione di Itacitinib si basa sull'inibizione selettiva della Janus chinasi 1 (JAK1), che gioca un ruolo chiave nella trasmissione dei segnali delle citochine coinvolte nell'infiammazione. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

Linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) non grave – È una malattia del sistema immunitario caratterizzata da un'attivazione eccessiva e prolungata delle cellule immunitarie, che porta a infiammazione e danni ai tessuti. Nei casi non gravi, i sintomi possono includere febbre, ingrossamento del fegato e della milza, e anomalie del sangue come anemia e trombocitopenia. La malattia può progredire con l'accumulo di cellule immunitarie attivate che fagocitano altre cellule del sangue, causando ulteriori complicazioni. I pazienti possono anche sperimentare sintomi sistemici come affaticamento e perdita di peso. La progressione della malattia varia, ma può portare a un coinvolgimento multiorgano se non gestita adeguatamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-513173-44-00Partecipanti previsti70 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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