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Studio sull'assorbimento e l'eliminazione di AZ-3102 in soggetti uomini sani per il trattamento delle malattie da accumulo lisosomiale.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda le malattie da accumulo lisosomiale dei glicosfingolipidi, una condizione rara in cui sostanze grasse si accumulano all'interno delle cellule. Lo studio mira a valutare come il corpo assorbe, trasforma e smaltisce il farmaco sperimentale denominato AZ-3102.

Durante lo studio, viene somministrata una singola dose orale di AZ-3102 sotto forma di capsula. L'obiettivo è analizzare la farmacocinetica, ovvero il modo in cui il farmaco si muove attraverso l'organismo, e studiare il metabolismo, che rappresenta il processo attraverso il quale il corpo trasforma le sostanze chimiche. Verranno inoltre esaminate l'assorbimento e l'escrezione per capire come il corpo elimina i residui del trattamento tramite l'urina e le feci.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del farmaco

    Viene assunta una singola dose di 9 mg di AZ-3102 tramite una capsula per via orale (ingerendo il farmaco per bocca).

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio del corpo

    Viene effettuata una valutazione di come il corpo assorbe, trasforma ed espelle il farmaco attraverso l'analisi di plasma (la parte liquida del sangue), urine e feci.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    Vengono monitorati i segni vitali, i risultati degli esami di laboratorio e l'elettrocardiogramma (un esame che registra l'attività elettrica del cuore) per verificare la tollerabilità del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Capacità e volontà di fornire un consenso informato scritto, ovvero un documento in cui si accetta consapevolmente di partecipare allo studio seguendo tutte le regole stabilite.
  • Risultato negativo agli esami delle urine per la ricerca di sostanze stupefacenti al momento della selezione e il giorno prima dell'inizio.
  • Capacità di comunicare chiaramente con il medico ricercatore e di comprendere e rispettare le regole dello studio.
  • Essere un uomo in buona salute con un'età compresa tra i 18 e i 65 anni al momento della selezione.
  • Se il partecipante ha una partner in età fertile, deve accettare di seguire le indicazioni sulla contraccezione (metodi per evitare una gravidanza) durante lo studio e fino a 14 settimane dopo la fine della permanenza in clinica.
  • Accordo a non effettuare donazioni di sperma durante lo studio e fino a 14 settimane dopo la fine della permanenza in clinica.
  • Assenza di problemi rilevanti emersi durante la visita medica generale al momento della selezione.
  • Indice di massa corporea (BMI), ovvero il rapporto tra peso e altezza, compreso tra 18.0 e 30.5 kg/m².
  • Pressione arteriosa compresa tra 90-140 mmHg per la sistolica (la pressione massima) e 45-90 mmHg per la diastolica (la pressione minima), e frequenza cardiaca (battiti al minuto) compresa tra 40 e 100 battiti.
  • Risultato dell'elettrocardiogramma (ECG), un esame che registra l'attività elettrica del cuore, senza anomalie rilevanti, eseguito stando sdraiati o semidistesi per almeno 5 minuti.
  • Risultati degli esami del sangue (emocromo, coagulazione e chimica clinica) e delle urine entro i valori considerati normali.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Averer di aver partecipato ad altri studi che prevedevano l'esposizione a radiazioni (energia che può attraversare il corpo, come i raggi X) in determinati periodi di tempo negli ultimi tre anni.
  • Aver avuto problemi cronici alla pelle che hanno richiesto un controllo medico costante.
  • Aver avuto in passato problemi alla cornea (la parte trasparente e protettiva della parte anteriore dell'occhio), come erosioni, degenerazioni o infiammazioni attive o ricorrenti.
  • Avere vene su entrambe le braccia difficili da usare per il prelievo o l'inserimento di un ago, ad esempio vene che sono difficili da trovare o che tendono a rompersi facilmente.
  • Aver già assunto in precedenza il farmaco oggetto dello studio.
  • Aver partecipato ad altri studi clinici con farmaci sperimentali negli ultimi 3 mesi o aver partecipato a più di quattro studi sperimentali nell'ultimo anno.
  • Aver avuto problemi di alcolismo o uso di sostanze stupefacenti negli ultimi due anni.
  • Consumare una quantità eccessiva di caffeina, pari o superiore a 800 milligrammi al giorno (circa 8-10 tazze di caffè).
  • Aver fumato negli ultimi 3 mesi o non essere in grado di smettere di fumare durante lo studio.
  • Aver assunto farmaci con ricetta, medicinali da banco (anche erboristici o vitamine), vaccini o preparazioni omeopatiche in un periodo recente prima dello studio, con l'unica eccezione del paracetamolo.
  • Aver subito una perdita importante di sangue negli ultimi 3 mesi, o una perdita di plasma (la parte liquida del sangue) negli ultimi 7 giorni, o di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) negli ultimi 42 giorni.
  • Essere stati esposti a radiazioni nell'ultimo anno, ad eccezione delle normali radiografie ai denti o del torace.
  • Risultare positivi ai test per l'epatite (un'infiammazione del fegato), a meno che non si sia vaccinati o che l'infezione sia stata risolta in passato.
  • Risultare positivi ai test per l'HIV (il virus che colpisce il sistema immunitario).
  • Presenza di qualsiasi condizione che, secondo il medico, possa impedire di partecipare pienamente allo studio o possa influenzare i risultati.
  • Avere limitazioni legali che impediscano di dare il proprio consenso in modo autonomo.
  • Essere allergici al farmaco dello studio o a farmaci simili chiamati iminosuccheri o azasuccheri.
  • Avere malattie o aver subito interventi chirurgici che potrebbero cambiare il modo in cui il corpo assorbe, distribuisce, trasforma o elimina il farmaco (è permesso l'intervento per l'appendicite o l'ernia, ma non la rimozione della cistifellea).
  • Avere una clearance della creatinina inferiore a 90 mL/min, che è un valore che indica quanto bene i reni filtrano il sangue.
  • Andare in bagno per la defecazione meno di una volta ogni due giorni nelle due settimane precedenti lo studio.
  • Aver avuto episodi recenti di diarrea o feci molli nelle due settimane precedenti lo studio.
  • Aver avuto svenimenti, cali di pressione o reazioni improvvise (come la reazione vasovagale) nell'ultimo anno che potrebbero rendere la partecipazione rischiosa.
  • Aver avuto una storia di crisi epilettiche (convulsioni).
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Farmaci in studio

AZ-3102 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula. Lo scopo di questo studio è osservare come il corpo assorbe questa sostanza, come viene trasformata dai processi biologici e come viene eliminata attraverso l'urina e le feci.

Che cosa si sa già del trattamento

AZ-3102 - Questo farmaco sperimentale viene assunto per via orale sotto forma di capsula ed è attualmente in fase di studio clinico per trattare le malattie da accumulo lisosomiale. Si tratta di una sostanza in fase di sviluppo che agisce intervenendo sui processi molecolari responsabili dell'accumulo di sostanze nei tessuti del corpo. Fa parte di una classe di farmaci progettati per correggere difetti metabolici rari attraverso un meccanismo d'azione mirato a livello cellulare.

Malattie studiate

Malattie da accumulo lisosomiale di glicosfingolipidi - Queste malattie sono causate da un errore nel modo in cui il corpo scompone determinate sostanze chiamate glicosfingolipidi. A causa di questo errore, queste sostanze non vengono eliminate correttamente e iniziano ad accumularsi all'interno delle cellule. L'accumulo avviene in piccoli contenitori cellulari chiamati lisosomi, che non riescono più a svolgere la loro funzione di smaltimento. Con il passare del tempo, l'eccessiva presenza di questi materiali altera il normale funzionamento delle cellule stesse. Il processo progredisce man mano che le sostanze si depositano in quantità sempre maggiori in vari tessuti del corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-504916-14-00Codice del protocolloAZA-001-31-02Partecipanti previsti7 personePromotoreAzafaros B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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