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Studio su pazienti con ipertensione polmonare cronica tromboembolitica trattati con angioplastica polmonare a palloncino: continuità o sospensione della terapia con riociguat

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension è una condizione in cui i vasi sanguigni dei polmoni si induriscono a causa di piccoli coaguli, facendo aumentare la pressione e rendendo difficile il lavoro del cuore. Dopo che i pazienti hanno ricevuto con successo una procedura chiamata balloon pulmonary angioplasty, che utilizza un minuscolo palloncino per aprire i vasi ostruiti, il loro trattamento standard comprende la somministrazione orale di riociguat, un farmaco che aiuta a rilassare i vasi e a ridurre la pressione polmonare.

L’obiettivo dello studio è valutare se interrompere il farmaco dopo la procedura aumenta il rischio di peggioramento clinico rispetto a chi lo continua, osservando i partecipanti per almeno 12 mesi. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno continuerà a prendere il farmaco quotidianamente, l’altro lo sospenderà; entrambi saranno seguiti con visite regolari per controllare i sintomi, la capacità di camminare per sei minuti (6‑minute walk test), la funzionalità cardiaca e la qualità della vita. Il peggioramento clinico comprende eventi come decesso, ricovero ospedaliero per peggioramento della pressione polmonare, insufficienza cardiaca destra, necessità di trapianto polmonare o di trattamenti intensivi, e una marcata diminuzione nella distanza percorsa durante il test di cammino.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e visita iniziale

    Al momento dell'iscrizione il paziente firma il consenso informato e partecipa a una visita iniziale di screening.

    Vengono raccolti i dati clinici di base, tra cui la storia della pressione arteriosa polmonare cronica tromboembolica (ctep h) e i risultati della balloon pulmonary angioplasty (BPA) già effettuata.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono eseguiti esami di laboratorio, elettrocardiogramma, ecocardiografia e test di capacità funzionale.

    Si misura la distanza percorsa in 6 minuti (6mw d), la classe funzionale secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO fc) e i livelli di NT‑probnp.

    Viene inoltre somministrato il questionario di qualità della vita EQ‑5D‑5l e il questionario specifico per la malattia emp hisis‑10.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione al gruppo di continuazione o sospensione

    Dopo la valutazione di base il paziente è assegnato in modo casuale a continuare la terapia con riociguat o a interromperla.

    L'assegnazione è nascosta al paziente e al personale di studio per garantire l'imparzialità.

  4. Passaggio 4

    Assunzione del farmaco (se nel gruppo di continuazione)

    Nel caso di continuazione il paziente prende riociguat per via orale, dosaggio 7,5 mg una volta al giorno.

    La terapia è mantenuta per tutta la durata del follow‑up, salvo indicazioni contrarie del medico.

  5. Passaggio 5

    Visita di follow‑up a 3 mesi

    A tre mesi dal punto di randomizzazione il paziente effettua una visita di controllo.

    Vengono nuovamente misurati la 6mw d, la WHO fc, i livelli di NT‑probnp e i questionari di qualità della vita.

    Si registra eventuale peggioramento clinico, ospedalizzazione o altri eventi importanti.

  6. Passaggio 6

    Visita di follow‑up a 6 mesi

    A sei mesi il paziente ripete gli stessi esami della visita a 3 mesi.

    Viene valutato se ci sono cambiamenti rispetto al basale e se è comparso qualche segno di peggioramento.

  7. Passaggio 7

    Visita di follow‑up a 12 mesi

    A dodici mesi il paziente completa la valutazione minima richiesta per il trial.

    Oltre a 6mw d, WHO fc, NT‑probnp e i questionari, vengono misurati la pressione atriale destra, la pressione media polmonare (mPAP), la gittata cardiaca e la resistenza vascolare polmonare (PVR).

    Si registra l'eventuale comparsa di uno degli eventi primari (morte, ospedalizzazione per peggioramento dell'ipertensione polmonare, necessità di trapianto polmonare, terapia intravenosa o prostanoidi, diminuzione della 6mw d del 15 % o più associata a WHO fc III o IV).

  8. Passaggio 8

    Visite semestrali successive

    Dopo il dodicesimo mese il paziente continua a partecipare a visite ogni sei mesi fino al completamento del minimo di dodici mesi di follow‑up richiesto per tutti i partecipanti.

    In ciascuna visita vengono nuovamente valutati i parametri di capacità funzionale, i biomarcatori e la qualità della vita.

  9. Passaggio 9

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di follow‑up il paziente fornisce tutti i dati raccolti e lo studio si chiude.

    I risultati saranno analizzati per confrontare il rischio di peggioramento clinico tra chi ha continuato riociguat e chi l'ha sospeso.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Consenso informato firmato e disponibilità a partecipare allo studio, accettando di interrompere o continuare il farmaco riociguat.
  • Essere un adulto di età ≥ 18 anni.
  • Avere una diagnosi di ipertensione polmonare tromboembolitica cronica (CTEPH) non operabile o pressione alta nei polmoni persistente dopo un intervento chirurgico (PEA), e aver raggiunto gli obiettivi terapeutici dopo il trattamento di angioplastica delle arterie polmonari (BPA), cioè:
    • Classificazione funzionale WHO FC I o II (livello di capacità di svolgere le normali attività quotidiane).
    • Resistenza vascolare polmonare (PVR) inferiore a 3 unità Wood (misura della difficoltà del sangue a passare nei polmoni).
    • Pressione arteriosa polmonare media (mPAP) inferiore a 30 mmHg (valore della pressione nelle arterie dei polmoni).
    • Assumere riociguat da almeno 6 mesi, con la dose stabile da almeno 3 mesi prima dell’inizio dello studio.
    • Avere l’ultima sessione di BPA effettuata almeno 6 mesi prima dell’iscrizione.
    • Raggiungere una distanza di camminata di 6 minuti (TM6) pari o superiore a 150 metri.
    • Per le donne in età fertile: utilizzare un metodo di contraccezione altamente efficace durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Assunzione di qualsiasi terapia per l'ipertensione polmonare diversa da riociguat, come gli antagonisti del recettore dell'endotelina (ERA), gli inibitori della fosfodiesterasi‑5 (PDE‑5i), i prostanoidi somministrati per via endovenosa o gli agonisti del recettore della prostaciclina.
  • Presenza di una malattia polmonare ostruttiva o restrittiva significativa, indicata da FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) inferiore al 60 % del valore previsto, FEV1/FVC (rapporto tra FEV1 e capacità vitale forcata) inferiore al 65 % e/o TLC (capacità polmonare totale) inferiore al 60 % del valore previsto, oppure da una malattia cronica polmonare nota (ad es. fibrosi polmonare interstiziale, enfisema) evidenziata a imaging.
  • Grave compromissione della funzionalità epatica, definita da una classe Child‑Pugh B o C oppure da livelli di enzimi epatici (aminotransferasi) superiori a 3 volte il limite superiore normale.
  • Grave insufficienza renale, indicata da una clearance della creatinina stimata pari o inferiore a 30 mL/min/1,73 m².
  • Insufficienza cardiaca sinistra con una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al 40 %.
  • Uso attuale o pianificato di nitrati organici (farmaci contenenti nitrati).
  • Assunzione di farmaci che sono forti induttori del CYP3A4 (un enzima che influisce sul metabolismo di molti farmaci), come rifabutin, rifampicina, carbamazepina, fenobarbital, fenitoina o iperico.
  • Assunzione di farmaci che sono forti inibitori delle proteine di trasporto P‑gp o BCRP (che influenzano l’assorbimento di altri farmaci), ad esempio lopinavir/ritonavir.
  • Essere privati della libertà personale per decisione giudiziaria o amministrativa.
  • Essere sotto cure psichiatriche senza fornire il proprio consenso.
  • Essere soggetti a tutela legale (ad es. curatela o amministrazione di sostegno).
  • Assunzione di forti inibitori del CYP3A4 (ad es. ketoconazolo, itraconazolo, voriconazolo, claritromicina, telitromicina, nefazodone, ritonavir, saquinavir) oppure di inibitori moderati che colpiscono sia il CYP3A4 sia il CYP2C9 (ad es. fluconazolo, amiodarone) o combinazioni di inibitori moderati di questi enzimi.
  • Incapacità di fornire un consenso informato.
  • Non essere iscritti a un sistema di sicurezza sociale o non essere beneficiari di tale sistema.
  • Storia di emorragia polmonare potenzialmente letale (più di 100 mL in 24 ore) o precedente embolizzazione dell'arteria bronchiale per controllare l'emorragia.
  • Gravidanza, allattamento o intenzione di rimanere incinta durante il periodo di studio.
  • Presenza di gravi patologie concomitanti o condizioni sottostanti che riducono l'aspettativa di vita a meno di 12 mesi, inclusi tumori attivi (localizzati o metastatizzati).
  • Abuso di alcol, secondo la valutazione del ricercatore.
  • Qualsiasi condizione o fattore che, a giudizio del ricercatore, possa compromettere la corretta adesione al protocollo dello studio.
  • Partecipazione attuale a un altro trial interventistico o essere nel periodo di esclusione dopo uno studio precedente che coinvolge persone.
  • Presenza di ipertensione polmonare post‑capillare, definita da una pressione di PAWP (pressione di occlusione dell'arteria polmonare) superiore a 15 mmHg.
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Farmaci in studio

Riociguat è un farmaco che aiuta a dilatare i vasi sanguigni nei polmoni, riducendo la pressione alta che può verificarsi in alcune malattie polmonari. Nel contesto di questo studio, i pazienti hanno assunto riociguat come terapia singola (monoterapia) prima di sottoporsi a un intervento di angioplastica polmonare con palloncino. Lo studio confronta due gruppi: uno che continua a prendere riociguat dopo l’intervento e un altro che interrompe il farmaco, per capire se la sospensione influisce sul peggioramento della loro condizione.

L'angioplastica polmonare con palloncino (BPA) è una procedura medica in cui un piccolo palloncino viene inserito nei vasi sanguigni dei polmoni e gonfiato per aprire le ostruzioni causate da coaguli di sangue. Questo trattamento aiuta a migliorare il flusso sanguigno e a ridurre la pressione nei polmoni. Nel trial, tutti i partecipanti hanno già ricevuto con successo la BPA prima di essere randomizzati a continuare o interrompere il riociguat, così da valutare l’effetto combinato di terapia farmacologica e intervento meccanico.

Che cosa si sa già del trattamento

Riociguat - Riociguat è somministrato per via orale sotto forma di compressa da 7,5 mg. È un farmaco già approvato e ampiamente studiato per il trattamento dell'ipertensione polmonare tromboembolia cronica. Agisce attivando l'enzima guanilato ciclasi solubile, aumentando il livello di cGMP e favorendo il rilassamento dei vasi polmonari. È classificato come vasodilatatore e stimolatore della guanilato ciclasi.

Malattie studiate

Ipertensione polmonare cronica tromboembolitica (CTEPH) - è una forma di ipertensione polmonare dovuta alla presenza di trombi che rimangono nelle arterie polmonari per un periodo prolungato. Gli ostruzioni vascolari aumentano la pressione nel circolo polmonare, costringendo il ventricolo destro a pompare con maggiore sforzo. Questo sovraccarico porta a un progressivo ingrandimento del cuore destro e a una ridotta capacità di trasporto dell’ossigeno. I sintomi più comuni sono la dispnea, l’affaticamento e la limitazione dell’attività fisica. Nel tempo la condizione può evolvere verso una maggiore difficoltà respiratoria e un peggioramento della funzione cardiaca.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2026-525351-81-00Codice del protocolloAPHP251608Partecipanti previsti150 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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