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Studio di estensione per valutare sicurezza e tollerabilità di treprostinil palmitil inalato in pazienti con ipertensione polmonare associata a fibrosi polmonare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Pulmonary Hypertension Associated with Interstitial Lung Disease è una condizione in cui la pressione nelle arterie dei polmoni è elevata a causa di una malattia del tessuto interstiziale dei polmoni, provocando difficoltà respiratorie e affaticamento. Il trattamento studiato è una polvere da inalare contenente Treprostinil Palmitil, somministrata quotidianamente tramite un dispositivo che permette di respirare il farmaco direttamente nei polmoni.

Lo studio ha come unico obiettivo valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'uso a lungo termine di questo farmaco nei partecipanti che hanno già utilizzato il prodotto in uno studio precedente; per confronto è previsto l'uso di placebo.

Durante il periodo di osservazione, che può durare fino a due anni, i partecipanti effettuano visite regolari in cui vengono monitorati eventuali effetti indesiderati, i risultati di esami del sangue, la pressione arteriosa, il peso e la necessità di ossigeno supplementare. Vengono inoltre eseguiti test di capacità funzionale, tra cui il cammino di sei minuti (6MWD) per misurare la distanza percorsa, e misurazioni della capacità respiratoria come FVC e FEV1. I livelli di un indicatore del cuore chiamato NT-proBNP e un elettrocardiogramma (ECG) sono controllati per verificare lo stato cardiaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Join the open‑label extension study

    After completing the previous study you receive information about the extension and give written consent to take part.

    Once consent is provided you are assigned a study number and scheduled for the first baseline visit.

  2. Passaggio 2

    Baseline assessments

    At the first visit a series of examinations are performed to record your health status before starting the medication.

    Measurements include vital signs (blood pressure, heart rate), a 12‑lead ecg, laboratory blood tests, assessment of supplemental oxygen use, a 6‑minute walk test (6mwd), lung function tests (forced vital capacity fvc and forced expiratory volume in 1 second fev1), and a blood sample for nt‑probnp level.

    Questionnaires that evaluate lung‑specific symptoms (l‑pf) and overall health status (eq‑5d‑5l) are also completed.

  3. Passaggio 3

    Start of study medication

    You receive treprostinil palmitil inhalation powder for daily use.

    Each dose contains 1280 µg of the active substance and is taken by inhalation according to the device instructions.

    The first dose is administered under supervision of study staff to confirm correct technique.

  4. Passaggio 4

    Daily inhalation routine

    Every day you inhale the prescribed dose using the supplied inhaler.

    You keep a simple diary noting the date and time of each inhalation, any symptoms, and any use of supplemental oxygen.

    If a dose is missed you record the reason and inform the study team at the next visit.

  5. Passaggio 5

    Regular follow‑up visits

    Follow‑up visits are scheduled approximately every 12 weeks after the baseline visit, continuing up to week 104.

    At each visit vital signs, laboratory tests, and a 12‑lead ecg are repeated.

    The 6‑minute walk test, lung function tests (fvc, fev1), and nt‑probnp blood sample are performed to monitor changes from baseline.

    Questionnaires (l‑pf domains and eq‑5d‑5l) are completed again to assess symptom evolution.

    The study medication is continued at the same dose unless a safety issue requires adjustment.

  6. Passaggio 6

    Adverse‑event monitoring

    Throughout the study you are asked to report any new or worsening symptoms, hospitalizations, or other health problems.

    Serious events such as hospitalization for cardiopulmonary reasons, worsening of pulmonary hypertension, need for lung transplantation, or death are recorded and evaluated by the study investigators.

  7. Passaggio 7

    Continuation criteria

    You may remain in the study for the full 104‑week period as long as the medication is tolerated and no safety concerns arise.

    The study team may discontinue the medication if severe adverse events occur or if you choose to stop.

  8. Passaggio 8

    Final assessment at week 104

    At the end of the 104‑week period a comprehensive evaluation identical to the baseline assessments is performed.

    Data collected include vital signs, laboratory results, ecg, 6‑minute walk distance, lung function, nt‑probnp levels, and questionnaire scores.

    After the final visit the study medication is stopped and you receive standard medical follow‑up as appropriate.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere completato lo studio preliminare PH‑ILD TPIP (INS1009‑311).
  • Essere in grado di firmare il consenso informato, cioè un documento che spiega lo studio e a cui si accetta di partecipare seguendo le regole.
  • Accettare di non partecipare ad altri studi sperimentali né di usare farmaci investigativi o dispositivi sperimentali mentre si è nello studio INS1009‑312.
  • Poter appartenere a qualsiasi sesso (maschile o femminile).
  • Avere un’età compresa negli intervalli indicati dallo studio (inclusi bambini e adulti, secondo i codici di età forniti).
  • Essere considerato parte della popolazione vulnerabile, cioè persone che potrebbero aver bisogno di protezioni aggiuntive ma che soddisfano gli altri criteri.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Se hai avuto effetti indesiderati (AE) che il medico ha ritenuto causati dal TPIP nello studio precedente e che potrebbero rappresentare un rischio se continui il trattamento.
  • Se stai già usando o prevedi di dover usare farmaci approvati per l'ipertensione polmonare (come prostacicline, analoghi della prostaciclina, agonisti del recettore della prostaciclina, antagonisti del recettore dell’endotelina o stimolatori della guanilato ciclasi solubile, o terapie a base di treprostinil), non potrai partecipare. Gli inibitori della fosfodiesterasi‑5 sono permessi.
  • Se sei incinta, stai allattando o potresti rimanere incinta, non puoi partecipare; è necessario usare un metodo contraccettivo adeguato secondo le normative locali.
  • Se hai una condizione medica o psicologica (o risultati di laboratorio anormali) che il medico ritiene possa rappresentare un rischio irragionevole per la tua salute o interferire con lo svolgimento dello studio, non sei idoneo.
  • Se la tua ipertensione polmonare è classificata nei gruppi WHO 1, 2, 4 o 5, oppure è un sottotipo del gruppo 3 diverso dalla malattia polmonare interstiziale (ad esempio combinazione di fibrosi polmonare ed enfisema), non puoi partecipare.
  • Se hai segni di insufficienza ventricolare sinistra, insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (HFpEF) o ipertensione polmonare post‑capillare, non sei idoneo.
  • Se al momento dell’iscrizione il tuo conteggio delle piastrine è inferiore a 50.000 per microlitro, o se hai anomalie della coagulazione non spiegate in test di laboratorio ripetuti, non puoi partecipare.
  • Se sei conosciuto per avere una ipersensibilità (allergia) o una controindicazione al treprostinil, al TPIP o agli eccipienti della loro formulazione (ad esempio mannitolo o leucina), non sei idoneo.
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Farmaci in studio

Treprostinil Palmitil in polvere per inalazione è un farmaco sperimentale che si somministra tramite un dispositivo per inalare una polvere direttamente nei polmoni. È stato studiato per capire se è sicuro e ben tollerato quando viene usato a lungo tempo in persone che hanno l'ipertensione polmonare associata a malattie interstiziali del tessuto polmonare. Il suo scopo è quello di aiutare a migliorare la pressione sanguigna nei vasi dei polmoni, potenzialmente riducendo i sintomi e migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo (inhalation powder capsules)

    Il placebo è una capsula in polvere destinata all’inalazione, identica al farmaco sperimentale ma priva di principio attivo; serve solo a confrontare gli effetti del vero medicinale nello studio. Non è un trattamento riconosciuto e non ha indicazioni terapeutiche. Viene utilizzato come controllo in studi clinici e non ha un meccanismo d’azione. È classificato come sostanza inerte o “placebo”.

  • Treprostinil Palmitil Inhalation Powder

    Il treprostinil palmitil è una polvere da inalare contenuta in capsule, somministrata direttamente nei polmoni tramite inspirazione. È ancora in fase di sperimentazione e non è ancora approvato per uso clinico di routine. È indicato per trattare l’ipertensione polmonare associata a malattie interstiziali del tessuto polmonare. Agisce rilassando i vasi sanguigni polmonari e riducendo la pressione grazie alla sua azione simil‑prostaciclina. È classificato come analoghi della prostaciclina (prostanoidi).

Malattie studiate

Ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale - è una condizione in cui la pressione nelle arterie dei polmoni è elevata e si presenta insieme a una cicatrizzazione del tessuto polmonare. Inizia con difficoltà respiratoria e affaticamento, per poi peggiorare gradualmente man mano che i polmoni diventano più rigidi e il cuore deve lavorare di più. Con il tempo si può notare una ridotta capacità di camminare, aumento della mancanza di respiro durante le attività quotidiane e talvolta gonfiore alle gambe. La malattia può avanzare a velocità diverse, restando stabile per mesi oppure peggiorando più rapidamente. Il monitoraggio regolare mostra variazioni nella distanza percorsa a piedi, nei test di funzionalità polmonare e nei livelli di alcuni marcatori nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-521769-29-00Codice del protocolloINS1009-312Partecipanti previsti275 personePromotoreInsmed Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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