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Studio di LB-100 con doxorubicina rispetto alla sola doxorubicina come trattamento di prima linea per pazienti adulti con sarcoma dei tessuti molli avanzato

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento del sarcoma dei tessuti molli avanzato, un tipo di tumore che colpisce i tessuti connettivi del corpo. La ricerca si concentra in particolare su due sottotipi: il sarcoma pleomorfo indifferenziato e il leiomiosarcoma. Lo studio valuterà l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato LB-100 in combinazione con la doxorubicina, confrontandolo con il trattamento con la sola doxorubicina.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si determinerà la dose più sicura ed efficace di LB-100 da utilizzare in combinazione con la doxorubicina. Nella seconda fase, si confronterà l'efficacia della combinazione dei due farmaci rispetto alla sola doxorubicina nel trattamento del sarcoma. Entrambi i farmaci vengono somministrati per via endovenosa.

Durante lo studio, i pazienti verranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali. Verranno anche effettuate valutazioni della qualità della vita dei pazienti attraverso questionari specifici. I risultati aiuteranno a determinare se l'aggiunta di LB-100 alla doxorubicina può migliorare i risultati del trattamento per i pazienti con sarcoma dei tessuti molli avanzato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale dello studio

    Prima dell'inizio del trattamento, è necessario sottoporsi a un esame ecocardiografico o una scintigrafia MUGA per verificare che la funzione cardiaca sia adeguata (frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50%)

    È richiesto un campione di tessuto tumorale per l'analisi patologica centrale. Se non disponibile o più vecchio di 3 mesi, sarà necessaria una nuova biopsia

    Verranno eseguiti esami del sangue per verificare la funzionalità degli organi e i valori ematologici

  2. Passaggio 2

    Trattamento - Fase I

    Somministrazione di LB-100 in combinazione con doxorubicina per via endovenosa

    Il dosaggio verrà determinato durante lo studio per identificare la dose massima tollerata

    Monitoraggio continuo degli effetti collaterali secondo i criteri CTCAE v5.0

  3. Passaggio 3

    Trattamento - Fase II

    Somministrazione di LB-100 con doxorubicina oppure doxorubicina da sola

    Il trattamento viene somministrato per via endovenosa

    Valutazione regolare della progressione della malattia attraverso esami radiologici

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio durante il trattamento

    Esami fisici e di laboratorio regolari per valutare la sicurezza del trattamento

    Compilazione periodica del questionario sulla qualità della vita EORTC QLQ-C30

    Valutazione della risposta al trattamento mediante criteri RECIST v1.1

  5. Passaggio 5

    Follow-up

    Monitoraggio della sopravvivenza libera da progressione della malattia

    Valutazione della sopravvivenza globale

    Continuazione del monitoraggio degli effetti collaterali

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Diagnosi confermata di sarcoma dei tessuti molli avanzato/metastatico (deve essere confermata da un esame patologico centrale)
  • Il paziente deve fornire il consenso informato scritto prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio
  • Funzione cardiaca normale con frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50% (misurata tramite ecocardiogramma o scintigrafia MUGA)
  • Il paziente non deve aver mai ricevuto precedenti trattamenti con antracicline (nemmeno in chemioterapia adiuvante)
  • Malattia misurabile secondo i criteri RECIST v1.1
  • Stato di performance ECOG tra 0-1 (indica il livello di attività quotidiana del paziente)
  • Funzionalità adeguata degli organi (fegato, reni, cuore) e del sistema ematologico
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell'arruolamento
  • I pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima dose
  • È necessario fornire un campione di tessuto tumorale per l'analisi patologica centrale
  • Valori di laboratorio che rientrano nei seguenti parametri:
    • Conta neutrofili ≥ 1.200/mm³
    • Piastrine ≥ 100.000/mm³
    • Emoglobina > 9 g/dL
    • Bilirubina ≤ 1.5 mg/dL
    • AST e ALT ≤ 2.5 volte il limite superiore
    • Creatinina ≤ 1.5 mg/dL
    • Glicemia < 150 mg/dL

Chi non può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti con diagnosi di sarcoma con traslocazione BCOR o NTRK (alterazioni genetiche specifiche)
  • Pazienti con tumori diversi dai seguenti tipi di sarcoma:
    • Sarcoma pleomorfo indifferenziato avanzato/metastatico
    • Leiomiosarcoma
    • Liposarcoma mixoide
    • Mixofibrosarcoma
    • Sarcoma sinoviale
    • Fibrosarcoma
    • Tumore maligno della guaina dei nervi periferici
    • Sarcoma epitelioide
    • Rabdomiosarcoma pleomorfo
    • Liposarcoma pleomorfo
    • Angiosarcoma
    • Sarcomi uterini di alto grado
    • Pazienti appartenenti a popolazioni vulnerabili (come definito dalle normative sulla sperimentazione clinica)
    • Pazienti che non possono ricevere il trattamento con doxorubicina (un farmaco chemioterapico)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

LB-100 è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato in combinazione con la chemioterapia. Agisce come inibitore di specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali. È in fase di studio per verificare se può migliorare l'efficacia del trattamento nei sarcomi dei tessuti molli. Doxorubicina è un farmaco chemioterapico ampiamente utilizzato per il trattamento di vari tipi di cancro, inclusi i sarcomi dei tessuti molli. Appartiene alla classe degli antibiotici antitumorali e agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. È considerato uno dei trattamenti standard per questo tipo di tumore. Lo studio confronta l'efficacia della combinazione di questi due farmaci (LB-100 più doxorubicina) rispetto all'utilizzo della sola doxorubicina, per verificare se l'aggiunta di LB-100 possa migliorare i risultati del trattamento nei pazienti con sarcoma dei tessuti molli avanzato.

Che cosa si sa già del trattamento

  • LB-100

    Un nuovo farmaco sperimentale studiato in combinazione con la doxorubicina per il trattamento dei sarcomi dei tessuti molli avanzati. Viene somministrato in combinazione con la doxorubicina come terapia di prima linea per pazienti adulti con diagnosi di sarcoma pleomorfico indifferenziato o leiomiosarcoma in fase avanzata o metastatica. Lo studio clinico di fase I/II mira a determinare il dosaggio ottimale e valutare l'efficacia di questa combinazione rispetto alla sola doxorubicina.

  • Doxorubicina

    Un farmaco chemioterapico ampiamente utilizzato nel trattamento dei sarcomi dei tessuti molli. Viene somministrato per via endovenosa e agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali per bloccare la loro crescita e proliferazione. È considerato uno standard terapeutico di prima linea per il trattamento dei sarcomi avanzati e viene studiato sia da solo che in combinazione con LB-100 per valutare potenziali benefici aggiuntivi nel trattamento di pazienti con sarcoma.

Malattie studiate

  • Sarcoma pleomorfo indifferenziato

    Un tipo di sarcoma dei tessuti molli che si sviluppa principalmente negli arti, specialmente nelle gambe. Si caratterizza per la presenza di cellule tumorali che hanno perso la loro forma e organizzazione normale. Può crescere nei tessuti molli profondi e si presenta come una massa in espansione.

  • Leiomiosarcoma

    Un tumore maligno che si sviluppa nel tessuto muscolare liscio. Si forma più comunemente nell'utero, nello stomaco o nei tessuti molli degli arti. Le cellule tumorali derivano dal tessuto muscolare liscio che si trova nelle pareti degli organi cavi.

  • Liposarcoma mixoide

    Un tipo di tumore dei tessuti molli che si sviluppa dal tessuto adiposo. Si presenta più frequentemente nelle estremità, specialmente nelle cosce. Ha una consistenza gelatinosa caratteristica dovuta alla presenza di materiale mucoide.

  • Sarcoma sinoviale

    Un tumore che si sviluppa nei tessuti molli, spesso vicino alle articolazioni delle estremità. Nonostante il nome, non origina dal tessuto sinoviale ma dai tessuti molli circostanti le articolazioni.

  • Fibrosarcoma

    Un tumore maligno che si sviluppa nel tessuto connettivo fibroso. Si presenta come una massa in crescita nei tessuti molli, più comunemente negli arti o nel tronco.

  • Sarcoma epitelioide

    Un raro tipo di sarcoma che colpisce principalmente i tessuti molli delle mani, degli avambracci e delle gambe. Si presenta spesso come noduli o masse sotto la pelle che tendono a crescere lentamente.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase II/IIINumero dello studio2024-510877-67-00Codice del protocolloGeis-74Partecipanti previsti157 personePromotoreAsoc Grupo Espanol De Investigacion En Sarcomas

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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