Trabectedina: Una Guida Completa per i Pazienti

La trabectedina, nota anche come Yondelis o ET-743, è un farmaco chemioterapico sperimentale in fase di studio in studi clinici per vari tipi di cancro. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia della trabectedina nel trattamento di tumori avanzati come i sarcomi dei tessuti molli, il cancro alla prostata, il cancro al seno e il cancro al pancreas. Gli studi mirano a determinare il dosaggio ottimale, valutare i tassi di risposta tumorale e identificare potenziali biomarcatori che possono predire quali pazienti hanno maggiori probabilità di beneficiare del trattamento con trabectedina.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è la Trabectedina?

    La Trabectedina, conosciuta anche con i nomi commerciali Yondelis, ET-743 o IMLYGIC, è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare determinati tipi di cancro[1][2]. Deriva da un organismo marino e appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti alchilanti, che agiscono danneggiando il DNA delle cellule tumorali per impedirne la crescita e la divisione[3].

    Quali Condizioni Tratta la Trabectedina?

    La Trabectedina viene principalmente utilizzata per trattare le seguenti condizioni:

    • Sarcomi dei Tessuti Molli: Questi sono rari tumori che si sviluppano nei tessuti molli del corpo, come muscoli, tendini e grasso[1][2].
    • Liposarcoma e Leiomiosarcoma: Specifici tipi di sarcomi dei tessuti molli contro cui la Trabectedina ha dimostrato efficacia[3].
    • Cancro al Seno Avanzato: Alcuni studi hanno esplorato l’uso della Trabectedina in pazienti con cancro al seno avanzato[4].
    • Cancro alla Prostata: Sono state condotte ricerche sul potenziale utilizzo della Trabectedina nel cancro alla prostata avanzato[5][6].
    • Tumori Solidi Pediatrici: Alcuni studi clinici hanno investigato l’uso della Trabectedina in bambini con tumori solidi refrattari (resistenti al trattamento)[7].
    • Cancro al Pancreas: Gli studi hanno esplorato l’uso della Trabectedina nel cancro pancreatico metastatico dopo la chemioterapia di prima linea[8].

    Come Funziona la Trabectedina?

    La Trabectedina agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali. Si lega al DNA, causando danni e impedendo alle cellule di dividersi e crescere. Questa azione può portare alla morte delle cellule tumorali o impedire loro di diffondersi ulteriormente[3]. Inoltre, alcune ricerche suggeriscono che la Trabectedina possa anche influenzare il microambiente tumorale, ovvero l’area circostante le cellule tumorali, potenzialmente potenziando i suoi effetti antitumorali[1].

    Come Viene Somministrata la Trabectedina?

    La Trabectedina viene tipicamente somministrata come infusione endovenosa (EV), il che significa che viene iniettata direttamente in una vena. Il dosaggio specifico e la programmazione possono variare a seconda della condizione trattata e del singolo paziente. Alcuni metodi comuni di somministrazione includono:

    • Un’infusione di 24 ore ogni 3 settimane[2]
    • Un’infusione di 3 ore settimanale per 3 settimane, seguita da una settimana di riposo[4]
    • Dosi che vanno da 1,0 a 1,5 mg/m² (milligrammi per metro quadrato di superficie corporea)[1][6]

    La Trabectedina viene spesso somministrata attraverso un catetere venoso centrale, che è un tubo speciale inserito in una grande vena per facilitare la somministrazione dei farmaci[4]. I pazienti possono anche ricevere altri farmaci, come il desametasone, prima della Trabectedina per aiutare a gestire i potenziali effetti collaterali[6].

    Studi Clinici e Ricerca

    Numerosi studi clinici sono stati condotti per valutare l’efficacia e la sicurezza della Trabectedina in vari tipi di cancro. Questi studi hanno esplorato diversi regimi di dosaggio, terapie combinate e potenziali biomarcatori che potrebbero prevedere la risposta al trattamento[1][2][3]. Alcune aree notevoli di ricerca includono:

    • Combinare la Trabectedina con altri trattamenti antitumorali, come i farmaci immunoterapici (ad es. Ipilimumab e Nivolumab)[1]
    • Investigare l’efficacia della Trabectedina in specifici sottotipi di sarcomi dei tessuti molli[9]
    • Esplorare l’uso della Trabectedina in pazienti non idonei ai regimi chemioterapici standard[2]
    • Studiare l’impatto della Trabectedina sul microambiente tumorale e sul traffico delle cellule immunitarie[1]

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come tutti i trattamenti antitumorali, la Trabectedina può causare effetti collaterali. La gravità e i tipi di effetti collaterali possono variare da persona a persona. Alcuni potenziali effetti collaterali includono:

    • Affaticamento
    • Nausea e vomito
    • Diminuzione della conta delle cellule del sangue (che può aumentare il rischio di infezioni, anemia o sanguinamento)
    • Anomalie della funzione epatica
    • Dolori muscolari e articolari

    È importante discutere i potenziali effetti collaterali con il proprio team sanitario, in quanto possono fornire indicazioni su come gestire questi effetti e potrebbero adattare il trattamento se necessario[2][9].

    Efficacia della Trabectedina

    L’efficacia della Trabectedina può variare a seconda del tipo di cancro e dei fattori individuali del paziente. Negli studi clinici, la Trabectedina ha mostrato risultati promettenti in alcuni sarcomi dei tessuti molli, in particolare nel liposarcoma e nel leiomiosarcoma[3]. Alcuni punti chiave sulla sua efficacia includono:

    • La Trabectedina ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza libera da progressione (il tempo durante il quale il cancro non peggiora) in alcuni pazienti con sarcomi dei tessuti molli[2][9].
    • I tassi di risposta (la percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento) variano ma sono generalmente modesti, spesso intorno al 10-30%[4][6].
    • Alcuni pazienti sperimentano una malattia stabile, il che significa che il loro cancro non cresce né si riduce significativamente, che può essere considerato un risultato positivo nei tumori avanzati[2].
    • La ricerca è in corso per identificare quali pazienti hanno più probabilità di beneficiare della Trabectedina e come ottimizzarne l’uso in combinazione con altri trattamenti[1][9].

    È importante ricordare che l’efficacia di qualsiasi trattamento antitumorale, inclusa la Trabectedina, può variare notevolmente da persona a persona. Il tuo oncologo è la migliore fonte di informazioni su come questo trattamento potrebbe funzionare nella tua situazione specifica.

    Aspetto Dettagli
    Tipi di cancro studiati Sarcomi dei tessuti molli, cancro alla prostata, cancro al seno, cancro al pancreas, tumori ossei
    Metodo di somministrazione Infusione endovenosa, tipicamente per 3 o 24 ore
    Schema di dosaggio Settimanale o ogni 3 settimane, a seconda dello studio
    Risultati primari Tassi di risposta tumorale, sopravvivenza libera da progressione, sopravvivenza globale
    Risultati secondari Profilo di sicurezza, farmacocinetica, identificazione dei biomarcatori
    Durata del trattamento Fino alla progressione della malattia o tossicità inaccettabile nella maggior parte degli studi
    Terapie combinate Alcuni studi combinano la trabectedina con radioterapia a basso dosaggio

    Studi in corso con Trabectedin

    • Data di inizio: 2021-09-14

      Studio di Fase II su trabectedina per adulti e giovani adulti con condrosarcoma mesenchimale avanzato

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio si concentra su una malattia rara chiamata condrosarcoma mesenchimale, che può colpire sia le ossa che i tessuti molli. Questa malattia è caratterizzata da una specifica alterazione genetica nota come HEY1-NCOA2. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato trabectedina, somministrato tramite infusione endovenosa. La trabectedina è già utilizzata in altre forme di…

      Farmaci studiati:
      Italia
    • Data di inizio: 2021-10-29

      Studio su Trabectedina e Gemcitabina per pazienti con leiomiosarcoma metastatico o localmente avanzato pretrattati con chemioterapia convenzionale

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Il leiomiosarcoma è un tipo di tumore che può svilupparsi nei muscoli lisci del corpo, spesso in aree come l’utero o l’addome. Questo studio clinico si concentra su pazienti con leiomiosarcoma che è avanzato localmente o si è diffuso ad altre parti del corpo (metastatico) e che sono stati già trattati con una chemioterapia a…

      Italia
    • Data di inizio: 2024-07-18

      Studio sull’uso di dostarlimab per il trattamento del cancro avanzato o metastatico con dMMR/MSI (non-colorettale/non-endometriale)

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra su un tipo di cancro avanzato o metastatico che non coinvolge il colon o l’endometrio, ma che presenta una caratteristica genetica chiamata dMMR/MSI. Questa caratteristica può influenzare il modo in cui le cellule tumorali riparano il loro DNA. Il trattamento principale in esame è un farmaco chiamato dostarlimab, che è…

      Malattie studiate:
      Francia
    • Data di inizio: 2021-09-17

      Studio di confronto tra Trabectedina da sola e Trabectedina più tTF-NGR in pazienti adulti (18-75 anni) con sarcoma dei tessuti molli metastatico o refrattario

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Questo studio clinico esamina il trattamento del sarcoma dei tessuti molli metastatico o refrattario. La ricerca confronta due approcci terapeutici: l’uso del farmaco trabectedina da solo rispetto alla combinazione di trabectedina con un nuovo farmaco chiamato tTF-NGR. Il sarcoma dei tessuti molli è un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti molli del corpo,…

      Farmaci studiati:
      Germania
    • Data di inizio: 2025-01-06

      Studio sull’efficacia della chemioterapia con doxorubicina e trabectedina nei pazienti con leiomiosarcoma uterino localizzato ad alto rischio di recidiva

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Il leiomiosarcoma uterino è un tipo di tumore raro che si sviluppa nel tessuto muscolare liscio dell’utero. Questo studio si concentra su pazienti con leiomiosarcoma uterino localizzato e rimosso chirurgicamente, classificato come ad alto rischio di recidiva. L’obiettivo è valutare se l’aggiunta di una chemioterapia post-operatoria con doxorubicina e trabectedina possa migliorare il tempo libero…

      Malattie studiate:
      Francia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio clinico su trabectedina e radioterapia a basso dosaggio per sarcomi avanzati/metastatici in pazienti adulti e giovani adulti

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra su pazienti adulti e giovani adulti con diagnosi di sarcoma dei tessuti molli avanzato/metastatico, tumori ossei come osteosarcoma e condrosarcoma, e sarcomi a piccole cellule rotonde come il sarcoma di Ewing, rabdomiosarcoma, e altri tumori simili. Queste condizioni sono caratterizzate dalla crescita di tumori nei tessuti molli o nelle ossa,…

      Farmaci studiati:
      Spagna
    • Data di inizio: 2024-11-20

      Studio sull’efficacia e sicurezza di INT230-6 in pazienti adulti con sarcomi dei tessuti molli metastatici

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su alcuni tipi di tumori chiamati sarcòmi dei tessuti molli, che includono il liposarcoma, il sarcòma pleomorfo indifferenziato e il leiomiosarcoma. Questi tumori possono essere difficili da trattare, specialmente quando si ripresentano, non possono essere rimossi chirurgicamente o si sono diffusi ad altre parti del corpo. L’obiettivo dello studio è…

      Spagna Francia Polonia Germania Italia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio su Trabectedina e Radioterapia per Pazienti con Sarcoma dei Tessuti Molli

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1 1

      Il sarcoma dei tessuti molli è un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti connettivi del corpo, come muscoli, grasso e nervi. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da questa malattia e mira a esplorare l’efficacia di una combinazione di trattamenti. Il trattamento in esame include l’uso di trabectedina, un farmaco somministrato…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia Spagna Francia
    • Data di inizio: 2021-07-16

      Studio sull’uso di doxorubicina liposomiale pegilata e trabectedina nel cancro ovarico ricorrente

      Non in reclutamento

      2 1 1 1

      Il cancro ovarico ricorrente è una malattia in cui le cellule cancerose si ripresentano nelle ovaie dopo un trattamento iniziale. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa condizione, che hanno già ricevuto un trattamento con un farmaco chiamato doxorubicina liposomiale pegilata. Lo studio esamina l’efficacia di una nuova combinazione di trattamenti, che include…

      Malattie studiate:
      Italia

    Glossario

    • Trabectedin: Un farmaco chemioterapico sperimentale, noto anche come Yondelis o ET-743, in fase di studio per il trattamento di vari tipi di cancro.
    • Soft Tissue Sarcoma: Un tipo di cancro che si sviluppa nei tessuti molli come muscoli, tendini, grasso, vasi sanguigni e nervi.
    • Metastatic: Cancro che si è diffuso dal sito originale ad altre parti del corpo.
    • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
    • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
    • Prostate-Specific Antigen (PSA): Una proteina prodotta dalla ghiandola prostatica; livelli elevati possono indicare un cancro alla prostata.
    • Intravenous (IV) Infusion: Un metodo per somministrare farmaci direttamente in vena per un determinato periodo di tempo.
    • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
    • Biomarker: Una molecola biologica presente nel sangue o nei tessuti che può indicare un processo, una condizione o una malattia normale o anormale.
    • RECIST Criteria: Criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi; un modo standardizzato per misurare come un paziente oncologico risponde al trattamento.