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Studio sull'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali adipose autologhe (NVD003) rispetto all'innesto osseo iliaco nei bambini con pseudoartrosi congenita della tibia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia, una rara condizione ossea che colpisce i bambini in cui l'osso della gamba non si sviluppa correttamente e può fratturarsi facilmente. La ricerca valuterà l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato NVD003, che è un impianto costituito da cellule staminali autologhe derivate dal tessuto adiposo.

Lo studio confronterà il trattamento con NVD003 rispetto al tradizionale innesto osseo prelevato dalla cresta iliaca. Il trattamento prevede un intervento chirurgico in cui viene impiantato il materiale nel punto della frattura della tibia, insieme all'utilizzo di un'asta intramidollare per stabilizzare l'osso.

L'obiettivo principale è valutare se questo nuovo trattamento sia efficace nel promuovere la guarigione ossea nei pazienti pediatrici. I partecipanti saranno seguiti per 12 mesi dopo l'intervento chirurgico per valutare la guarigione dell'osso attraverso esami radiografici e valutazioni cliniche. Durante questo periodo, verranno anche monitorate la capacità di camminare del paziente e la sua qualità di vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente pediatrico (età ≤17 anni) viene diagnosticato con pseudoartrosi congenita della tibia.

    Prima dell'intervento, vengono eseguiti test di laboratorio per escludere la presenza di virus e altre infezioni.

    Il peso del paziente deve essere ≥5 kg.

  2. Passaggio 2

    Intervento chirurgico

    Viene eseguito l'intervento chirurgico con l'impianto di NVD003 (cellule staminali derivate dal tessuto adiposo del paziente).

    L'intervento include l'uso di un chiodo intramidollare per la fissazione interna.

    Durante il ricovero viene monitorato il bisogno di trasfusioni di sangue.

  3. Passaggio 3

    Controlli post-operatori

    Visite di controllo a 3, 6 e 12 mesi dopo l'intervento.

    Ad ogni visita vengono eseguite radiografie per valutare la guarigione dell'osso.

    Viene valutata la capacità di camminare con un test di 10 metri.

    Si monitora la presenza di dolore durante il carico del peso.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    A 12 mesi dall'intervento si valuta il successo del trattamento basato su:

    - Guarigione visibile nelle radiografie

    - Assenza di dolore durante il carico

    - Nessun bisogno di interventi aggiuntivi per la guarigione dell'osso

    Viene compilato un questionario sulla qualità della vita (PODCI) a 6 e 12 mesi dall'intervento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • I genitori o tutori legali del partecipante devono fornire il consenso informato scritto (e il partecipante deve fornire il proprio assenso, in base all'età)
  • Il partecipante deve avere un'età inferiore o uguale a 17 anni
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di pseudoartrosi congenita della tibia (con o senza neurofibromatosi di tipo 1)
  • Il partecipante deve avere una frattura diafisaria non guarita di tipo Paley 3 o 4
  • Il partecipante deve essere idoneo al trattamento chirurgico con fissazione interna (chiodo intramidollare)
  • Il partecipante deve pesare almeno 5 kg durante lo screening e il primo giorno
  • Il partecipante non deve essere affetto da virus dell'immunodeficienza umana, epatite B, epatite C, virus linfotropico delle cellule T umane o sifilide
  • Se il partecipante è in età fertile, deve utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per tutta la durata dello studio
  • La partecipante non deve essere in gravidanza o in fase di allattamento
  • Il partecipante e i genitori/tutori devono essere in grado di comprendere tutte le informazioni fornite sullo studio
  • Il partecipante e i genitori/tutori devono essere disposti a tornare presso il centro per tutte le visite di follow-up
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire un campione adeguato di cellule

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto trattamenti chirurgici precedenti per la pseudartrosi congenita della tibia negli ultimi 6 mesi
  • Pazienti con infezioni attive nell'area interessata della gamba
  • Pazienti con malattie sistemiche gravi che potrebbero interferire con la guarigione ossea
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con allergie note ai materiali utilizzati nell'intervento
  • Pazienti che non possono seguire il protocollo post-operatorio richiesto
  • Pazienti con disturbi della coagulazione (problemi di sangue che influenzano la capacità di coagulazione)
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato (o i cui genitori/tutori non possono fornirlo)
  • Pazienti con deformità ossee aggiuntive che potrebbero compromettere il risultato del trattamento
  • Pazienti con condizioni neurologiche che potrebbero influenzare la guarigione o la riabilitazione
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

NVD003 è un nuovo trattamento sperimentale progettato per la riparazione ossea nei bambini con pseudoartrosi congenita della tibia. Questo prodotto viene utilizzato durante l'intervento chirurgico come alternativa all'innesto osseo tradizionale. È stato sviluppato specificamente per stimolare la guarigione dell'osso nei casi in cui l'osso non si salda naturalmente.

L'innesto osseo della cresta iliaca è una procedura standard che prevede il prelievo di tessuto osseo dal bacino del paziente (cresta iliaca) per essere utilizzato nel sito della frattura della tibia. Questo è il metodo tradizionale attualmente utilizzato per il trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia.

Che cosa si sa già del trattamento

NVD003 - Un innovativo prodotto biologico in fase di sperimentazione clinica di fase 3, progettato specificamente per il trattamento chirurgico della pseudartrosi congenita della tibia nei pazienti pediatrici. Viene applicato localmente durante l'intervento chirurgico come alternativa all'innesto osseo tradizionale prelevato dalla cresta iliaca. Questo trattamento sperimentale mira a stimolare la guarigione ossea e la fusione nel sito della pseudartrosi, offrendo un approccio potenzialmente meno invasivo rispetto alle attuali procedure standard. La sua efficacia e sicurezza sono attualmente in fase di valutazione attraverso uno studio clinico randomizzato e controllato, con l'obiettivo di fornire una nuova opzione terapeutica per questa rara condizione ortopedica pediatrica.

Malattie studiate

Pseudoartrosi congenita della tibia - Una rara condizione congenita che colpisce lo sviluppo osseo della tibia nei bambini. Si manifesta come un'anomalia nella formazione dell'osso della tibia, che porta a una mancata unione dell'osso durante lo sviluppo fetale. La condizione si caratterizza per la presenza di un segmento di osso che non si forma correttamente, creando una zona di tessuto fibroso invece di osso normale. Questa condizione può causare una deformità dell'arto inferiore e una differenza nella lunghezza delle gambe durante la crescita del bambino. La pseudoartrosi congenita della tibia si presenta tipicamente nei primi anni di vita, spesso associata a una fragilità ossea localizzata nella zona interessata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2025-520998-39-00Codice del protocolloNVD003-CLN03Partecipanti previsti8 personePromotoreNovadip Biosciences

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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