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Studio fase IIb su pazienti con osteoartrosi del ginocchio: iniezione intra-articolare di allogeneic peripheral blood mononuclear cells induced to an early apoptotic state

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la knee osteoarthritis, una patologia caratterizzata da dolore, rigidità e diminuzione della capacità di movimento del ginocchio. Il trattamento sperimentato consiste in una intra-articular injection di Allocetra-OTS, una soluzione contenente cellule mononucleate del sangue periferico allogeniche preparate in modo da trovarsi in uno stato di morte cellulare programmata precoce (apoptosi). Il farmaco viene somministrato direttamente nell’articolazione del ginocchio, mentre un gruppo di controllo riceve una iniezione di placebo, cioè una soluzione priva di principio attivo.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia del farmaco nel ridurre i sintomi della malattia confrontandolo con il placebo. I partecipanti ricevono un’unica iniezione e poi sono seguiti per sei mesi, con controlli periodici per raccogliere informazioni sul dolore, sulla funzionalità del ginocchio e su eventuali effetti indesiderati. Per misurare il cambiamento dei sintomi viene utilizzato il questionario Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC), che chiede al paziente di valutare dolore, rigidità e capacità di svolgere le attività quotidiane, oltre a una scala giornaliera di valutazione del dolore (ADP-NRS). Vengono inoltre registrati eventuali eventi avversi e risultati di esami di laboratorio per garantire la sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di inizio studio e randomizzazione

    Viene effettuata una visita di inizio studio dove si conferma la partecipazione al trial e si assegna, in modo casuale, il trattamento con Allocetra‑ots o con placebo.

    Vengono raccolti i dati di base sul dolore e sulla funzionalità del ginocchio tramite il questionario WOMAC.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco studio

    Viene effettuata una iniezione intra-articolare (cioè all’interno dell’articolazione del ginocchio) di una soluzione per iniezione.

    Se assegnato al gruppo attivo, la dose contiene 200 milioni di cellule del sangue periferico allogeniche in uno stato precoce di apoptosi; se assegnato al gruppo di controllo, viene somministrato il placebo, una soluzione identica senza principio attivo.

    L’iniezione è unica e avviene durante la visita di inizio studio.

  3. Passaggio 3

    Osservazione immediata post‑iniezione

    Dopo l’iniezione, il paziente rimane sotto osservazione per alcuni minuti per verificare l’assenza di reazioni immediate o di effetti avversi (eventi avversi).

    Eventuali sintomi come gonfiore, dolore o rossore vengono registrati.

  4. Passaggio 4

    Prima visita di follow‑up (1 mese)

    Viene programmata una visita di controllo dopo circa 1 mese.

    Vengono valutati gli eventuali effetti avversi, la tollerabilità dell’iniezione e la condizione generale del ginocchio.

    Non è prevista una nuova somministrazione di farmaco.

  5. Passaggio 5

    Visita di follow‑up a 3 mesi

    Viene effettuata una visita a 3 mesi per valutare l’efficacia del trattamento.

    Il paziente compila nuovamente il questionario WOMAC per misurare dolore e funzione, e viene raccolta la scala di dolore giornaliero medio (ADP‑NRS).

    Vengono eseguiti esami di laboratorio per monitorare la sicurezza.

  6. Passaggio 6

    Visita finale di follow‑up a 6 mesi

    Viene svolta l’ultima visita a 6 mesi.

    Si ripetono le valutazioni del WOMAC, della scala di dolore (ADP‑NRS) e gli esami di sicurezza.

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi occorsi durante l’intero periodo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età di almeno 64 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi di osteoartrosi primaria del ginocchio confermata dai criteri clinici e radiografici dell’American College of Rheumatology (ACR) e presenza di sintomi al ginocchio per almeno 3 mesi, con il ginocchio più doloroso considerato quello di studio.
  • Radiografia del ginocchio che mostri un grado Kellgren‑Lawrence 2 o 3 (segno di danno articolare moderato), eseguita con tecnica standard entro 6 mesi prima dello screening.
  • Aver provato almeno 2 trattamenti per l’osteoartrosi del ginocchio (ad esempio terapia fisica, farmaci antidolorifici, FANS, iniezioni di steroidi, aspirazione del liquido, perdita di peso, esercizi) senza risultati sufficienti o con intolleranze.
  • Dolore al ginocchio che soddisfi tutti i seguenti requisiti: valutazione iniziale del medico di almeno 4 su 10 senza farmaci; punteggio WOMAC Pain (scala 0‑100) ≥ 40 dopo una pausa di almeno 48 ore dai farmaci analgesici; punteggio WOMAC Function (scala 0‑100) ≥ 40 nelle visite di screening e di base dopo la stessa pausa; diario del dolore per 7 giorni con punteggio medio su scala numerica (NRS) tra 4,5 e 9,0 senza alcun valore di 10; e variazione giornaliera del punteggio (deviazione standard) ≤ 1,5.
  • Uso stabile dei trattamenti consentiti e impegno a non usare farmaci o terapie proibite durante lo studio.
  • Le donne devono essere postmenopausali (assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi senza altra causa) o aver subito una sterilizzazione chirurgica (legatura delle tube, rimozione delle ovaie o isterectomia).
  • Gli uomini con partner in età fertile devono aver avuto una vasectomia (sterilizzazione maschile) almeno 6 mesi prima della randomizzazione, oppure devono usare preservativi con spermicida insieme al metodo contraccettivo della partner per tutta la durata dello studio e per 90 giorni dopo l’ultima dose.
  • Capacità di capire lo studio, di firmare un consenso informato e di rispettare tutte le visite, le valutazioni e le restrizioni richieste dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

36 criteri

  • Evidenza radiografica di osteoartrite in fase finale (grado Kellgren-Lawrence 4) o articolazione “osso su osso” nel ginocchio studiato.
  • Osteoartrite che progredisce rapidamente o sostituzione di un’articolazione dell’arto inferiore (parziale o totale) entro 6 mesi, oppure sostituzione del ginocchio studiato in qualsiasi momento prima della randomizzazione.
  • Qualsiasi disturbo che influisce sul dolore muscoloscheletrico o sulla camminata e che potrebbe richiedere un intervento chirurgico durante lo studio, come osteoartrite sintomatica della schiena, delle anche, della caviglia o del piede; lassità legamentosa generale; radicolopatia lombare, neuropatia periferica o altre condizioni che provocano dolore riferito al ginocchio; oppure condizioni che costringono a letto o a sedia a rotelle.
  • Osteoartrite significativa del ginocchio opposto con punteggio WOMAC dolore pari o superiore a 40 dopo almeno 48 ore senza farmaci, o sindromi di dolore diffuso (ad esempio fibromialgia, sindrome da dolore regionale complesso, long‑COVID) o necessità di farmaci analgesici prescritti per dolore diverso da quello del ginocchio studiato.
  • Indice di massa corporea (BMI) superiore a 40 kg/m².
  • Qualsiasi problema medico considerato dal medico come controindicazione al trattamento, inclusi:
    • diabete non controllato;
    • ipertensione non controllata;
    • malattie cardiovascolari, cerebrovascolari, tromboemboliche o respiratorie gravi (insufficienza cardiaca non compensata, aritmie ventricolari, infarto miocardico entro 6 mesi, angina instabile, gravi malattie polmonari, asma non controllata);
    • storia di trapianto di organo solido o del midollo ematopoietico;
    • cancro diagnosticato negli ultimi 5 anni (esclusi tumori cutanei non melanoma o carcinoma in situ);
    • uso regolare di anticoagulanti, coagulopatie o farmaci che aumentano il rischio di sanguinamento da iniezioni articolari;
    • immunodeficienza clinicamente rilevante o terapia immunosoppressiva sistemica (corticosteroidi orali >5 mg/d di prednisolone, biologici, metotrexato o steroidi a rilascio prolungato entro 4 mesi);
    • uso cronico di oppioidi, analgesici centrali (pregabalin, gabapentin, duloxetina, milnaciprano) o miorilassanti (cyclobenzaprina, methocarbamolo, baclofene, diazepam);
    • infezione attiva in qualsiasi parte del corpo o vaccinazione con vaccino vivo entro 1 mese;
    • infezione da HIV o epatite B/C attiva;
    • altre malattie sistemiche gravi (fegato, reni, sangue, neurologiche, endocrine o psichiatriche) che compromettono la sicurezza o l’interpretazione dei dati.
    • Risultati di laboratorio o esami fisici clinicamente anomali non legati all’osteoartrite del ginocchio, come: emoglobina < 8,5 g/dL, conteggio dei globuli bianchi < 3,5 × 10⁹/L o > 15 × 10⁹/L, piastrine < 100 × 10⁹/L, creatinina > 2,0 mg/dL, bilirubina > 2,0 mg/dL, enzimi epatici (AST/ALT) > 3 volte il limite normale, INR > 1,2.
    • Donne incinte, che allattano o in età fertile senza adeguata contraccezione.
    • Condizioni psichiatriche o sociali che rendono il partecipante inadatto, ad esempio depressione o ansia grave (punteggio PHQ‑9 ≥15), ideazione suicida, abuso di alcol o sostanze, incarcerazione, controversie legali attive o altre situazioni che ne impedirebbero la collaborazione.
    • Allergie note o alto rischio di reazione allergica grave, incluso storico di reazioni che hanno richiesto ospedalizzazione, allergia a più di tre sostanze, malattie atopiche gravi (orticaria cronica, reazioni allergiche con sintomi respiratori che necessitano steroidi sistemici) o, a giudizio del medico, rischio elevato di reazione severa.
    • Partecipazione a un altro studio sperimentale o assunzione di farmaci investigativi entro 60 giorni (o 5 emivite) dalla randomizzazione, senza approvazione.
    • Trattamento precedente con Allocetra.
    • Condizioni note nel ginocchio studiato, tra cui:
      • rottura del menisco che richiede intervento chirurgico;
      • corpi liberi acuti all’interno dell’articolazione;
      • cisti di Baker grande o fluttuante;
      • sintomi di blocco o sensazione di corpo mobile che suggeriscono spostamento meniscale o corpo libero;
      • danno ai legamenti o osteocondrite dissecante;
      • trauma acuto al ginocchio entro 6 mesi.
      • Qualsiasi condizione ritenuta dal medico capace di confondere i risultati o di aumentare il rischio per il partecipante.
      • Storia di infezione ossea o articolare (artrite settica) o infezione attuale o condizione dermatologica nell’area di iniezione.
      • Grandi interventi chirurgici sulla cartilagine del ginocchio studiato entro 12 mesi (ad esempio impianto di condrociti autologhi) o interventi minori entro 6 mesi (ad esempio microfrattura).
      • Riparazione legamentosa, correzione di allineamento, artroscopia nel ginocchio studiato entro 6 mesi, artroscopia interventistica entro 12 mesi, osteotomia, mosaicoplastica, meniscectomia con rimozione di più del 50 % del menisco o artroplastica.
      • Versamento di liquido nel ginocchio (effusione) che ha richiesto aspirazione entro 3 mesi, o grande effusione prevista che probabilmente richiederà aspirazione durante lo studio.
      • Iniezione intra‑articolare di corticosteroidi nel ginocchio studiato entro 3 mesi.
      • Iniezioni di acido ialuronico, plasma ricco di piastrine (PRP), aspirato di midollo osseo o altri prodotti cellulari o biologici nel ginocchio studiato entro 6 mesi.
      • Presenza di altre patologie articolari infiammatorie o di deposizione cristallina (ad es. artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondilite anchilosante, gotta, pseudogotta, chondrocalcinosi), anomalie congenite importanti (es. displasia articolare, osteonecrosi aseptica, sindrome di Ehlers‑Danlos), malallineamento superiore a 10° (varo/valgismo) o contrattura flessionale >10°, instabilità legamentosa grado II o superiore, gravi malattie ereditarie della cartilagine o dell’osso, o tumore presente o passato nel ginocchio.
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Farmaci in studio

Allocetra-OTS è una terapia iniettata direttamente nell'articolazione del ginocchio. È composta da cellule del sangue periferico di donatori diversi dal paziente, che vengono trattate per entrare in una fase precoce di morte cellulare programmata (apoptosi). Queste cellule modificate sono somministrate come soluzione per iniezione e, nel contesto dello studio, si vuole valutare se aiutano a ridurre il dolore e a migliorare la funzionalità dell'articolazione nei pazienti con osteoartrite primaria del ginocchio.

Che cosa si sa già del trattamento

Allocetra-OTS - Si tratta di una soluzione per iniezione somministrata direttamente nell’articolazione del ginocchio (iniezione intra-articolare). È un prodotto sperimentale attualmente in fase IIb di studi clinici e non è ancora approvato per uso generale. È indicato per il trattamento dell’osteoartrosi del ginocchio, dove le cellule mononucleate del sangue allogenico, indotte a uno stato apoptotico precoce, agiscono modulando la risposta immunitaria e riducendo l’infiammazione a livello cellulare. Si colloca nella classe delle terapie cellulari immunomodulanti per la loro capacità di influenzare i processi infiammatori.

Malattie studiate

Gonartrosi - Knee Osteoarthritis è una condizione degenerativa dell’articolazione del ginocchio caratterizzata da usura della cartilagine che riveste le estremità delle ossa. Con il tempo la cartilagine si assottiglia e può rompersi, provocando attrito diretto tra le ossa. Questo porta a un progressivo aumento della rigidità e della difficoltà nei movimenti. Nel corso della malattia, i pazienti possono percepire un peggioramento del dolore, specialmente durante l’attività fisica o dopo lunghi periodi di inattività. L’infiammazione dei tessuti circostanti può aumentare con l’avanzare della patologia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524668-39-00Codice del protocolloENX-CL-05-002Partecipanti previsti330 personePromotoreEnlivex Therapeutics Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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