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Studio fase I/II su sicurezza ed efficacia di VSA012 SODIUM in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna, senza inibitori recenti o con anemia sotto inibitore C5

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) è una malattia rara del sangue in cui le cellule rosse si rompono più facilmente, provocando anemia (bassa quantità di sangue rosso), stanchezza e possibili problemi di coagulazione. Il nuovo farmaco in fase di studio è VSA012 Injection, una sostanza somministrata mediante iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, pensata per ridurre la rottura delle cellule rosse e migliorare i sintomi.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco è sicuro, ben tollerato e se mostra benefici preliminari nei pazienti affetti da PNH. I partecipanti riceveranno diverse iniezioni a intervalli regolari e parteciperanno a visite di controllo in cui verranno effettuati esami del sangue, controlli del peso, della pressione e dell’elettrocardiogramma (un test che registra l’attività elettrica del cuore). Durante lo studio verranno monitorati eventuali effetti indesiderati e i cambiamenti nei livelli di anemia e di altri indicatori di salute, per capire se il trattamento aiuta a controllare la malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e conferma dell’idoneità

    Dopo aver accettato di partecipare, viene firmato il consenso informato.

    Vengono eseguiti esami di screening per verificare la presenza di PNH (parossistica notte emoglobinuria) e per accertare che non siano stati assunti inibitori del complemento di recente.

    Vengono raccolti esami di laboratorio, elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG), segni vitali, peso corporeo e una visita medica di base.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono registrati i valori di riferimento di LDH (lattato deidrogenasi), emoglobina, biomarcatori di emolisi e rischio trombotico.

    Vengono confermati i parametri di sicurezza di base, inclusi risultati di laboratorio, ECG e segni vitali.

  3. Passaggio 3

    Prima somministrazione di VSA012

    Il farmaco VSA012 viene iniettato sottocutaneamente secondo il programma dello studio.

    La dose, la quantità e la frequenza sono stabilite dal protocollo clinico e vengono somministrate sotto supervisione medica.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio immediato post‑dose

    Dopo l’iniezione, il paziente viene osservato per alcune ore per rilevare eventuali reazioni avverse.

    Vengono misurati segni vitali, peso e vengono effettuati controlli di laboratorio di base.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up regolari

    Il paziente partecipa a visite di controllo a intervalli stabiliti dallo studio (ad esempio settimanali o mensili).

    Durante ogni visita vengono valutati la sicurezza (eventi avversi, esami di laboratorio, ECG, segni vitali) e l’efficacia (cambiamenti di LDH, emoglobina, necessità di trasfusioni).

    Vengono raccolti anche dati su eventuali episodi di emolisi di breakthrough (BTH) e su eventuali eventi tromboembolici.

  6. Passaggio 6

    Somministrazioni successive di VSA012

    Se il protocollo prevede più dosi, il paziente riceve ulteriori iniezioni sottocutanee di VSA012 secondo il calendario stabilito (ad esempio ogni due settimane).

    Ad ogni somministrazione vengono nuovamente monitorati segni vitali, peso e esami di laboratorio per garantire sicurezza e tollerabilità.

  7. Passaggio 7

    Valutazione finale

    Al termine del periodo di studio, previsto per diverse settimane o mesi a seconda del protocollo, vengono effettuati gli ultimi esami di laboratorio, ECG e valutazioni cliniche.

    I risultati finali di sicurezza, tollerabilità ed efficacia vengono confrontati con i dati di base per stabilire l’impatto del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere diagnosticati con Parossitemia Notturna Emoglobinuria (PNH), una rara malattia del sangue in cui i globuli rossi vengono distrutti.
  • Avere un’età compresa entro i limiti stabiliti dal protocollo di studio (ad esempio bambini, adolescenti o adulti, secondo i gruppi previsti).
  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Essere un paziente affetto da PNH (non un volontario sano).
  • Rispettare i criteri di inclusione specifici per i gruppi 1‑4, 5‑7 e 6 indicati nel protocollo dello studio.
  • Essere in grado di fornire un consenso informato (o avere un tutore legale che lo faccia, se necessario).

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non è possibile partecipare se il tuo caso è incluso nei criteri di esclusione indicati nel protocollo per i gruppi 1‑4 e 6.
  • Non è possibile partecipare se il tuo caso è incluso nei criteri di esclusione indicati nel protocollo per i gruppi 5 e 7.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Il farmaco VSA012 Injection è una nuova terapia sperimentale somministrata mediante iniezione sottocutanea. In questo studio viene somministrato a pazienti affetti da anemia emolitica parossistica notturna (PNH) che non hanno ancora ricevuto farmaci inibitori del complemento o che hanno ancora anemia nonostante l’uso stabile di tali inibitori. Lo scopo principale è verificare se il farmaco è sicuro e ben tollerato, osservando eventuali effetti collaterali. Inoltre, i ricercatori valuteranno se il farmaco può migliorare la condizione dei pazienti, riducendo la distruzione dei globuli rossi e migliorando i livelli di emoglobina. Questo studio raccoglie anche informazioni su come il farmaco viene assorbito, distribuito e eliminato dal corpo, nonché su come agisce a livello biologico.

Che cosa si sa già del trattamento

VSA012 Injection - VSA012 Injection è somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè viene inserito sotto la pelle con una siringa. È un prodotto sperimentale attualmente in fase di studio clinico e non è ancora approvato per l'uso generale. È destinato al trattamento della porpora emolitica notturna parossistica (PNH), una rara malattia del sangue. Agisce bloccando una parte del sistema di complemento, una proteina del sangue che può danneggiare i globuli rossi, e appartiene alla classe degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Emoglobinauria parossistica notturna (PNH) - È una malattia ematologica acquisita dovuta a un difetto genetico che rende i globuli rossi vulnerabili al complemento. Questa vulnerabilità provoca una rottura (emolisi) dei globuli rossi, soprattutto durante la notte o al risveglio. L’emolisi porta alla comparsa di urine scure e a una riduzione dei livelli di emoglobina. Con la persistenza del processo, può svilupparsi anemia e aumentare la necessità di trasfusioni. Inoltre, la distruzione cellulare può favorire la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 17 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2026-526187-21-00Codice del protocolloVSA012-1002Partecipanti previsti12 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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