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Studio della combinazione di pozelimab e cemdisiran in pazienti adulti con Emoglobinuria Parossistica Notturna non adeguatamente controllata dalla terapia con inibitori del C5

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), una malattia rara del sangue in cui vengono distrutti i globuli rossi. Lo studio valuterà un nuovo trattamento che combina due medicinali: pozelimab e cemdisiran. Questi farmaci vengono studiati in pazienti che non hanno ottenuto risultati soddisfacenti con le terapie attualmente disponibili.

Il trattamento prevede l'uso di pozelimab, che viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea, insieme a cemdisiran, che viene dato tramite iniezione sottocutanea. Questi medicinali agiscono insieme per cercare di controllare la distruzione dei globuli rossi che avviene in questa malattia.

Lo scopo principale dello studio è verificare se questa combinazione di farmaci può migliorare il controllo della distruzione dei globuli rossi nei pazienti che non rispondono bene alle terapie attuali. Il periodo di trattamento durerà circa 80 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno regolarmente entrambi i medicinali e verranno sottoposti a controlli per valutare come funziona la terapia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver ricevuto una diagnosi confermata di Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) attraverso un test di citometria a flusso ad alta sensibilità

    Il paziente deve essere già in trattamento con eculizumab, ravulizumab o crovalimab da almeno 6 mesi

  2. Passaggio 2

    Fase di screening

    Vengono effettuati almeno due test del livello di lattato deidrogenasi (LDH) in visite diverse

    Il livello di LDH deve essere costantemente superiore a 1,5 volte il limite superiore normale

    È necessario completare la serie di vaccinazioni antimeningococciche richieste dal protocollo

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Inizio della terapia combinata con pozelimab (somministrato per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare) e cemdisiran (somministrato per via sottocutanea)

    Valutazione dei cambiamenti nei livelli di LDH alla settimana 28

    Monitoraggio continuo fino alla settimana 52 per valutare:

    - Normalizzazione dei livelli di LDH

    - Controllo dell'emolisi

    - Necessità di trasfusioni

    - Stabilizzazione dell'emoglobina

    - Livelli di fatica attraverso la scala FACIT

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Valutazione continua degli eventi avversi durante tutto il periodo di studio

    Monitoraggio dei livelli di complemento attraverso il test CH50

    Controllo delle concentrazioni di pozelimab e cemdisiran nel sangue

    Valutazione della presenza di anticorpi contro i farmaci dello studio

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Diagnosi confermata di Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) documentata attraverso un test di citometria a flusso ad alta sensibilità.
  • Essere attualmente in trattamento con eculizumab, ravulizumab o crovalimab al dosaggio prescritto da almeno 6 mesi.
  • Livelli di LDH (lattato deidrogenasi) costantemente superiori a 1,5 volte il limite superiore normale negli ultimi 6 mesi, che secondo il medico responsabile sono dovuti a emolisi intravascolare.
  • Avere almeno 2 valori di LDH rilevati durante visite di screening diverse, come specificato nel protocollo.
  • Essere disposti e in grado di:
    • Partecipare alle visite cliniche in presenza o da remoto
    • Sottoporsi alle procedure dello studio
    • Completare la serie completa di vaccinazioni antimeningococciche richieste
    • Mantenere aggiornate le vaccinazioni durante lo studio
    • Il paziente deve essere adulto o adolescente.
    • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
  • Pazienti che non stanno ricevendo un attuale trattamento con inibitori del complemento C5
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci simili
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi vaccino vivo nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi malattie cardiovascolari non controllate
  • Pazienti che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pozelimab: Questo è un anticorpo monoclonale che agisce come inibitore del sistema del complemento C5. È studiato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna, una malattia rara del sangue. Il farmaco aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi che causa i sintomi della malattia. Cemdisiran: Questo è un farmaco basato sulla tecnologia RNA interference (RNAi) che viene utilizzato in combinazione con pozelimab. Agisce anche sul sistema del complemento per aiutare a controllare l'emolisi intravascolare nei pazienti che non rispondono adeguatamente alle terapie esistenti per l'emoglobinuria parossistica notturna. La combinazione di questi due farmaci viene studiata per offrire un'opzione terapeutica più efficace per i pazienti che non ottengono un controllo adeguato della malattia con le attuali terapie inibitrici del C5.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pozelimab

    Un anticorpo monoclonale innovativo somministrato per via endovenosa, sviluppato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Questo farmaco agisce come inibitore del complemento C5, bloccando la cascata del complemento che causa la distruzione dei globuli rossi nei pazienti affetti da EPN. La sua efficacia viene studiata in combinazione con cemdisiran per pazienti che non rispondono adeguatamente alle attuali terapie con inibitori C5.

  • Cemdisiran

    Un agente terapeutico basato su RNA interference (RNAi) somministrato tramite iniezione sottocutanea, progettato per ridurre la produzione della proteina C5 del complemento nel fegato. Questo farmaco sperimentale viene studiato in combinazione con pozelimab per migliorare il controllo dell'emolisi intravascolare nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna. Il suo meccanismo d'azione innovativo si basa sul silenziamento genico specifico per ridurre i livelli di C5 circolante.

Malattie studiate

Emoglobinuria parossistica notturna (EPN) – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi (emolisi). Si verifica quando il sistema immunitario attacca e distrugge i propri globuli rossi, in particolare durante la notte. La malattia è causata da una mutazione genetica acquisita nelle cellule staminali del midollo osseo. I globuli rossi diventano sensibili all'attacco del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. Questo porta a episodi ricorrenti di emolisi intravascolare, che significa che i globuli rossi vengono distrutti all'interno dei vasi sanguigni. La condizione è cronica e può manifestarsi a qualsiasi età, ma viene diagnosticata più frequentemente nei giovani adulti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-519709-37-00Codice del protocolloR3918-PNH-2483Partecipanti previsti35 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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