Pozelimab: Questo è un anticorpo monoclonale che agisce come inibitore del sistema del complemento C5. È studiato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, una malattia rara del sangue. Il farmaco aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi che causa i sintomi della malattia.

Cemdisiran: Questo è un farmaco basato sulla tecnologia RNA interference (RNAi) che viene utilizzato in combinazione con pozelimab. Agisce anche sul sistema del complemento per aiutare a controllare l’emolisi intravascolare nei pazienti che non rispondono adeguatamente alle terapie esistenti per l’emoglobinuria parossistica notturna.

La combinazione di questi due farmaci viene studiata per offrire un’opzione terapeutica più efficace per i pazienti che non ottengono un controllo adeguato della malattia con le attuali terapie inibitrici del C5.

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi (emolisi). Si verifica quando il sistema immunitario attacca e distrugge i propri globuli rossi, in particolare durante la notte. La malattia è causata da una mutazione genetica acquisita nelle cellule staminali del midollo osseo. I globuli rossi diventano sensibili all’attacco del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. Questo porta a episodi ricorrenti di emolisi intravascolare, che significa che i globuli rossi vengono distrutti all’interno dei vasi sanguigni. La condizione è cronica e può manifestarsi a qualsiasi età, ma viene diagnosticata più frequentemente nei giovani adulti.