Studio di sicurezza a lungo termine di iptacopan in pazienti pediatrici con emoglobinuria notturna parossistica (PNH) o nefropatia IgA

La ricerca riguarda la Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) e la IgA nephropathy (IgAN), due patologie rare. La PNH è una malattia del sangue in cui i globuli rossi si rompono più facilmente, causando affaticamento, urine scure e possibili complicazioni. L’IgAN è una malattia renale che porta a presenza di sangue nelle urine e a un graduale calo della funzione dei reni. Il trattamento testato è una capsula orale contenente iptacopan, un farmaco che blocca un meccanismo del sistema immunitario responsabile del danno ai globuli rossi e ai reni.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco nei pazienti che hanno già partecipato a studi pediatrici precedenti. I partecipanti continueranno a assumere il medicinale per un periodo prolungato, con visite regolari in cui verranno controllati i parametri vitali, effettuati esami del sangue per misurare l’emoglobina (proteina che trasporta l’ossigeno), il LDH (un enzima che segnala danni cellulari) e altri valori di laboratorio, nonché analisi delle urine per valutare il rapporto proteina/creatinina (UPCR) e la funzione renale tramite eGFR (una stima della capacità di filtrazione dei reni). Durante le visite verranno registrati eventuali effetti indesiderati e verrà monitorata la stabilità dei valori ematici e renali, senza interventi aggiuntivi o trattamenti di confronto.