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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di iptacopan nei bambini con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) di età compresa tra 2 e 18 anni

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi di salute. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato iptacopan, che viene somministrato in capsule di gelatina dura. Questo studio è rivolto a pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di iptacopan nei giovani pazienti con PNH. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di 26 settimane, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per capire come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo. Non ci sono gruppi di controllo con placebo in questo studio, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con iptacopan.

Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente i parametri di salute dei partecipanti, come i segni vitali e i risultati di laboratorio, per garantire la sicurezza del trattamento. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nei livelli di emoglobina, una proteina del sangue importante per il trasporto dell'ossigeno, per vedere se il trattamento aiuta a migliorare i sintomi della PNH. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come iptacopan può essere utilizzato in modo sicuro ed efficace nei bambini e adolescenti affetti da questa malattia rara.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con iptacopan.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule di gelatina dura da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Le capsule di iptacopan devono essere assunte secondo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal medico.

    Il trattamento ha una durata di 26 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate valutazioni di sicurezza per monitorare eventuali effetti collaterali.

    Saranno controllati parametri di laboratorio, segni vitali e parametri cardiovascolari.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei parametri farmacocinetici

    Verranno misurati i livelli del farmaco nel sangue per comprendere come il corpo lo assorbe e lo elimina.

    Queste misurazioni aiuteranno a caratterizzare la farmacocinetica di iptacopan.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    Alla fine delle 26 settimane, verranno valutati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri parametri ematici.

    I risultati aiuteranno a determinare l'efficacia e la tollerabilità del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con una diagnosi di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) confermata da un esame specifico del sangue chiamato citometria a flusso ad alta sensibilità.
  • La dimensione del clone di globuli bianchi (granulociti/monociti) deve essere almeno del 10%.
  • Il peso minimo per i pazienti nel Gruppo 1 è di 35 kg.
  • Partecipanti che stanno ricevendo una terapia anti-C5 e che sono stati su un regime stabile (dose e intervallo) per almeno 6 mesi prima dell'iscrizione possono essere inclusi nello studio e passare a iptacopan, indipendentemente dal loro stato di anemia e emolisi, a discrezione del Ricercatore Principale.
  • Partecipanti che non hanno mai ricevuto un trattamento anti-C5: livello medio di emoglobina inferiore a 10 g/dL confermato da un laboratorio centrale durante lo screening.
  • Partecipanti che non hanno mai ricevuto un trattamento anti-C5: livelli di lattato deidrogenasi (LDH) superiori a 1,5 volte il limite superiore della norma, documentati da almeno 2 misurazioni di laboratorio a distanza di 2-6 settimane durante il periodo di screening, una delle quali deve essere effettuata dal laboratorio centrale.
  • Vaccinazione contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae richiesta prima dell'inizio del trattamento dello studio. Se il partecipante non è stato precedentemente vaccinato, o se è necessario un richiamo, il vaccino deve essere somministrato secondo le linee guida locali almeno 2 settimane prima della prima somministrazione del farmaco dello studio. Se il trattamento deve iniziare prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere avviato un trattamento antibiotico profilattico.
  • Si raccomanda la vaccinazione contro Haemophilus influenzae, secondo le linee guida locali, almeno 2 settimane prima di iniziare iptacopan.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che non è controllata.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come l'epatite o l'HIV.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che, secondo il medico, potrebbe rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Iptacopan è un farmaco studiato per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH), una malattia rara del sangue. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre i sintomi della PNH, come l'anemia e la distruzione dei globuli rossi, migliorando così la qualità della vita dei pazienti. Nel contesto di questo studio clinico, si sta valutando la sicurezza e la tollerabilità di iptacopan nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, oltre a studiare come il corpo assorbe e processa il farmaco durante un periodo di trattamento di 26 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale, progettato per trattare la condizione medica nota come Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Iptacopan agisce a livello molecolare inibendo una proteina specifica nel sistema del complemento, che è parte del sistema immunitario, aiutando a prevenire la distruzione dei globuli rossi. È classificato come un inibitore del complemento e rappresenta una promettente opzione terapeutica per i pazienti affetti da PNH.

Malattie studiate

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia del sangue rara caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa distruzione avviene a causa di un difetto genetico nelle cellule staminali del midollo osseo, che porta alla produzione di globuli rossi anormali. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, difficoltà respiratorie e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia può variare, con episodi di emolisi che possono essere intermittenti o continui. La PNH può anche causare complicazioni come trombosi e insufficienza del midollo osseo. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e delle complicazioni associate.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-515926-10-00Codice del protocolloCLNP023I12201Partecipanti previsti12 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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