Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi di salute. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Iptacopan, che viene somministrato in capsule di gelatina dura. Questo studio è rivolto a pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Iptacopan nei giovani pazienti con PNH. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di 26 settimane, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per capire come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo. Non ci sono gruppi di controllo con placebo in questo studio, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con Iptacopan.

Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente i parametri di salute dei partecipanti, come i segni vitali e i risultati di laboratorio, per garantire la sicurezza del trattamento. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nei livelli di emoglobina, una proteina del sangue importante per il trasporto dell’ossigeno, per vedere se il trattamento aiuta a migliorare i sintomi della PNH. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come Iptacopan può essere utilizzato in modo sicuro ed efficace nei bambini e adolescenti affetti da questa malattia rara.